Η αγορά των “σπάνιων” θεραπειών

Πόσο «κοστίζουν» στον ΕΟΠΥΥ τα ορφανά φάρμακα και ποια είναι η πρόβλεψη των διεθνών πωλήσεων για το 2022

Μια ιδιαίτερη κατηγορία φαρμακευτικών θεραπειών, τα ορφανά φάρμακα, προορίζονται για την αντιμετώπιση σπάνιων παθήσεων. Αντένδειξη στην ανάπτυξή τους, ωστόσο, αποτελούν ο μεγάλος χρόνος παραγωγής ενός φαρμάκου –που μπορεί να αγγίξει ή και να ξεπεράσει τα 10 έτη– αλλά και ο μικρός αριθμός των πασχόντων. Σύμφωνα με την ΕΕΣΠΟΦ, από τις 6.000 σπάνιες παθήσεις που είναι γνωστές μέχρι σήμερα, μόνο για τις 200-300 από αυτές υπάρχουν θεραπείες. Αλλά, προκειμένου να ενθαρρυνθεί η ανάπτυξή τους, η ΕΕ έχει αναπτύξει ένα νομικό πλαίσιο κινήτρων. Την ίδια ώρα, έχει θέσει σε ισχύ μηχανισμούς για τη διευκόλυνση της πρόσβασης των ασθενών.

Σύμφωνα με στοιχεία, η δαπάνη των ορφανών φαρμάκων στον ΕΟΠΥΥ ανήλθε σε σχεδόν 73,8 εκατ. ευρώ το 2014, ξεπέρασε τα 96,2 εκατ. ευρώ το 2015 και η πρόβλεψη για το σύνολο του 2016 την τοποθετεί στα 108,5 εκατ. ευρώ, με το εξάμηνο να έχει κλείσει στα 54,2 εκατ. ευρώ.

Αναλύσεις αναφέρουν ότι η διεθνής αγορά των ορφανών φαρμάκων υπολογίζεται ότι θα φθάσει τα 127 δισ. δολ. το 2018, αποτελώντας σχεδόν το 16% των πωλήσεων των συνταγογραφούμενων φαρμάκων. Οι ίδιες εκτιμήσεις θέλουν τα πέντε κορυφαία ορφανά φάρμακα του επόμενου έτους να είναι η rituximab της Roche, η lenalidomide της Celgene, η eculizumab της Alexion, το everolimus και η nilotinib της Novartis.

Την ίδια ώρα, η φετινή μελέτη της Evaluate Pharma εκτιμά ότι την περίοδο 2017-2022, οι πωλήσεις των ορφανών φαρμάκων θα αυξηθούν κατά 11%, φθάνοντας τα 209 δισ. δολ. Μάλιστα, οι συνολικές παγκόσμιες πωλήσεις τους θα αντιστοιχούν στο 21,4% της συνολικής αγοράς συνταγογραφούμενων φαρμάκων (εξαιρώντας τα γενόσημα), με την τελευταία να αναμένεται να αυξηθεί μόλις κατά 6% την περίοδο2017-2022. Εν ολίγοις, η αγορά των ορφανών φαρμάκων θα έχει διπλάσιο ρυθμό ανάπτυξης σε σχέση με την υπόλοιπη αγορά φαρμάκων. Αξίζει να αναφέρουμε ότι στη διαδικασία ανάπτυξης ορφανών φαρμάκων εμπλέκονται πλέον μεγάλες φαρμακοβιομηχανίες, όπως η Novartis, η Roche και η Johnson & Johnson, ενώ μέχρι πρότινος η συγκεκριμένη κατηγορία φαρμάκων ήταν αντικείμενο κυρίως μικρότερων, βιοτεχνολογικών εταιρειών.

Όπως αναφέρεται στη μελέτη της Evaluate Pharma, επτά από τις δέκα κορυφαίες εταιρείες σε πωλήσεις ορφανών φαρμάκων είναι διεθνείς «παίκτες» της βιομηχανίας. «Και τα τιμολογιακά κίνητρα είναι σημαντικά» προσθέτει ο Ανδρέας Χατζηβασιλείου, συγγραφέας της έκθεσης και αναλυτής της Evaluate Pharma. «Από τα 100 κορυφαία φάρμακα στις ΗΠΑ το μέσο κόστος ανά ασθενή, ανά έτος, για ένα ορφανό φάρμακο ήταν 140.443 δολ. το 2016, όταν το αντίστοιχο ποσό για ένα μη ορφανό φάρμακο ανήλθε σε 27.756 δολ., πιέζοντας τη βιομηχανία να συνεχίσει να παράγει καινοτομίες που δικαιολογούν τα τεράστια κόστη των θεραπειών» προσέθεσε.

Το Νο1 ορφανό φάρμακο το 2022 εκτιμάται ότι θα είναι η lenalidomide της Celgene για το πολλαπλό μυέλωμα, οδηγώντας και τις πωλήσεις της εταιρείας στην κορυφή. Στην Ευρώπη, Νο1 ορφανό φάρμακο αναμένεται να είναι η nivolumab της Bristol-Myers Squibb. Σύμφωνα με τις εκτιμήσεις της Evaluate Pharma, η Celgene αναμένεται να καταγράφει τις περισσότερες πωλήσεις στον κλάδο των ορφανών φαρμάκων το 2022. Παράλληλα, η Shire αναμένεται να είναι η μεγαλύτερη εταιρεία σε πωλήσεις στον χώρο των ορφανών μη ογκολογικών φαρμάκων το 2022.

Τη λίστα με τις κορυφαίες εταιρείες σε πωλήσεις ορφανών φαρμάκων εκτιμάται ότι θα συμπληρώνουν η AstraZeneca, η Abbvie και η Johnson & Johnson.

Εν τω μεταξύ, στις ΗΠΑ, η συζήτηση γύρω από τις υψηλές τιμές συνταγογραφούμενων φαρμάκων στράφηκε πρόσφατα και στα ορφανά φάρμακα. Τρεις γερουσιαστές, με επιστολή τους στην αρμόδια κυβερνητική υπηρεσία, ζητούν να διερευνηθεί πιθανή κατάχρηση του νόμου για τα ορφανά φάρμακα του 1983 (Orphan Drug Act). Οι Orrin Hatch, Chuck Grassley και Tom Cotton επισημαίνουν ότι κανονιστικές ή νομοθετικές αλλαγές πιθανόν να χρειάζονται προκειμένου να προστατευθεί η πρόθεση του νόμου, ο οποίος προσφέρει σημαντικά κίνητρα (φορολογικά και προστασία πατέντας) για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων, μετά από αναφορές στα ΜΜΕ για κατάχρηση και χειραγώγηση του νόμου. Τους τελευταίους μήνες, αναφορές για πενταψήφια ή εξαψήφια κόστη ορφανών φαρμάκων ενίσχυσαν αυτές τις ανησυχίες.

Πηγή: PhB