Έρχεται νέα θεραπεία για οξεία μυελογενή λευχαιμία

Μία νέα θεραπεία για την οξεία μυελογενή λευχαιμία βρίσκεται στο τελικό στάδιο ανάπτυξης. Πρόκειται για το πειραματικό φάρμακο gilteritinib, το οποίο πρόσφατα έλαβε από την Ε.Ε. το χαρακτηρισμό του «ορφανού φαρμάκου».

Ορφανά χαρακτηρίζονται τα φάρμακα, που προορίζονται για τη θεραπεία σπανίων παθήσεων. Το 2000, θεσπίστηκαν στην Ε.Ε. ειδικά κίνητρα προς τις φαρμακοβιομηχανίες για την ανάπτυξη τέτοιων φαρμάκων. Με το χαρακτηρισμό λοιπόν ενός φαρμάκου ως ορφανού, η εταιρεία που το αναπτύσσει αποκτά πρόσβαση στα κίνητρα.

Η νόσος

Η Οξεία Μυελογενής Λευχαιμία (ΟΜΛ) είναι μία σπάνια κακοήθεια του αίματος και σε ετήσια βάση υπάρχουν περίπου 13.000 νέες περιπτώσεις στη Δυτική Ευρώπη. Η πιθανότητα εμφάνισης της νόσου αυξάνεται με την ηλικία, με την μέση ηλικία διάγνωσης να βρίσκεται στα 63 έτη.

Πάντως, είναι η συχνότερη μορφή λευχαιμίας που παρατηρείται στους ενήλικες. Αντίθετα στα παιδιά η συχνότερη μορφή είναι η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία.

Η ΟΜΛ στην ουσία είναι μια ομάδα ασθενειών. Ο λόγος είναι διότι υπάρχουν διάφοροι τύποι και στάδια κυττάρων της μυελικής σειράς, που είναι δυνατόν να καρκινοποιηθούν (λευχαιμογένεση). Δηλαδή, η ΟΜΛ δεν είναι μια ενιαία ασθένεια. Γι’ αυτό, οι επιλογές θεραπείας για κάθε ασθενή πρέπει να είναι εξατομικευμένες.

Το gilteritinib αναπτύσσεται από την ιαπωνική φαρμακοβιομηχανία Astellas και αφορά ενήλικες ασθενείς, που πάσχουν από οξεία μυελογενή λευχαιμία (ΟΜΛ) και φέρουν μετάλλαξη στο γονίδιο FTL3 ή σε ανθεκτική ΟΜΛ, η οποία έχει πολύ κακή πρόγνωση.

Οι μεταλλάξεις των γονιδίων NPM1 και FLT3, έχουν ιδιαίτερη προγνωστική αξία σε ασθενείς με οξεία μυελογενή λευχαιμία (ΟΜΛ). Μελέτες δείχνουν ότι ο συνδυασμός των ως άνω γονιδίων, μπορεί να αναδείξει υποπληθυσμούς ασθενών με διαφορετική πρόγνωση, με ιδιαίτερη σημασία για τη θεραπεία και τη συνολική τους επιβίωση.

Συμπτώματα

Τα συμπτώματα της νόσου οφείλονται στην αντικατάσταση των φυσιολογικών κυττάρων του μυελού των οστών με λευχαιμικά κύτταρα. Αυτό προκαλεί μείωση των ερυθρών αιμοσφαιρίων, των αιμοπεταλίων και των φυσιολογικών, λευκών αιμοσφαιρίων.

Η έλλειψη λευκών αιμοσφαιρίων κάνει τον ασθενή ευάλωτο σε λοιμώξεις η μείωση των ερυθρών αιμοσφαιρίων (αναιμία) μπορεί να προκαλέσει κούραση, ωχρότητα και δύσπνοια. Ακόμη, η έλλειψη αιμοπεταλίων οδηγεί σε εύκολο σχηματισμό μωλώπων και αιμορραγιών από μικροτραύματα.

Η νόσος εξελίσσεται ραγδαία και αν δεν αντιμετωπιστεί μπορεί να οδηγήσει στο θάνατο μέσα σε λίγες εβδομάδες. Η αντιμετώπιση γίνεται αρχικά με χημειοθεραπεία, που έχει ως στόχο να αναχαιτίσει τη νόσο. Στη συνέχεια οι ασθενείς μπορεί να υποβληθούν σε νέα χημειοθεραπεία ή μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων.