Εγκρίθηκε νέα θεραπεία για οξεία μυελογενή λευχαιμία

Οι ευρωπαϊκές ρυθμιστικές αρχές έδωσαν το πράσινο φως για μία νέα θεραπεία, που αφορά μία ομάδα ασθενών με με οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML).

Πρόκειται για το φάρμακο Mylotarg της αμερικανικής Pfizer, που μπορεί να χορηγηθεί σε συνδυασμό με δαουνορουβικίνη (daunorubicin) και κυταραβίνη (cytarabine) σε ασθενείς ηλικίας άνω των 15 ετών με AML που δεν έχουν υποβληθεί σε θεραπεία, που έχουν θετική νόσο κατά CD33 (εκτός από την οξεία προμυελοκυτταρική λευχαιμία).

Το Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) είναι μια στοχευμένη θεραπεία που αποτελείται από ένα αντίσωμα που συνδέεται με έναν αντικαρκινικό παράγοντα που είναι τοξικός για τα κύτταρα. Πιστεύεται ότι δρα, φέρνοντας τον αντικαρκινικό παράγοντα στα κύτταρα AML που εκφράζουν το αντιγόνο CD33, εμποδίζοντας την ανάπτυξη των καρκινικών κυττάρων και προκαλώντας κυτταρικό θάνατο.

Η απόφαση δίνει στους ασθενείς τη δυνατότητα να έχουν πρόσβαση σε μια νέα θεραπευτική επιλογή για την ασθένειά τους, καθώς το φάρμακο είναι η πρώτη και μοναδική θεραπεία με AML που εγκρίθηκε στην ΕΕ και στοχεύει το CD33, ένα αντιγόνο που εκφράζεται σε κύτταρα AML σε ποσοστό έως 90% των ασθενών.

Η οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML) είναι ένας ταχέως εξελισσόμενος, απειλητικός για τη ζωή καρκίνος του αίματος και του μυελού των οστών, ο οποίος, εάν αφεθεί χωρίς θεραπεία, μπορεί να είναι θανατηφόρος εντός εβδομάδων ή μηνών. Κάθε χρόνο, καταγράφονται περίπου 16.800 νέες περιπτώσεις σε όλη την Ευρώπη. Στην Ελλάδα γενικά υπολογίζεται ότι καταγράφονται ετησίως τουλάχιστον 1.400 νέες περιπτώσεις λευχαιμίας.

Τα συμπτώματα προκαλούνται από την αντικατάσταση των φυσιολογικών κυττάρων του μυελού των οστών με λευχαιμικά κύτταρα, γεγονός που προκαλεί ελάττωση στον αριθμό των ερυθρών αιμοσφαιρίων, των αιμοπεταλίων και των φυσιολογικών λευκών αιμοσφαιρίων. Τα συμπτώματα περιλαμβάνουν κούραση, δύσπνοια, εύκολη πρόκληση μελανιασμάτων και αιμορραγιών, καθώς και αυξημένο κίνδυνο λοίμωξης.

Η AML αρχικά αντιμετωπίζεται με χημειοθεραπεία που στοχεύει στην επίτευξη ύφεσης της ασθένειας. Στη συνέχεια και μέχρι σήμερα, οι ασθενείς υποβάλλονταν σε επιπρόσθετη χημειοθεραπεία ή μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων. Τα τελευταία χρόνια, αναπτύσσονται νέες θεραπείες (midοstaurin, enasidenib και gemtuzumab ozogamicin) και πλέον αρκετοί ασθενείς θα έχουν και άλλες θεραπευτικές επιλογές.