Ο FDA έδωσε το «πράσινο φως» στην πρώτη κυτταρική γονιδιακή θεραπεία με στόχο την αντιμετώπιση της β-θαλασσαιμίας σε ενήλικες και παιδιά που χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις αίματος. Συγκεκριμένα, έγκριση δόθηκε στο Zynteglo (betibeglogene autotemcel) της bluebird bio, Inc.
Πρόκειται για προϊόν γονιδιακής θεραπείας μιας χρήσης που χορηγείται ως εφάπαξ δόση. Κάθε δόση του Zynteglo είναι μια εξατομικευμένη θεραπεία που δημιουργείται χρησιμοποιώντας τα ίδια τα κύτταρα του ασθενούς. Ειδικότερα, βλαστικά κύτταρα του μυελού των οστών έχουν τροποποιηθεί γενετικά, ώστε να παράγουν λειτουργική β-σφαιρίνη , ένα συστατικό της αιμοσφαιρίνης.
«Η σημερινή έγκριση αποτελεί σημαντική πρόοδο στη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας, ιδίως σε άτομα που χρειάζονται συνεχείς μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων», δήλωσε ο Peter Marks, M.D., Ph.D., διευθυντής του Κέντρου Αξιολόγησης και Έρευνας Βιολογικών Προϊόντων του FDA. «Δεδομένων των πιθανών επιπλοκών για την υγεία που σχετίζονται με αυτή τη σοβαρή ασθένεια, η ενέργεια αυτή υπογραμμίζει τη συνεχή δέσμευση του FDA να υποστηρίζει την ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για ασθενείς που έχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές».
Η β-θαλασσαιμία είναι ένας τύπος κληρονομικής διαταραχής του αίματος που προκαλεί μείωση της φυσιολογικής αιμοσφαιρίνης και των ερυθρών αιμοσφαιρίων στο αίμα, μέσω μεταλλάξεων στην υπομονάδα της β-σφαιρίνης, οδηγώντας σε ανεπαρκή παροχή οξυγόνου στο σώμα. Τα μειωμένα επίπεδα ερυθρών αιμοσφαιρίων μπορεί να οδηγήσουν σε διάφορα προβλήματα υγείας, όπως είναι ζάλη, αδυναμία, κόπωση, ανωμαλίες στα οστά και πιο σοβαρές επιπλοκές. Η μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία, η πιο σοβαρή μορφή της πάθησης, απαιτεί γενικά δια βίου μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων ως συνήθη πορεία θεραπείας. Αυτές οι τακτικές μεταγγίσεις μπορεί να σχετίζονται με πολλαπλές επιπλοκές της υγείας τους, συμπεριλαμβανομένων προβλημάτων στην καρδιά, το ήπαρ και άλλα όργανα λόγω της υπερβολικής συσσώρευσης σιδήρου στο σώμα.
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Zynteglo τεκμηριώθηκαν σε δύο πολυκεντρικές κλινικές μελέτες που περιλάμβαναν ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με β-θαλασσαιμία που χρειάζονταν τακτικές μεταγγίσεις. Η αποτελεσματικότητα καθορίστηκε με βάση την επίτευξη της ανεξαρτησίας από μεταγγίσεις, η οποία επιτυγχάνεται όταν ο ασθενής διατηρεί ένα προκαθορισμένο επίπεδο αιμοσφαιρίνης χωρίς να χρειάζεται μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων για τουλάχιστον 12 μήνες. Από τους 41 ασθενείς που έλαβαν Zynteglo, το 89% πέτυχε ανεξαρτησία μετάγγισης.
Υπάρχει πιθανός κίνδυνος εμφάνισης καρκίνου του αίματος που σχετίζεται με αυτή τη θεραπεία- ωστόσο, δεν έχουν παρατηρηθεί περιπτώσεις σε μελέτες του Zynteglo. Οι ασθενείς που λαμβάνουν Zynteglo θα πρέπει να παρακολουθούνται στο αίμα τους για τουλάχιστον 15 χρόνια για τυχόν ενδείξεις καρκίνου. Οι ασθενείς θα πρέπει επίσης να παρακολουθούνται για αντιδράσεις υπερευαισθησίας κατά τη διάρκεια της χορήγησης του Zynteglo και θα πρέπει να παρακολουθούνται για θρομβοπενία και αιμορραγία.
Το virus.com.gr σας φέρνει καθημερινά τις πιο έγκυρες ειδησεις από τον χώρο της πολιτικής υγείας και φαρμάκου
Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *
Δ
