Ο γαλλικός καλοσσός της Sanofi έκανε γνωστή την πρόθεσή της να αγοράσει τη βελγική φαρμακοβιομηχανία Ablynx, έναντι περίπου 3,9 δις ευρώ, αφήνοντας στα κρύα του λουτρού τη Δανέζικη Novo Nordisk.

H Ablynx εξειδικεύεται στην ανακάλυψη και ανάπτυξη Nanobodies που αποτελούν μία νέα κατηγορία βιολογικών θεραπειών. Η εταιρεία διαθέτει περισσότερα από 45 υποψήφια φάρμακα, που αφορούν ένα ευρύ φάσμα νόσων σε τομείς, όπως αιματολογία, φλεγμονή, ανοσο-ογκολογία και αναπνευστικές παθήσεις.

Από όλα αυτά, 8 Nanobodies έχουν εισέλθει στο στάδιο της κλινικής ανάπτυξης και το πιο προχωρημένο, το caplacizumab, έχει ήδη υποβάλει αίτηση για έγκριση στην Ε.Ε., ενώ στις ΗΠΑ αναμένεται να υποβληθεί στο δεύτερο εξάμηνο του έτους. Το φάρμακο αφορά την Επίκτητη Θρομβωτική Θρομβοπενική Πορφύρα (aTTP).

Πρόκειται για μία εξαιρετικά σπάνια αυτοάνοση διαταραχή της πήξεως του αίματος με συχνότητα 4 – 5 νέες περιπτώσεις ανά εκατομμύριο πληθυσμού ανά έτος. Σχηματίζονται μικροσκοπικοί θρόμβοι και εγκαθίστανται σε μικρά αιμοφόρα αγγεία σε όλο το σώμα. Η θρόμβωση αυτή χρησιμοποιεί πλήρως τα αιμοπετάλια με επιταχυνόμενο ρυθμό, οδηγώντας σε ένα χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων και σε αυξημένο κίνδυνο αιμορραγίας.

Η νόσος είναι θανατηφόρος στο 10%-20% των περιπτώσεων, ενώ προκαλούνται μεγάλες νοσηρότητες στον εγκέφαλο, την καρδιά και τα νεφρά επηρεάζοντας τη διάρκεια και ποιότητα ζωής. Το 1/3 των ασθενών κάποια στιγμή υποτροπιάζει. Η κύρια θεραπεία είναι η πλασμαφαίρεση που είναι πολύ αποτελεσματική, αλλά πρέπει να αρχίσει όσο το δυνατό πιο έγκαιρα για να έχει καλή αποτελεσματικότητα.