Τις νέες εξελίξεις στην κυτταρική και γονιδιακή θεραπεία που υπόσχονται να ανακουφίσουν τους ασθενείς, όπως εκείνους που υποφέρουν από τη β-κυτταρική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία και κυρίως τα παιδιά που ασθενούν, εξετάζει ενδελεχώς η Novartis.
Το επιστημονικό προσωπικό της εταιρείας ερευνά την αξιοποίηση καινοφανών εργαλείων για θεραπείες, «που θα αναστέλλουν τη νόσο στην πορεία της ή να αντιστρέφουν την εξέλιξή της αντί του να αντιμετωπίζουν απλά τα συμπτώματα της» όπως αναφέρονται χαρακτηριστικά σε ανακοίνωσή της. Άξιο λόγου είναι ότι οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες στηρίζονται σε χρόνια έρευνα από πολλούς ειδικούς, τόσο σε εργαστηριακό επίπεδο όσο και στην κλινική μελέτη, σύμφωνα με την ίδια ανακοίνωση. Οι εν λόγω μέθοδοι υπόσχονται στην περίπτωση των καρκινοπαθών ότι θα τους απαλλάξουν από την κόπωση και τις λοιπές ανεπιθύμητες παρενέργειες της χημειοθεραπείας.
Συγκεκριμένα, κατά την κυτταρική θεραπεία, τα κύτταρα καλλιεργούνται ή τροποποιούνται εκτός του σώματος πριν από την έγχυσή τους στον ασθενή, ώστε να μετατραπούν σε «ζωντανό φάρμακο». Στην περίπτωση της γονιδιακής θεραπείας, τα γονίδια αντικαθίστανται, αδρανοποιούνται ή εισάγονται στα κύτταρα —εκτός ή εντός του σώματος— για τη θεραπεία της νόσου.
Για παράδειγμα, οι CAR-T είναι καινοτόμες θεραπείες που μπορούν να προγραμματίσουν εκ νέου τα κύτταρα του ανοσοποιητικού του ασθενούς, τα οποία θα εντοπίζουν και θα μπορούν να «κατατροπώσουν» τη β-κυτταρική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία και ήδη δείχνουν το φωτεινό δρόμο για την καταπολέμηση του παιδικού καρκίνου.
Πολλά παιδιά επιτυγχάνουν πρώιμη και διαρκή ύφεση, αλλά κάποια εμφανίζουν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες, οι οποίες είναι συχνά αρκετά σοβαρές ώστε να χρήζουν νοσηλείας. Μπορεί να μην έχει σημειωθεί επιτυχία σε όλους τους ασθενείς , όμως το μεγαλύτερο ποσοστό των ασθενών έχει σημάδια ευεξίας. Ωστόσο, θα ακολουθήσουν μακροχρόνιες έρευνες για να αποδειχθεί ότι οι μικροί ασθενείς έχουν θεραπευτεί. Οι επιστήμονες είναι αισιόδοξοι καθώς ορισμένοι από τους πρώτους ασθενείς δεν έχουν δείξει σημεία υποτροπής για περισσότερα από πέντε χρόνια.
Βήματα στην επιστημονική έρευνα σημειώθηκαν χάρη στη πρώτη γονιδιακή θεραπεία, η οποία εγκρίθηκε στις Η.Π.Α.. Επρόκειτο για το αποτέλεσμα πολυετούς συνεργασίας με το Πανεπιστήμιο της Πενσιλβανία , ερευνητικού προγράμματος που αξιοποιεί την προαναφερόμενη τεχνολογία Τ-κυτταρικού χιμαιρικού αντιγονικού υποδοχέα (CAR-T). Επισημαίνεται ότι η Novartis προσανατολίζεται σε θεραπείες που αφορούν καταστάσεις του κεντρικού νευρικού συστήματος, του οφθαλμού και του αίματος.
Άξια αναφοράς είναι η γονιδιακή θεραπεία στην κλινική εξέταση για τη σπονδυλική μυϊκή ατροφία (SMA), μία σπάνια νόσο που οφείλεται σε ελαττωματικό ή ελλιπές γονίδιο. Στην περίπτωση μη επαρκούς αντιμετώπισης, οι μύες του ασθενή- βρέφους- προοδευτικά εξασθενούν οδηγώντας τελικά σε παράλυση ή θάνατο, συνήθως μέχρι τα δυο του έτη.
Σε ότι αφορά την οφθαλμολογία, η Novartis απέκτησε πρόσφατα τα διεθνή δικαιώματα (εκτός Η.Π.Α.), μίας γονιδιακής θεραπείας για την αποκατάσταση της όρασης σε παιδιά και ενήλικες με μία σπάνια, προϊούσα γενετική κατάσταση που οδηγεί σε πλήρη τύφλωση, λόγω γενετικής μετάλλαξης.
Στόχος αυτών των θεραπειών είναι να εξασφαλιστεί ισόβιο όφελος μετά από εφάπαξ έγχυση. Η επιστημονική έρευνα συνεχίζεται παράλληλα με την ανακάλυψη συμβατικών φαρμάκων και τα προγράμματα ανάπτυξης για την καταπολέμηση των ασθενειών.
Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *
Δ
