FDA: Καινοτόμα θεραπεία το ligelizumab

Τον χαρακτηρισμό της καινοτόμου θεραπείας έλαβε το ligelizumab (QGE031) της Novartis από τον FDA για τους ασθενείς με χρόνια αυθόρμητη κνίδωση (XAK).

Το νέο μονοκλωνικό αντίσωμα αντι-ανοσοσφαιρίνης E (IgE) επόμενης γενιάς αφορά σε ασθενείς με χρόνια αυθόρμητη κνίδωση (ΧΑΚ) και ανεπαρκή ανταπόκριση στα H1-αντιισταμινικά. Σημειώνεται ότι οι εγκεκριμένες θεραπείες για τους ασθενείς με χρόνια αυθόρμητη κνίδωση (ΧΑΚ), η οποία είναι επίσης γνωστή ως χρόνια ιδιοπαθής κνίδωση (ΧΙΚ) είναι περιορισμένες.

Σημειώνεται  ότι οι θεραπείες που χαρακτηρίζονται ως καινοτόμες να αφορούν σε μία σοβαρή ή απειλητική για τη ζωή νόσο και να διασφαλίζουν πιθανή ουσιαστική βελτίωση έναντι των διαθέσιμων θεραπειών σε ένα ή περισσότερα σημαντικά κλινικά καταληκτικά σημεία, κατά τις κατευθυντήριες οδηγίες του FDA.

Αισιοδοξία αποπνέει ο χαρακτηρισμός της καινοτόμου θεραπείας καθώς μπορεί να εξασφαλίσει σημαντικό όφελος σε σχέση με τις υπάρχουσες διαθέσιμες θεραπείες.

Κατόπιν του χαρακτηρισμού, η υποβολή αίτησης αδειοδότησης προς τις αρμόδιες αρχές των Η.Π.Α. για τη χρόνια αυθόρμητη κνίδωση (ΧΑΚ), αναμένεται να κατατεθεί το 2022.

Η ασθένεια

Πρόκειται για μία απρόβλεπτη και σοβαρή νόσος του δέρματος, η οποία προσβάλλει το 0,5-1% του παγκόσμιου πληθυσμού σε οποιαδήποτε χρονική στιγμή και εμφανίζεται με την ανάπτυξη κνησμωδών, επώδυνων πομφών, οιδήματος (αγγειοοιδήματος), ή αμφότερων, διάρκειας τουλάχιστον 6 εβδομάδων χωρίς γνωστή αιτία. Συνήθως η νόσος επιμένει για 1-5 χρόνια, αλλά σε ορισμένες περιπτώσεις διαρκεί ακόμα περισσότερο

«Η χρόνια αυθόρμητη κνίδωση είναι μία εξουθενωτική νόσος, η οποία μπορεί να επηρεάσει σημαντικά τη ζωή του ασθενούς. Καθώς οι διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές είναι πολύ λίγες, οι ασθενείς αναζητούν περισσότερες και καλύτερες θεραπείες για τον έλεγχο της νόσου τους», δήλωσε η Angelika Jahreis MD, PhD, Novartis Global Head Development Unit Immunology, Hepatology & Dermatology.

Η μελέτη

Σε μελέτη εύρεσης δόσης φάσης ΙΙb, περισσότεροι ασθενείς είχαν πλήρη αποδρομή των πομφών με το ligelizumab συγκριτικά με το omalizumab. Επίσης, δεν σημειώθηκαν ανησυχίες ασφάλειας με το ligelizumab συγκριτικά με το omalizumab ή το εικονικό φάρμακο σε μία μελέτη εύρεση δόσης φάσης ΙΙb σε ασθενείς με χρόνια αυθόρμητη κνίδωση (ΧΑΚ) και ανεπαρκή έλεγχο με αντιισταμινικά.

Το ligelizumab συγκριτικά με το omalizumab διερευνάται στην παρούσα φάση σε εν εξελίξει προγράμματα κλινικών μελετών φάσης ΙΙΙ, συμπεριλαμβανομένων των μελετών PEARL 1 και PEARL 2 (NCT03580369 και NCT03580356). Στις κλινικές μελέτες έχουν ενταχθεί περισσότεροι από 2.000 ασθενείς παγκοσμίως σε 48 χώρες και τα αποτελέσματα αναμένονται στο δεύτερο μισό του 2021.