Επανέρχεται θεραπεία για τη λευχαιμία

Ένα φάρμακο, που αποσύρθηκε το 2010, επανέρχεται στις ΗΠΑ. Αφορά τη θεραπεία ασθενών με οξεία μυελοειδή λευχαιμία, την πιο κοινή μορφή λευχαιμίας στους ενήλικες με τη συχνότητά της να αυξάνεται ανάλογα την ηλικία.

Το φάρμακο ονομάζεται Mylotarg και παρασκευάζεται από την εταιρεία Pfizer. Κυκλοφορούσε για 10 χρόνια στην αμερικανική αγορά (από την εταιρεία Wyeth, που εξαγοράστηκε το 2009 από τη Pfizer) αλλά αποσύρθηκε για λόγους ασφάλειας το 2010.

Η υπόθεση πάγωσε για 4 χρόνια, όταν η Pfizer αποφάσισε να ξεκινήσει νέες μελέτες για το φάρμακο. Τελικά, τον Ιανουάριο του 2017 κατέθεσε νέα αίτηση μαζί με τα δεδομένα φάσης 3 σε 280 ασθενείς ηλικίας 50-70 ετών μαζί με μία μετα-ανάλυση σε περισσότερους από 3.000 ασθενείς σε 5 μελέτες φάσης 3.

Αντιμετωπίζοντας τις ανησυχίες του παρελθόντος, η νέα έγκριση αφορά χαμηλότερη δόση και ένα διαφορετικό χρονοδιάγραμμα λήψης του φαρμάκου. Η αρμόδια επιτροπή του Αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων έδωσε τελικά το πράσινο φως για την εκ νέου κυκλοφορία του φαρμάκου.

Στην Ευρώπη, το φάρμακο δεν κυκλοφόρησε ποτέ, καθώς η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων ουδέποτε πρότεινε θετικά για την έγκρισή του. Μάλιστα, απέρριψε δύο φορές την έγκρισή του, το Σεπτέμβριο του 2007 και τον Ιανουάριο του 2008. Άγνωστο είναι αν η Pfizer σχεδιάζει να υποβάλει ξανά αίτηση στην Ε.Ε.

Η οξεία μυελοειδής λευχαιμία είναι μία κακοήθεια, που χαρακτηρίζεται από ραγδαία ανάπτυξη των λευκών αιμοσφαιρίων, που συσσωρεύονται στο μυελό των οστών και εμποδίζουν την αιμοποίηση. Όλες οι μορφές της χαρακτηρίζονται από τη νεοπλασματική αντικατάσταση του φυσιολογικού μυελού των οστών και την κυκλοφορία ανώριμων κυττάρων στο περιφερικό αίμα.

Συνήθως εμφανίζεται αναιμία και θρομβοκυτοπενία. Συχνά προσβάλλεται το κεντρικό σύστημα και άλλα όργανα. Τα συμπτώματα που εκδηλώνει η οξεία μυελοειδής λευχαιμία είναι η εύκολη κούραση, η δύσπνοια, η εύκολη πρόκληση μελανιασμάτων και αιμορραγιών και η έντονη συχνότητα λοιμώξεων λόγω έλλειψης λευκών αιμοσφαιρίων.

Η πλήρης ύφεση επιτυγχάνεται στο 65% των ασθενών που λαμβάνουν θεραπεία, ενώ έως και 5 χρόνια επιβίωσης επιτυγχάνει το 15- 25% των ασθενών. Συνεπώς, υπάρχει μεγάλη ανάγκη για ανάπτυξη νέων, πιο αποτελεσματικών θεραπειών.