FDA: Έγκριση της πρώτης θεραπείας με Τ-κύτταρα για συμπαγή όγκο

Το «πράσινο φως» δόθηκε από τον FDA  για κυτταρική και γονιδιακή θεραπεία για το μελάνωμα. Η θεραπεία παρασκευάζεται χρησιμοποιώντας ανοσοκύτταρα από τους ίδιους τους ασθενείς.

Η θεραπευτική κατηγορία των Τ-κυτταρικών θεραπειών, η οποία έχει μεταμορφώσει τη θεραπεία ορισμένων καρκίνων του αίματος, έφτασε τώρα στον τομέα των συμπαγών όγκων για μια πρώτη στο είδος της ανοσοθεραπεία που αναπτύχθηκε από την Iovance Biotherapeutics. Με την ονομασία Amtagvi ή lifileucel, το φάρμακο είναι η πρώτη εξατομικευμένη θεραπεία με διηθητικά λεμφοκύτταρα όγκου (TIL) που φτάνει στην αγορά. Η έγκριση αφορά ασθενείς με προχωρημένο μελάνωμα μετά από προηγούμενη θεραπεία με αναστολέα PD-1 -και αναστολέα BRAF, εάν ο όγκος φέρει μετάλλαξη BRAF V600

Η εταιρεία τιμολογεί την εφάπαξ θεραπεία με κόστος χονδρικής 515.000 δολάρια ανά ασθενή, όπως εκτίμησε  ο προσωρινός διευθύνων σύμβουλος της εταιρείας Frederick Vogt, Ph.D. Η τιμή καταλόγου του φαρμάκου είναι ελαφρώς υψηλότερη από εκείνες των υφιστάμενων κυτταρικών θεραπειών CAR-T, οι οποίες κοστίζουν περίπου 500.000 δολάρια -ή και λιγότερο- για ασθενείς με καρκίνο του αίματος.

Η σύσταση

Παρόμοια με τις υπάρχουσες κυτταρικές θεραπείες CAR-T, το Amtagvi παρασκευάζεται χρησιμοποιώντας ανοσοκύτταρα από μεμονωμένους ασθενείς. Για την παρασκευή του τελικού προϊόντος, τα κύτταρα TIL ενός ασθενούς συλλέγονται από ένα τμήμα του όγκου που έχει αφαιρεθεί και στη συνέχεια επεκτείνονται εκτός του σώματος, προτού εγχυθούν ξανά στον ασθενή.

Το ανοσοποιητικό σύστημα δημιουργεί με φυσικό τρόπο κύτταρα TIL που μπορούν να αναγνωρίσουν χαρακτηριστικούς δείκτες στην επιφάνεια των καρκινικών κυττάρων και να εξαπολύσουν επίθεση. Το Amtagvi ουσιαστικά τροφοδοτεί το σώμα με αυτά τα ανοσοποιητικά κύτταρα που καταπολεμούν τον καρκίνο, καθώς τα φυσικά παραγόμενα αντίστοιχα κύτταρα χάνουν την ισχύ τους με την πάροδο του χρόνου.

Πριν από το Amtagvi, οι θεραπείες CAR-T ήταν σε θέση να αντιμετωπίσουν μόνο ορισμένους καρκίνους του αίματος – εν μέρει επειδή οι συμπαγείς όγκοι δεν διαθέτουν κατάλληλους βιοδείκτες κυτταρικής επιφάνειας για να στοχεύσουν τα κύτταρα CAR-T. Μια θεραπεία TIL λύνει αυτό το πρόβλημα, επειδή τα κύτταρα TIL είναι εκ φύσεως καλωδιωμένα για να αναγνωρίζουν τους βιοδείκτες του καρκίνου.

Σε μελέτη, το Amtagvi συρρίκνωσε τους όγκους στο 31,5% των 73 ασθενών που είχαν προηγουμένως λάβει θεραπεία κατά του PD-1. Μετά από 18,6 μήνες παρακολούθησης, το 43,5% των ασθενών που ανταποκρίθηκαν είχαν υποχωρήσει για περισσότερο από ένα έτος.

Σε μια υποστηρικτική συγκεντρωτική ανάλυση αποτελεσματικότητας που περιλάμβανε 153 ασθενείς, το ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης  υπολογίζεται σε παρόμοια επίπεδα στο 31,4%. Επιπλέον, το 56,3% των ανταποκρινόμενων διατήρησαν ανθεκτική ανταπόκριση σε ένα έτος. Αν και δεν περιλαμβάνεται στην τρέχουσα επισήμανση, μια πρόσφατη επικαιροποίηση της συγκεντρωτικής ανάλυσης έδειξε ότι οι ασθενείς έζησαν κατά μέσο όρο 13,9 μήνες, ενώ σχεδόν οι μισοί ασθενείς ήταν ακόμη ζωντανοί στα τέσσερα έτη.