To πράσινο φως έδωσε ο FDA στο Skyclarys ως την πρώτη θεραπεία για την αταξία Friedreich. Η αταξία Friedreich είναι μια σπάνια, κληρονομική, εκφυλιστική ασθένεια που βλάπτει το νευρικό σύστημα και χαρακτηρίζεται από διαταραχή του συντονισμού και της βάδισης.
Μάλιστα, η έγκριση δόθηκε ανήμερα της Παγκόσμιας Ημέρας των Σπάνιων Παθήσεων. Η αταξία Friedreich προκαλεί προοδευτική βλάβη στον νωτιαίο μυελό, τα περιφερικά νεύρα και τον εγκέφαλο, με αποτέλεσμα ασυντόνιστες μυϊκές κινήσεις, κακή ισορροπία, δυσκολία στο περπάτημα, αλλαγές στην ομιλία και την κατάποση και μειωμένη διάρκεια ζωής. Η πάθηση μπορεί επίσης να προκαλέσει καρδιακές παθήσεις. Η νόσος αυτή τείνει να αναπτύσσεται σε παιδιά και εφήβους και επιδεινώνεται σταδιακά με την πάροδο του χρόνου. Αν και σπάνια, η αταξία Friedreich είναι η πιο συχνή μορφή κληρονομικής αταξίας στις Ηνωμένες Πολιτείες, επηρεάζοντας περίπου έναν στους 50.000 ανθρώπους.
Το εγκεκριμένο φάρμακο ομαβολοξολόνη θα χορηγείται σε ασθενείς σε κάψουλες Skyclarys από το στόμα χωρίς τροφή μία φορά την ημέρα σε συνιστώμενη δόση 150 mg. Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του Skyclarys για τη θεραπεία της αταξίας Friedreich αξιολογήθηκε σε μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο και διπλά τυφλή μελέτη διάρκειας 48 εβδομάδων [Μελέτη 1 (NCT02255435)] και σε μια ανοικτή επέκταση.
Ο πληθυσμός της μελέτης ήταν 103 άτομα με αταξία Friedreich, τα οποία έλαβαν εικονικό φάρμακο (52 άτομα) ή Skyclarys 150 mg (51 άτομα) για 48 εβδομάδες. Από τους συμμετέχοντες στην έρευνα, το 53% ήταν άνδρες, το 97% ήταν λευκοί και η μέση ηλικία ήταν 24 έτη κατά την είσοδο στη μελέτη. Εννέα (18%) ασθενείς ήταν νεότεροι από την ηλικία των 18 ετών.
Ο πρωταρχικός στόχος ήταν να αξιολογηθεί η μεταβολή της βαθμολογίας της τροποποιημένης κλίμακας αξιολόγησης της αταξίας Friedreich (mFARS) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο την εβδομάδα 48. Η mFARS είναι μια κλινική αξιολόγηση που μετρά την εξέλιξη της νόσου, δηλαδή την κατάποση και την ομιλία (bulbar), τον συντονισμό των άνω άκρων, τον συντονισμό των κάτω άκρων και την όρθια σταθερότητα. Τα άτομα που έλαβαν Skyclarys είχαν καλύτερες επιδόσεις στο mFARS από τα άτομα που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Σε μια post hoc ανάλυση, τα άτομα που συνέχισαν τη θεραπεία με το Skyclarys σε μια ανοικτή επέκταση για έως και τρία έτη είχαν καλύτερες επιδόσεις στο mFARS σε σύγκριση με ένα αντίστοιχο σύνολο μη θεραπευμένων ασθενών από μια μελέτη φυσικής ιστορίας. Σχετικά με τις πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Skyclarys ήταν η αύξηση της τρανσαμινάσης της αλανίνης και η αύξηση της ασπαρτικής αμινοτρανσφεράσης, οι οποίες μπορεί να αποτελούν ενδείξεις ηπατικής βλάβης, πονοκέφαλος, ναυτία, κοιλιακό άλγος, κόπωση, διάρροια και μυοσκελετικός πόνος.
Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *
Δ
