Ελπίδες για αύξηση της γονιδιακής θεραπείας παρά τις χαμηλές πωλήσεις στην Ευρώπη

Η επιστήμη της γονιδιακής θεραπείας έχει αρχίσει να εμφανιζει αποτελέσματα και οι φαρμακοβιομηχανίες ευελπιστούν πως θα καταφέρουν να παράξουν εμπορικά βιώσιμα φάρμακα, μετά τις χαμηλές πωλήσεις των πρώτων δύο γονιδιακών θεραπειών στην Ευρώπη.

Όπως γράφει το Reuters, χάρη στη βελτίωση των μεθόδων μεταφοράς των φαρμάκων σε στοχευμένα κύττερα, περισσότερες θεραπείες που βασιζονται στη διόρθωση ελαττωματικού DNA σε ασθενείς αναμενονται σύντομα. Μάλιστα, οι πρώτες γονιδιακές θεραπείες αναμένονται και στις ΗΠΑ.

Ωστόσο, οι χαμηλές πωλήσεις των πρώτων δύο φαρμάκων που ήδη κυκλοφορούν για τη θεραπεία εξαιρετικά σπάνιων ασθενειών στην Ευρώπη, αναδεικνύουν τα εμπόδια που θα αντιμετωπίσουν οι φαρμακευτικές εταιρίες στην προώθηση νέων, ιδιαίτερα ακριβών φαρμακευτικών προϊόντων για γενετικές νόσους. Μετά από δεκαετίες απογοητεύσεων, οι εταιρίες πιστεύουν ότι υπάρχουν πλέον πολλές ευκαιρίες για τη γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση κληρονομικών παθήσεων, όπως η αιμορροφιλία. Υποστηρίζουν ότι φάρμακα που προσφέρουν εφάπαξ θεραπεία για ανίατες ασθένειες θα γλυτώσουν σημαντικά χρήματα στους παρόχους υγείας μακροπρόθεσμα, σε σύγκριση με τις συμβατικές θεραπείες που κάθε ασθενής πιθανόν να λαμβάνει για χρόνια.

Τα τελευταία 5 χρόνια οι ευρωπαϊκές ρυθμιστικές αρχές έχουν εγκρίνει δύο γονιδιακές θεραπείες, οι πρώτες στο είδος τους διεθνώς, με εξαίρεση την Κίνα, αλλά μόνο 3 ασθενείς έχουν θεραπευτεί μέχρι στιγμής εμπορικά. Σύμφωνα με το alipogene tiparvovec της UniQure’s για την αντιμετώπιση μιας πολύ σπάνιας αιμοτολογικής διαταραχής, αποσύρεται από την αγορά λόγω της χαμηλής ζήτησης. Το μέλλον της θεραπείας της GSK για την ADA-SCID, σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια, όπου οι ασθενείς ειναι ιδαιτερως επιρρεπείς στις λοιμώξεις, είναι άγνωστο μετά την απόφαση της εταιρίας να αναθεωρήσει και πιθανώς να πουλήσει τη μονάδα σπάνιων παθήσεων της.

Η πρώτη θεραπεία, που κοστίζει περίπου 1 εκατ. δολάρια ανά ασθενή, έχει χρησιμοποιηθεί μόλις μια φορά από την έγκριση της το 2012. Η δεύτερη, με κόστος γύρω στις 700 χιλιάδες δολάρια, έχει πραγματοποιήσει δύο πωλήσεις από την έκγριση του το 2016, με ακόμη δύο ασθενείς να αναμένεται να λάβουν τη θεραπεία αργότερα φέτος.