Εγκρίθηκε φάρμακο για την παιδιατρική υποτροπιάζουσα ΣΚΠ

“Πράσινο φως” για τη χρήση της φινγκολιμόδης στη θεραπεία των παιδιών και των εφήβων με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS), άναψε ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), καθιστώντας την έτσι την πρώτη τροποποιητική της νόσου θεραπεία που ενδείκνυται γι’ αυτούς τους ασθενείς.

Επισημαίνεται πως αν και η ΠΣ διαγιγνώσκεται κυρίως στους ενήλικες, τα παιδιά και οι έφηβοι με αυτή την χρόνια πάθηση συχνά εμφανίζουν τακτικότερες υποτροπές και εγκεφαλικές βλάβες. Έτσι, η εν λόγω έγκριση επεκτείνει το ηλικιακό εύρος χορήγησης της φινγκολιμόδης σε σχέση με το προηγούμενο εγκεκριμένο, που απευθυνόταν σε ασθενείς ηλικίας 18 ετών και πάνω με RMS.

«Επιτέλους τώρα έχουμε μια εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για τα παιδιά και τους ενήλικες με υποτροπιάζουσα ΠΣ», δήλωσε η Dr. Brenda Banwell, Επικεφαλής του Τμήματος Νευρολογίας στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο της Φιλαδέλφειας, η οποία υπήρξε μία από τους κύριους ερευνητές της πιλοτικής μελέτης που υποστήριξε την παιδιατρική έγκριση.

Τον Δεκέμβριο του 2017 ο FDA χαρακτήρισε τη φινγκολιμόδη ως επαναστατική θεραπεία γι’ αυτή την παιδιατρική ένδειξη.

«Από τη στιγμή που επέφερε επανάσταση στη θεραπεία της υποτροπιάζουσας ΠΣ ως η πρώτη τροποποιητική της νόσου θεραπεία που λαμβάνεται από του στόματος, η φινγκολιμόδη έχει γίνει το θεμέλιο της θεραπείας για τους ενήλικες ασθενείς», δήλωσε ο Paul Hudson, CEO, Novartis Pharmaceuticals. «Η σημερινή ανακοίνωση είναι το αποτέλεσμα της καινοτόμου προσέγγισής μας και της συνεχούς δέσμευσής μας για την εξέλιξη της φροντίδας για όλα τα άτομα που πάσχουν από ΠΣ, και είμαστε ενθουσιασμένοι που η προσπάθεια αυτή έχει οδηγήσει σε μια πολυαναμενόμενη, ειδικά εγκεκριμένη θεραπευτή επιλογή για τους νεαρούς σε ηλικία ασθενείς».

Η έγκριση της φινγκολιμόδης για τον πληθυσμό ασθενών μικρότερης ηλικίας υποστηρίχθηκε από την PARADIGMS, μια διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική μελέτη Φάσης III για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της φινγκολιμόδης έναντι της ιντερφερόνης β-1α, ειδικά σχεδιασμένη για παιδιά και εφήβους με RMS. Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο έδειξε ότι η φινγκολιμόδη μείωσε τον ρυθμό υποτροπών (ετησιοποιημένος ρυθμός υποτροπών) κατά περίπου 82% (p <0,001) σε περίοδο έως και δύο έτη σε σύγκριση με την ενδομυϊκή χορήγηση ιντερφερόνης β-1α σε παιδιά και εφήβους (ηλικίας 10 ετών και πάνω) με υποτροπιάζουσα ΠΣ. Το προφίλ ασφάλειας της φινγκολιμόδης σε αυτή τη μελέτη ήταν συνολικά συνεπές με εκείνο που παρατηρήθηκε σε προηγούμενες κλινικές μελέτες σε ενήλικες.