Χωρίς πρόσβαση σε ελπιδοφόρα γονιδιακή θεραπεία ασθενείς με θαλασσαιμία στην Ευρώπη

Καθοριστική χαρακτηρίζεται η εγκριτική απόφαση του FDA για την οριστική αντιμετώπιση της θαλασσαιμίας με τη γονιδιακή θεραπεία beti-cel (Zynteglo). Ωστόσο, στην εν λόγω θεραπεία δεν έχουν πρόσβαση οι Ευρωπαίοι θαλασσαιμικοί λόγω κόστους, όπως επισημαίνει η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας.

Η θεραπεία θα χορηγείται σε ενήλικες και παιδιά  πάσχοντες από β-θαλασσαιμία που χρήζουν τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Σύμφωνα με ανακοίνωση της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμικών προβλέπεται ένα καλύτερο μέλλον, «απαλλαγμένο από το ισόβιο βάρος και τις μεγάλες ανάγκες ιατρικής περίθαλψης και άλλης φροντίδας που συνεπάγεται η ζωή με τη συγκεκριμένη νόσο». Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του έχουν επιβεβαιωθεί σε πολλαπλές κλινικές δοκιμές. Αξιοσημείωτο είναι ότι μετά την  χορήγησης του Zynteglo οι περισσότεροι ασθενείς με β-θαλασσαιμία διασφάλισαν πλήρη ανεξαρτησία από τις επίπονες, χρόνιες μεταγγίσεις αίματος και να παρουσιάζουν υψηλά επίπεδα αιμοσφαιρίνης στον οργανισμό τους.

Ωστόσο, το φάρμακο δεν έφθασε ποτέ στα χέρια των Ευρωπαίων θαλασσαιμικών παρά το γεγονός ότι ο ΕΜΑ είχε δώσει έγκριση το 2019,  καθώς «η παρασκευάστρια εταιρεία το απέσυρε από την ευρωπαϊκή αγορά εξαιτίας της αδυναμίας σύναψης συμφωνιών με τους εθνικούς οργανισμούς ασφάλισης υγείας επί της τελικής τιμής διάθεσής του» τονίζει η ΔΟΘ. Τώρα ο FDA, ύστερα από διαβουλεύσεις με τις αρμόδιες συμβουλευτικές επιτροπές της και το Ινστιτούτο Κλινικής και Οικονομικής Αναθεώρησης (ICER), αναγνώρισε το θεραπευτικό όφελος του Zynteglo. Στις διαβουλεύσεις συμμετείχε και η  Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας. Ο FDA συμφώνησε ότι πρέπει να δοθεί η δυνατότητα χορήγησης  ως δυνητική θεραπευτική επιλογή στους πάσχοντες που πληρούν τις προϋποθέσεις για να το λάβουν.

Σε μήνυμά της η ΔΟΘ  επικροτεί την ιστορική απόφαση του FDA ως εξαιρετικά σημαντική για τους ασθενείς με θαλασσαιμία στην Αμερική και παγκοσμίως. «Έχουμε, πλέον, μπροστά μας τη μεγάλη πρόκληση να διασφαλίσουμε ότι και αυτό το προϊόν καθώς και άλλες πρωτοποριακές θεραπείες που αναμένεται να εγκριθούν στο άμεσο μέλλον θα είναι πραγματικά προσβάσιμες από όλους τους ασθενείς, όχι μόνο στις ΗΠΑ, αλλά και στον υπόλοιπο κόσμο, όπου ζει η πλειοψηφία των πασχόντων από θαλασσαιμία», τονίζει η Εκτελεστική Διευθύντρια της ΔΟΘ, Δρ Ανδρούλλα Ελευθερίου. «Το υψηλό κόστος μπορεί, εκ πρώτης, να μοιάζει ως ανασταλτικός παράγοντας για τη χρήση, τέτοιων εφάπαξ θεραπειών, ωστόσο είναι αποδεδειγμένη η σημαντική εξοικονόμηση πόρων για τα συστήματα υγείας μακροπρόθεσμα. Κι αυτό είναι παράγοντας που πρέπει να συνυπολογίζεται στην εξίσωση από τους ιθύνοντες όταν λαμβάνουν σχετικές αποφάσεις», προσθέτει η κ. Ελευθερίου. Μετά από αυτή την ενθαρρυντική εξέλιξη η ΔΟΘ θα συνεχίσει τις προσπάθειες  για να επωφεληθούν οι ασθενείς με θαλασσαιμία και άλλες αιμοσφαιρινοπάθειες από τα επιτεύγματα της επιστημονικής και ιατρικής καινοτομίας.