FDA: Έγκριση στο πρώτο φάρμακο για την εκφύλιση της ωχράς κηλίδας ξηρού τύπου

To «πράσινο φως» δόθηκε στο πρώτο φάρμακο για την προχωρημένη, ξηρού τύπου, ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας (ΗΕΩ). Πρόκειται για συχνή αιτία απώλειας όρασης στους ηλικιωμένους.

Το φάρμακο περιέχει τη δραστική ουσία pegcetacoplan και προορίζεται για τους πάσχοντες από τη λεγόμενη γεωγραφική ατροφία. Την κατάσταση αυτή εκδηλώνει το περίπου 15-20% των πασχόντων από εκφύλιση της ωχράς. Η έγκριση βασίστηκε σε κλινικές μελέτες για το pegcetacoplan  και κατέδειξαν ότι μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξη της σοβαρής ξηρής ΗΕΩ, όταν χορηγείται με έγχυση στο μάτι κάθε 25 έως 60 ημέρες.

 «Οποιαδήποτε αλλοίωση της ωχράς κηλίδας έχει ως συνέπεια τη μείωση της κεντρικής όρασης και την ανάπτυξη παραμορφώσεων και σκοτεινών σημείων στο οπτικό πεδίο. Δυστυχώς είναι πολύ συνηθισμένη η εκφύλισή της με την πρόοδο της ηλικίας, με επακόλουθο το 8,7% του παγκόσμιου πληθυσμού να πάσχει από ΗΕΩ», αναφέρει ο δρ Αναστάσιος-Ι. Κανελλόπουλος, MD, Χειρουργός – Οφθαλμίατρος, ιδρυτής και επιστημονικός διευθυντής του Ινστιτούτου Οφθαλμολογίας LaserVision, καθηγητής Οφθαλμολογίας του Πανεπιστημίου της Νέας Υόρκης. «Σε απόλυτους αριθμούς υπολογίζεται ότι οι πάσχοντες ήταν περίπου 196 εκατομμύρια παγκοσμίως το 2020. Έως το 2040, όμως, εκτιμάται ότι θα έχουν αυξηθεί σε 288 εκατομμύρια. Η συντριπτική πλειονότητα έχουν ηλικία άνω των 65 ετών και η αύξηση του προσδόκιμου επιβίωσης είναι ένας κύριος λόγος για την αύξηση των περιστατικών».

Η πιο συχνή μορφή της ΗΕΩ είναι η ξηρού τύπου (η άλλη είναι η υγρού τύπου εκφύλιση της ωχράς, που λέγεται και νεοαγγειακή), καθώς το 80% των ασθενών με ΗΕΩ έχουν ξηρού τύπου εκφύλιση. Το κύριο χαρακτηριστικό της είναι η σταδιακή μείωση της όρασης λόγω της μακροχρόνιας εναπόθεσης πρωτεϊνών και λιπιδίων στον αμφιβληστροειδή. Μπορεί να υπάρχουν αρκετές θεραπείες για την υγρού τύπου ΗΕΩ, έως τώρα δεν υπήρχε κάποιο εγκεκριμένο φάρμακο για την ξηρού τύπου, ούτε για τους ασθενείς με γεωγραφική ατροφία. Έτσι η όρασή τους έφθινε ασταμάτητα χρόνο με το χρόνο.

Με το νέο φάρμακο, όμως, «έχουμε επιτέλους μία αποτελεσματική και καλά ανεκτή θεραπεία, της οποίας μάλιστα η δράση ως φαίνεται εντείνεται με τον καιρό», προσθέτει ο καθηγητής. «Μάλιστα η έγκριση του pegcetacoplan χαρακτηρίζεται ήδη από την οφθαλμολογική κοινότητα ως μία από τις σημαντικότερες εξελίξεις της τελευταίας δεκαετίας στις παθήσεις του αμφιβληστροειδούς» εξηγεί ο ειδικός.

Έρευνα

Η έγκριση του pegcetacoplan βασίσθηκε στα αποτελέσματα δύο μελετών φάσης 3 που λέγονται OAKS και DERBY. Ο πληθυσμός ήταν συνολικά περισσότεροι από 1.200 ασθενείς με γεωγραφική ατροφία, που υποβάλλονταν σε θεραπεία επί 24 μήνες.

Τα στοιχεία έδειξαν ότι το φάρμακο μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξη της γεωγραφικής ατροφίας. Η μέγιστη μείωση στην ανάπτυξη βλαβών από τα drusen παρατηρήθηκε με τη μηνιαία θεραπεία και έφθασε στο 36% μετά από 18-24 μήνες θεραπείας.

«Το φάρμακο δρα καταστέλλοντας την πρωτεΐνη C3 του λεγόμενου “συστήματος του συμπληρώματος” (complement system). Το σύστημα αυτό είναι ένας σημαντικός μηχανισμός του ανοσοποιητικού. Στους ασθενείς με ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς υπερλειτουργεί και εμπλέκεται στις βλάβες που αναπτύσσονται στα αμφιβληστροειδικά κύτταρα», εξηγεί ο κ. Κανελλόπουλος. «Καταστέλλοντας την πρωτεΐνη C3, επιβραδύνεται το σύστημα του συμπληρώματος και κατ’ επέκταση οι βλάβες στον αμφιβληστροειδή».

Ανεπιθύμητες  ενέργειες

Οι συχνότερες (σε περισσότερο από το 5% των εθελοντών) ήταν ενόχληση στο μάτι, αίμα στον επιπεφυκότα, κουκίδες που «έπλεαν» στο οπτικό πεδίο και ανάπτυξη υγρού τύπου εκφύλισης της ωχράς.

Η υγρή ΗΕΩ παρατηρήθηκε στο 11,9% των ασθενών που έκαναν μηνιαία έγχυση του pegcetacoplan και στο 6,7% όσων έκαναν έγχυση κάθε δύο μήνες. Υπήρξαν επίσης μερικές αναφορές για πιο σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες, όπως για φλεγμονή στο εσωτερικό του ματιού ή αποκόλληση του αμφιβληστροειδούς.

«Τα δεδομένα για την ασφάλεια του pegcetacoplan είναι συγκρίσιμα με εκείνα για τις άλλες ενδοφθάλμιες εγχύσεις που χρησιμοποιούμε», τόνισε ο κ. Κανελλόπουλος. «Όπως λοιπόν ισχύει πάντοτε όταν κάνουμε εγχύσεις φαρμάκων στα μάτια των ασθενών μας, πρέπει να τους παρακολουθούμε προσεκτικά ώστε να γίνει εγκαίρως αντιληπτό τυχόν πρόβλημα και να αντιμετωπιστεί άμεσα».

Η παρασκευάστρια εταιρεία του νέου φαρμάκου Apellis Pharmaceuticals έχει υποβάλλει αίτημα για έγκριση και στον EMA και η απόφασή του αναμμένεται στις αρχές του 2024.