Έρχεται θεραπεία για σπάνια διαταραχή του αίματος

Με επιτυχία έχουν στεφθεί οι κλινικές δοκιμές για μία νέα θεραπεία που αφορά την παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ). Μία χρόνια, προοδευτική, εξουθενωτική και δυνητικά απειλητική για τη ζωή εξαιρετικά σπάνια διαταραχή του αίματος που μπορεί να επηρεάσει άνδρες και γυναίκες χωρίς προειδοποίηση.

Η ΠΝΑ προκαλεί συνεχή καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων (αιμόλυση), γεγονός που μπορεί να οδηγήσει σε προοδευτική αναιμία, κόπωση, σκοτεινά ούρα και δύσπνοια. Στις πιο σοβαρές περιπτώσεις, η κατάσταση μπορεί να προκαλέσει το σχηματισμό θρόμβων αίματος, ενδεχομένως να βλάψει ζωτικά όργανα και να προκαλέσει πρόωρο θάνατο.

Πρόκειται για μια πολυσύνθετη ασθένεια, με μη συγκεκριμένα και απρόβλεπτα σημεία και συμπτώματα, που συχνά είναι παρόμοια με αυτά άλλων παθήσεων. Γεγονός που καθιστά δύσκολη τη διάγνωση, ενώ η μέση ηλικία εμφάνισης είναι γύρω στα 30 χρόνια. Επίσης, τα συμπτώματα της μπορεί να αλλάξουν με την πάροδο του χρόνου, και διαφέρουν από άτομο σε άτομο.

Πρόσφατα, η εταιρεία Alexion ανακοίνωσε τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών ενός νέου φαρμάκου με την ονομασία ALXN1210, στις οποίες έγινε σύγκριση με το φάρμακο Soliris (eculizumab) και φάνηκε η υπεροχή του. Έτσι, η εταιρεία σχεδιάζει να καταθέσει αίτηση για έγκριση τους επόμενους μήνες.

Το νέο φάρμακο είναι ένας μακράς δράσης αναστολέας συμπληρώματος C5. Το συμπλήρωμα είναι ένα κομμάτι του ανοσοποιητικού μας συστήματος, το οποίο είναι εκείνο το οποίο προκαλεί την καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων. Το φάρμακο έχει ήδη χαρακτηριστεί ορφανό τόσο σε ΗΠΑ και Ε.Ε. και η έγκρισή του θα προχωρήσει γρήγορα.