Στα Σπάνια Νοσήματα, που η εξαίρεση αποτελεί τον κανόνα και ο καθημερινός αγώνας αφορά την ίδια τη ζωή, κάθε ρύθμιση που επηρεάζει την πρόσβαση στη θεραπεία απαιτεί υγειονομική, οικονομική και πολιτική οξυδέρκεια. Η προτεινόμενη τροποποίηση του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ) μέσω του Άρθρου 12 δημιουργεί σοβαρές ανησυχίες για τον πραγματικό αντίκτυπο στους ασθενείς με σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις.

Η προτεινόμενη ρύθμιση συνδέει τη χορήγηση θεραπειών με την προηγούμενη αποζημίωσή τους σε τέσσερα ή πέντε κράτη μέλη της Ε.Ε., εισάγοντας ένα αυστηρό και δυνητικά αποκλειστικό κριτήριο. Παρότι γίνεται αναφορά σε εξαιρέσεις, η εμπειρία από τα Σπάνια Νοσήματα δείχνει ότι η πολυπλοκότητα, η ετερογένεια και η μοναδικότητα των παθήσεων καθιστούν αδύνατη την πλήρη κάλυψη όλων των πραγματικών περιπτώσεων. Έτσι, ασθενείς με επείγουσες ανάγκες κινδυνεύουν να μείνουν χωρίς θεραπεία, όχι λόγω ιατρικών περιορισμών, αλλά εξαιτίας διοικητικών προϋποθέσεων που δεν αντανακλούν την πραγματικότητα.

Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.) αναγνωρίζει την προσπάθεια του Υπουργείου Υγείας για εκσυγχρονισμό και μεταρρύθμιση του συστήματος, καθώς και την πρόθεση διασφάλισης της πρόσβασης σε κρίσιμες θεραπείες. Ωστόσο, επισημαίνει ότι η συγκεκριμένη διάταξη κινδυνεύει να λειτουργήσει ως μηχανισμός αποκλεισμού, χωρίς αποδεδειγμένο δημοσιονομικό όφελος.

Δέκα κατηγορίες ασθενών που κινδυνεύουν να μείνουν χωρίς θεραπεία

Η Ε.Σ.Α.Ε. παρουσιάζει δέκα πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν από το νέο πλαίσιο:

• Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμη και μικρή καθυστέρηση οδηγεί σε αναπηρία ή απώλεια ζωής.
• Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, συχνά για ταχέως εξελισσόμενες νόσους ή παιδιατρικούς πληθυσμούς.
• Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλες χώρες διατίθενται μέσω early access ή compassionate use, άρα δεν «μετρούν» στο κριτήριο αποζημίωσης.
• Θεραπείες για νοσήματα που εμφανίζονται σε ελάχιστα κράτη μέλη, καθιστώντας το κριτήριο 4/5 μη εφαρμόσιμο.
• Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις ή τοπικά γενετικά clusters, όπως σε Κρήτη, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες.
• Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών που δεν έχουν δυνατότητα άμεσης παρουσίας σε πολλές χώρες.
• Θεραπείες που ακολουθούν περιορισμένη στρατηγική διάθεσης σε λίγα κράτη μέλη.
• Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, με στόχευση συγκεκριμένων μεταλλάξεων.
• Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, χωρίς διαθέσιμη εναλλακτική.
• Τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδιαίτερα στην παιδιατρική ογκολογία και στα υπόλοιπα Σπάνια Νοσήματα, όπου αποτελούν καθιερωμένη κλινική πρακτική.

Οι παραπάνω περιπτώσεις αποδεικνύουν ότι η ρύθμιση δεν ανταποκρίνεται στη φύση των Σπανίων Νοσημάτων, που η εξατομίκευση και η ευελιξία αποτελούν προϋπόθεση για την επιβίωση.

Η ανάγκη για ένα πλαίσιο που δεν αφήνει κανέναν πίσω

Η Ε.Σ.Α.Ε. τονίζει ότι η πρόσβαση στη θεραπεία δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικά κριτήρια που δεν αντικατοπτρίζουν την κλινική πραγματικότητα. Η Ένωση παραμένει στη διάθεση της Πολιτείας για ουσιαστικό διάλογο, με στόχο την προσαρμογή της ρύθμισης ώστε να προστατεύει τους ασθενείς και να διασφαλίζει ένα σύστημα υγείας που δεν αποκλείει κανέναν.

Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος – Ο θεσμικός εκπρόσωπος 500.000 ασθενών

Η Ε.Σ.Α.Ε. αποτελεί την εθνική ομπρέλα των οργανώσεων ασθενών με Σπάνια Νοσήματα, εκπροσωπώντας περισσότερους από 500.000 ασθενείς μέσω 40 συλλόγων και σωματείων. Συμμετέχει ενεργά στη διαμόρφωση πολιτικών υγείας και εκπροσωπεί τη χώρα σε ευρωπαϊκούς και διεθνείς οργανισμούς, όπως το EURORDIS και το RDI.

Τα Σπάνια Νοσήματα σε αριθμούς:
• 50% των ασθενών είναι παιδιά.
• 30% των παιδιών δεν φτάνει τα 5 έτη.
• 35% των θανάτων στη βρεφική ηλικία σχετίζονται με Σπάνιες Παθήσεις.
• Μόνο το 5% διαθέτει εγκεκριμένη θεραπεία.