Αίτηση για γονιδιακή θεραπεία στην Ευρώπη κατέθεσε η Glaxo

Σύμφωνα με το Reuters, η κίνηση ήταν αναμενόμενη και σηματοδοτεί την αναγέννηση της γονιδιακής θεραπείας μετά τα καταστρεπτικά αποτελέσματα δοκιμών κλινικής μελέτης στα τέλη της δεκαετίας του 1990 και στις αρχές της δεκαετίας του 2000.
Το προϊόν της GlaxoSmithKline, που αναπτύχθηκε με Ιταλούς επιστήμονες, έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία παιδιών με ADA Severe Combined Immune Deficiency (βαριά συνδυασμένη ανοσοποιητική ανεπάρκεια), για τα οποία δεν μπορεί να βρεθεί κατάλληλος δότης μυελού των οστών.
Η Βαριά Συνδυασμένη Ανοσοανεπάρκεια (SCID) είναι ένα σπάνιο, θανατηφόρο σύνδρομο γενετικής αιτιολογίας στο οποίο συνυπάρχουν η έλλειψη Τ-λεμφοκυτταρικής και Β-λεμφοκυτταρικής λειτουργίας (και σε πολλές περιπτώσεις λειτουργίας των φυσικά φονικών ή ΝΚ- λεμφοκυττάρων). Οι διαταραχές αυτές μπορούν να προκαλέσουν έντονη ευαισθησία σε πολύ σοβαρές λοιμώξεις. Σήμερα είναι γνωστές SCID. Αν και διαφέρουν σε σχέση με τη συγκεκριμένη γενετική διαταραχή που προκαλεί την ανοσοανεπάρκεια, σε μερικά από τα εργαστηριακά ευρήματα που τα χαρακτηρίζουν και στο μοντέλο κληρονομικότητας τους, όλα τους παρουσιάζουν σοβαρές ελλείψεις τόσο στην λειτουργία των Τ-λεμφοκυττάρων όσο και σ’ εκείνη των Β-λεμφοκυττάρων.