Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την επέκταση των ενδείξεων του πανάκριβου φαρμάκου Soliris (eculizumab) της Alexion Pharmaceuticals για τη θεραπεία μίας σπάνιας αυτοάνοσης νόσου, η οποία συχνά μπερδεύεται με την πολλαπλή σκλήρυνση.
Πρόκειται για την οπτική νευρομυελίτιδα (NMOSD), που είναι μια σοβαρή, υποτροπιάζουσα, αυτοάνοση, φλεγμονώδης και απομυελινωτική ασθένεια του κεντρικού νευρικού συστήματος, που επηρεάζει κυρίως τα οπτικά νεύρα και το νωτιαίο μυελό.
Η νέα ένδειξη του φαρμάκου αφορά ενήλικες ασθενείς που είναι θετικοί ως προς αντισώματα κατά της ακορποπίνης-4 (AQP4) και έχουν υποτροπιάζουσα πορεία. Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης PREVENT, στην οποία διαπιστώθηκε ότι στις 48 εβδομάδες το 98% των ασθενών που έλαβαν το φάρμακο δεν παρουσίαζαν υποτροπή, σε σχέση με το 63% των ασθενών, που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Ακόμη, από τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία μόνο με Soliris, χωρίς να λάβουν άλλες ανοσοκατασταλτικές θεραπείες, το 100% ήταν ελεύθερο υποτροπών στις 48 εβδομάδες σε σύγκριση, με το 61% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.
«Σε μια ασθένεια που χαρακτηρίζεται από απρόβλεπτες υποτροπές που η καθεμία μπορεί να έχει μη αναστρέψιμες συνέπειες, όπως τύφλωση ή αδυναμία βάδισης, ο πρωταρχικός στόχος θεραπείας είναι η πρόληψη τέτοιων επιθέσεων. Σχεδόν όλοι οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Soliris ήταν ελεύθεροι υποτροπής στη μελέτη Φάσης 3, αποδεικνύοντας τη δυνατότητα του SOLIRIS να αλλάξει το θεραπευτικό υπόδειγμα αυτής της καταστροφικής ασθένειας», δήλωσε ο John Orloff, εκτελεστικός αντιπρόεδρος και επικεφαλής της έρευνας και ανάπτυξης της Alexion.
Η οπτική νευρομυελίτιδα – παλαιότερα γνωστή ως νόσος Devic – συγχέεται συχνά με άλλες νευρολογικές ασθένειες, όπως η πολλαπλή σκλήρυνση κατά πλάκας (MS), γεγονός που μπορεί να οδηγήσει σε καθυστερήσεις στη διάγνωση και τη θεραπεία και μάλιστα με φάρμακα, που μπορεί να επιδεινώσουν την εξέλιξη της νόσου.
Το Soliris είναι ένα από τα ακριβότερα φάρμακα παγκοσμίως, καθώς το ετήσιο κόστος του κυμαίνεται μεταξύ 410-500.000 δολαρίων το χρόνο σε χώρες, όπως Καναδάς, Βρετανία και ΗΠΑ. Μέχρι πρότινος, το φάρμακο είχε λάβει έγκριση για χρήση σε ενήλικες και παιδιά που πάσχουν από:
Δευθυντής Σύνταξης, virus.com.gr & Pharma Health Business magazine
Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *
Δ
