FDA: Έγκριση θεραπείας για την υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια

Το πράσινο φως έδωσε ο  FDA έδωσε την Πέμπτη για το Camzyos της Bristol Myers Squibb που θα χορηγείται για  τη θεραπεία της συμπτωματικής αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας (αποφρακτική HCM). Το συγκεκριμένο φάρμακο είναι ήδη γνωστό ως mavacamten.

Το Camzyos βρέθηκε στο επίκεντρο της εξαγοράς της MyoKardia από την Bristol, μια επένδυση ύψους 13,1 δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2020, σύμφωνα με το fiercepharma.com Το φάρμακο HCM είναι ένα από τα τέσσερα νέα λανσαρίσματα της Bristol και εκτιμάται ότι οι πωλήσεις μπορούν να φθάσουν άνω των 4 δισεκατομμυρίων δολαρίων. Μετά την πρόσφατη απώλεια της αποκλειστικότητας του Revlimid, η BMS υπολογίζει στο Camzyos και σε άλλα φάρμακα για να βοηθήσει στην απορρόφηση της πτώσης.

Η θεραπεία της HCM «περιστρέφεται» γύρω από τον μετριασμό των συμπτωμάτων με φάρμακα όπως οι β-αποκλειστές ή οι αναστολείς διαύλων ασβεστίου, όπως υποστηρίζει ο  Samit Hirawat, Το Camzyos, εν τω μεταξύ, αναστέλλει επιλεκτικά την καρδιακή μυοσίνη για να προκαλέσει λειτουργικές και συμπτωματικές βελτιώσεις.

Για τους ασθενείς με υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια, οι μυϊκές ίνες στην καρδιά αυξάνονται σε αριθμό και μεγαλώνουν, γεγονός που προκαλεί πάχυνση των τοιχωμάτων και του διαφράγματος που χωρίζουν την αριστερή και τη δεξιά καρδιά. Αυτό με τη σειρά του μειώνει τον διαθέσιμο χώρο για το αίμα στο όργανο, με αποτέλεσμα να αυξάνεται η πίεση έναντι της οποίας πρέπει να εργαστεί η καρδιά, όπως εξήγησε ο Hirawat.

Οι ασθενείς με HCM παλεύουν με συμπτώματα όπως  είναι η δύσπνοια, η αδυναμία, η εξάντληση και η αδυναμία να κάνουν καθημερινές σωματικές δραστηριότητες (ανέβασμα σκαλοπατιών,  άρση βαρών ή  άθληση). Το Camzyos, από την πλευρά του, λειτουργεί δεσμευόμενο στην πρωτεΐνη μυοσίνη και εμποδίζοντας τις αλληλεπιδράσεις ακτίνης-μυοσίνης που ευθύνονται για την HCM, δήλωσε ο Hirawat.

«Η υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι μια ασθένεια που μένει αδιάγνωστη για πολύ μεγάλο χρονικό διάστημα», επισήμανε ο Hirawat. Πολλοί ασθενείς διαγιγνώσκονται στη μέση της ζωής τους και ή παραμένουν αδιάγνωστοι. Επειδή η HCM συχνά ξεφύγει από το ιατρικό «ραντάρ», οι προσπάθειες εκπαίδευσης θα είναι υψίστης σημασίας για την διάδοση της πληροφορίας  του φαρμάκου, όπως δήλωσε ο Hirawat.