FDA: Έγκριση του πρώτου φαρμάκου για την γεωγραφική ατροφία

Το «πράσινο φως» έλαβε η Apellis από τον FDA για το πρώτο φάρμακο για την γεωγραφική ατροφία, τύπο απώλειας όρασης. Η θεραπεία Syfovre, εγκρίθηκε για  μια κοινή και μη αναστρέψιμη πάθηση των ματιών.

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε το πρώτο φάρμακο για μια κοινή και μη αναστρέψιμη μορφή απώλειας όρασης, σύμφωνα με τον Biopharmadive.com.  Ωστόσο για το πόσο μπορεί να βοηθήσει με ασφάλεια τους ασθενείς να διατηρήσουν την όρασή τους για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα δεν είναι ακόμη σαφές,  πυροδοτώντας  ενδεχομένως μια  συζήτηση μεταξύ των οφθαλμιάτρων σχετικά με τη χρήση του.

Πρόκειται για οφθαλμική ένεση που χορηγείται μία φορά κάθε 25 έως 60 ημέρες. Στόχος είναι να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου, μια κατάσταση που η Apellis εκτιμά ότι επηρεάζει τουλάχιστον 1 εκατομμύριο ανθρώπους μόνο στις ΗΠΑ.Για ορισμένους ειδικούς, η απόφαση του οργανισμού αποτελεί ορόσημο, σηματοδοτώντας επιτέλους τη διαθεσιμότητα ενός φαρμάκου για μια προοδευτική και δυνητικά εξουθενωτική πάθηση. Βέβαια, η απόφαση του FDA δίνει επίσης ώθηση στην Apellis, μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που στοχεύει να γίνει κερδοφόρα μετά από χρόνια ζημιών. Το μοναδικό προϊόν της εταιρείας, το Empaveli για μια σπάνια ασθένεια του αίματος, απέφερε εκτιμώμενες καθαρές πωλήσεις ύψους 65 εκατομμυρίων δολαρίων το 2022. Οι αναλυτές της Wall Street πιστεύουν ότι η έγκριση του Syfovre θα μπορούσε να μεταφραστεί σε 3 δισεκατομμύρια δολάρια σε μέγιστες ετήσιες πωλήσεις για την εταιρεία. Σημειώνεται ότι η Apellis τιμολόγησε το φάρμακο στα 2.190 δολάρια ανά φιαλίδιο, σύμφωνα με μια παρουσίαση της εταιρείας.

Τι έδειξαν οι έρευνες

Σε δοκιμές, το Syfovre επιβράδυνε την αύξηση ενός δείκτη εξέλιξης της νόσου, αλλά όχι την υποβάθμιση της όρασης των ασθενών. Δεν πέτυχε τον κύριο στόχο της σε μία από τις δύο βασικές μελέτες που υποστηρίζουν την αίτησή της, αναγκάζοντας την Apellis να ζητήσει από τον FDA να καθυστερήσει την αναθεώρησή της για να ενσωματώσει περισσότερα δεδομένα. Και επειδή το φάρμακο δεν αποκαθιστά τη χαμένη όραση, όπως μπορούν να κάνουν τα φάρμακα για άλλους τύπους απώλειας όρασης που σχετίζονται με την ηλικία, οι ασθενείς μπορεί να μην δουν εύκολα τον αντίκτυπο της θεραπείας.

Η θεραπεία συσχετίστηκε επίσης με μικρό, αλλά αυξημένο κίνδυνο λοιμώξεων και φλεγμονών, καθώς και με το σχηματισμό νέων αιμοφόρων αγγείων, τα οποία μπορεί να προκαλέσουν περαιτέρω απώλεια όρασης και να απαιτήσουν πρόσθετη θεραπεία. Ο FDA τοποθέτησε προειδοποιήσεις στην επισήμανση του φαρμάκου για τις εν λόγω παρενέργειες.

Σε μία από τις βασικές μελέτες που υποστηρίζουν την έγκριση της Apellis, μια μηνιαία δόση οδήγησε σε 12% σχετική μείωση της ανάπτυξης των βλαβών σε σύγκριση με τις εικονικές ενέσεις μετά από ένα έτος, η οποία δεν ήταν στατιστικά σημαντική. Μετά από δύο χρόνια, η σχετική αυτή μείωση αυξήθηκε σε 19%. Μια ένεση κάθε άλλο μήνα φάνηκε να λειτουργεί καλύτερα με την πάροδο του χρόνου, επίσης, αυξάνοντας από 11% σχετική διαφορά στην ανάπτυξη της βλάβης μετά από ένα έτος σε 16% μετά από δύο έτη στην ίδια μελέτη.

Η γεωγραφική ατροφία πυροδοτείται από την ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας ή AMD, μια από τις κύριες αιτίες απώλειας της όρασης στους ηλικιωμένους. Η βλάβη στο τμήμα του ματιού που είναι υπεύθυνο για την κεντρική όραση, προκαλεί προοδευτική επιδείνωση της όρασης και θάνατο των κυττάρων του αμφιβληστροειδούς. Ως αποτέλεσμα, σχηματίζονται κηλιδώδεις βλάβες που, στο μικροσκόπιο, μοιάζουν με μικροσκοπικούς γεωγραφικούς χάρτες. Αυτές οι βλάβες μεγαλώνουν με τον καιρό, δημιουργώντας τυφλά σημεία.