Το «πράσινο φως» έδωσε ο FDA για την χορήγηση οφατουμουμάμπης ως νέας αυτοχορηγούμενης θεραπείας που στοχεύει τα Β-κύτταρα για ασθενείς με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση.
Πρόκειται για την χορήγηση ως ένεσης για υποδόρια χρήση σε ενήλικες ασθενείς.
Ειδικότερα, συνιστάται σε υποτροπιάζουσες μορφές σκλήρυνσης κατά πλάκας, περιλαμβανομένων του κλινικά μεμονωμένου συνδρόμου, της υποτροπιάζουσας διαλείπουσας μορφής της νόσου, καθώς και της ενεργού δευτεροπαθώς προϊούσας νόσου, σε ενήλικες ασθενείς.
Συγκεκριμένα, χορηγείται μηνιαία, χωρίς να απαιτείται προκαταρκτική φαρμακευτική αγωγή.
Σύμφωνα με την ανακοίνωση της Novartis η οφατουμουμάμπη προσφέρει ισχυρή αποτελεσματικότητα με ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και δυνατότητα αυτοχορήγησης κατ’ οίκον.
Σημειώνεται ότι η έγκριση δόθηκε με βάση τα στοιχεία που προέκυψαν από δύο μελέτες ASCLEPIOS Φάσης ΙΙΙ, στις οποίες καταδείχθηκαν σημαντικές μειώσεις του κινδύνου για υποτροπές, της επιβεβαιωμένης εξέλιξης της αναπηρίας, των Gd+ εγκεφαλικών βλαβών T1 και των νέων ή διευρυμένων βλαβών T2.
Η οφατουμουμάμπη μπορεί ενδεχομένως να παρεμποδίσει την ενεργότητα της νόσου σε ασθενείς με RMS. Σε μια post hoc ανάλυση καταγράφεται στο 47,0% και το 87,8% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με οφατουμουμάμπη δεν υπήρχε καμία ένδειξη ενεργότητας της νόσου (NEDA-3) εντός του πρώτου (0–12 μήνες) και του δεύτερου (12–24 μήνες) έτους θεραπείας, αντίστοιχα.
Ως στοχευμένη θεραπεία κατά των Β-κυττάρων δοσολογείται και χορηγείται με ακρίβεια. Σημειωτέον είναι ότι έχει καταδείξει ανώτερη αποτελεσματικότητα και παρόμοιο προφίλ ασφάλειας σε σύγκριση με την τεριφλουνομίδη και αποτελεί θεραπευτική επιλογή πρώτης γραμμής για ασθενείς με RMS.
Όπως ανακοίνωσε η Novartis, η οφατουμουμάμπη είναι η πρώτη θεραπεία κατά των Β-κυττάρων, για αυτοχορήγηση κατ’ οίκον, με τη βοήθεια της συσκευής αυτόματης ένεσης τύπου πένας Sensoready®3 , .
«Στις κλινικές μελέτες, αυτή η πρωτοποριακή θεραπεία οδήγησε σε μεγάλη μείωση των νέων εγκεφαλικών βλαβών, μειώνοντας τις υποτροπές και επιβραδύνοντας την προοδευτικότητα της υποκείμενης νόσου», υποστήριξε μεταξύ άλλων ο καθηγητής, Διευθυντής του Ινστιτούτου Νευροεπιστημών Weill του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια-Σαν Φρανσίσκο (UCSF) και συμπροεδρεύων της οργανωτικής επιτροπής των μελετών ASCLEPIOS I και II, Stephen L. Hauser.
Επιδιωκόμενο αποτέλεσμα είναι η διατήρηση της νευρολογικής λειτουργίας ώστε να επιβραδυνθεί η επιδείνωση της αναπηρίας.
Από τα υπάρχοντα στοιχεία, προκύπτει ότι η πρώιμη έναρξη θεραπείας υψηλής αποτελεσματικότητας έχει τη δυνατότητα να βελτιώσει τις μακροπρόθεσμες εκβάσεις στους ασθενείς με RMS.
«Η πολλαπλή σκλήρυνση (MS) είναι μια σύνθετη νόσος, και η ανταπόκριση σε μια νοσοτροποποιητική θεραπεία θα ποικίλει μεταξύ των διαφόρων ατόμων», σημείωσε ο Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος της Εθνικής Εταιρείας για την MS για τον τομέα της Έρευνας, Bruce Bebo, PhD.
Στις δυο μελέτες η οφατουμουμάμπη κατέδειξε ανωτερότητα έναντι της τεριφλουνομίδης μειώνοντας σημαντικά τον ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών (ARR, πρωτεύον καταληκτικό σημείο), την τρίμηνη επιβεβαιωμένη εξέλιξη της αναπηρίας (CDP), καθώς και τον αριθμό των ενισχυόμενων με γαδολίνιο (Gd+) βλαβών T1 και των νέων ή διευρυμένων βλαβών T2.
Μάλιστα, τα πορίσματα αυτών των δύο μελετών δημοσιεύθηκαν πρόσφατα στο τεύχος της ιατρικής επιθεώρησης The New England Journal of Medicine με ημερομηνία 6 Αυγούστου 2020.
Άξιο λόγου είναι ότι το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης για την οφατουμουμάμπη στην RMS διάρκειας 10 ετών έλαβαν μέρος περισσότεροι από 2.300 ασθενείς από ολόκληρο τον κόσμο, στο πλαίσιο διεξοδικών μελετών που ήταν αντιπροσωπευτικές του μεγάλου εύρους του πληθυσμού των ασθενών. Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι η οφατουμουμάμπη ενεργεί μέσω ενός διακριτού μηχανισμού δράσης, καθώς και ότι το θεραπευτικό σχήμα (οι δόσεις)—που έχει σχεδιαστεί ειδικά για την RMS—διαδραματίζει κρίσιμο ρόλο στην έκβαση. Πρόκειται για διαφορετικό δοσολογικό σχήμα και διαφορετική οδό χορήγησης από αυτά που έχουν εγκριθεί στο παρελθόν για την ένδειξη της CLL.
Η οφατουμουμάμπη διατίθεται στις Ηνωμένες Πολιτείες Αμερικής από τις αρχές Σεπτεμβρίου, ενώ η έγκριση των ρυθμιστικών αρχών στην Ευρώπη για την οφατουμουμάμπη αναμένεται το δεύτερο τρίμηνο του 2021.
Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *
Δ
