Την πρωτεϊνική θεραπεία για την πιο συχνή κληρονομική διαταραχή στον κόσμο της Baxalta Inc, ενέκρινε η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
Όπως μεταδίδει το Reutes, το σκεύασμα Vonvendi θεραπεύει την ασθένεια Willebrand, η οποία προκαλείται από ανεπάρκεια ή ελάττωμα του παράγοντα von Willebrand, μία πρωτεΐνη η οποία είναι κρίσιμης σημασίας για την πήξη του αίματος.
Η νόσος προσβάλλει περίπου το 1% των Αμερικανών και οι ασθενείς μπορούν να αναπτύξουν σοβαρή αιμορραγία από τη μύτη, τα ούλα και τα έντερα, τους μύες και τις αρθρώσεις.
Το Vonvendi, δημιουργήθηκε μέσω της γενετικής μηχανικής και αποτελεί την πρώτη έγκριση FDA σε ανασυνδυασμένη μορφή του παράγοντα Willebrand.