Δυο σημαντικές εξελίξεις αναμένεται να αλλάξουν τα δεδομένα για τη Φυλοσύνδετη Μελαχρωστική Αμφιβληστροειδοπάθεια (ΦΜΑ – XLRP). Ολοκληρώθηκε με επιτυχία η Φάση 3 της κλινικής μελέτης για τη γονιδιακή θεραπεία LUMEOS και βρίσκεται πλέον σε διαδικασία έγκρισης από διεθνείς ρυθμιστικές αρχές.

Ελπίδα μέσα από την επιστήμη

Η Πανελλήνια Ένωση Αμφιβληστροειδοπαθών (Π.Ε.Α.) ανακοίνωσε την πρόοδο των ερευνητικών εργασιών που κατέληξαν στη διαμόρφωση της θεραπείας LUMEOS, την οποία ανέδειξε πρόσφατα η Retina International. Η κλινική μελέτη πραγματοποιήθηκε στις ΗΠΑ με τη συνεργασία του Ιδρύματος Fighting Blindness και της Johnson & Johnson.

Σημαντική βελτίωση στην όραση

Η θεραπεία με bota-vec φαίνεται να προσφέρει αξιοσημείωτη ενίσχυση της όρασης σε ασθενείς με ΦΜΑ. Αναφορές από τη μελέτη LUMEOS καταγράφουν βελτιώσεις σε χαμηλό φωτισμό, αποκατάσταση της ανεξαρτησίας, και ενίσχυση της ποιότητας ζωής των συμμετεχόντων. Η θεραπευτική αγωγή με bota-vec προσέφερε σημαντική βελτίωση στην όραση ασθενών: Η εξέλιξη αυτή, έχει ιδιαίτερη σημασία για την κοινότητα των πασχόντων από την νόσο τύπου XLRP (ΦΜΑ), καθώς και για την ευρύτερη κοινότητα των κληρονομικών εκφυλιστικών παθήσεων του αμφιβληστροειδούς (inherited retinal degeneration-IRD), δεδομένης της μεγάλης ανεκπλήρωτης ανάγκης για αποτελεσματικές θεραπείες

Προς έγκριση από FDA, EMA και MHRA

Η γονιδιακή θεραπεία LUMEOS οδεύει προς υποβολή για άδεια κυκλοφορίας στους οργανισμούς FDA (ΗΠΑ), EMA (Ε.Ε.) και MHRA (Ηνωμένο Βασίλειο), με την υποστήριξη διεθνών συλλόγων και επιστημονικών φορέων. Η αποδοχή της θα αποτελέσει ιστορικό ορόσημο για τις κληρονομικές εκφυλιστικές παθήσεις του αμφιβληστροειδούς.

Μαρτυρίες που συγκινούν

Ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη περιγράφουν τη θεραπεία ως μεταμορφωτική. «Ο γιος μας βλέπει καλύτερα τη νύχτα και κινείται με αυτοπεποίθηση», αναφέρει οικογένεια συμμετέχοντος. Ένας άλλος δηλώνει συγκινημένος: «Είδα αστέρια για πρώτη φορά» αναφέρει  χαρακτηριστικά γονέας.

.