Ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων και Τροφίμων (FDA) ενέκρινε για πρώτη φορά τη χρήση του daratumumab σε ασθενείς με ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα υψηλού κινδύνου, σηματοδοτώντας μια ιστορική αλλαγή στην προσέγγιση της νόσου. Μέχρι σήμερα, η καθιερωμένη πρακτική ήταν η απλή παρακολούθηση, χωρίς ενεργή θεραπεία, γεγονός που άφηνε τους ασθενείς εκτεθειμένους στον κίνδυνο εξέλιξης σε συμπτωματική νόσο.

Νέα δεδομένα από τη μελέτη AQUILA βοήθησαν τον FDA εγκρίνει για πρώτη φορά θεραπεία για ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα υψηλού κινδύνου, ανοίγοντας τον δρόμο για πρώιμη παρέμβαση και βελτίωση της επιβίωσης των ασθενών.
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της τυχαιοποιημένης μελέτης φάσης 3 AQUILA, η οποία δημοσιεύτηκε στο New England Journal of Medicine. Η μελέτη έδειξε ότι η υποδόρια χορήγηση daratumumab ως μονοθεραπεία για 36 μήνες μείωσε κατά 51% τον κίνδυνο εξέλιξης σε ενεργό νόσο ή θάνατο.

• Πέντε χρόνια μετά την έναρξη, το 63,1% των ασθενών παρέμεναν χωρίς εξέλιξη,
• έναντι 40,8% στην ομάδα παρακολούθησης.

Συμμετοχή της ελληνικής επιστημονικής κοινότητας

Σημαντική ήταν η συμβολή της Θεραπευτικής Κλινικής του ΓΝ Αλεξάνδρα και του καθηγητή Θάνου Δημόπουλου, οι οποίοι συμμετείχαν ενεργά στη μελέτη AQUILA. Η επιλογή των ασθενών βασίστηκε σε αυστηρά κριτήρια υψηλού κινδύνου, όπως είναι η μονοκλωνική παραπρωτεΐνη ≥3g/dL, η διήθηση μυελού >50%, και ο λόγος ελεύθερης ελαφριάς αλυσίδας ≥8.

Οφέλη στην επιβίωση και την ποιότητα ζωής

Η θεραπεία με daratumumab παρουσίασε:

• βελτιωμένη πενταετή επιβίωση (93% έναντι 86,9%) και
• χαμηλό ποσοστό διακοπής λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών (5,7%).
• Οι σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν διαχειρίσιμες και συμβατές με το ήδη γνωστό προφίλ ασφάλειας του φαρμάκου.

Νέα εποχή στη θεραπευτική στρατηγική

Η έγκριση αυτή προσφέρει στους κλινικούς γιατρούς και τους ασθενείς μια πρώιμη θεραπευτική επιλογή που μπορεί να καθυστερήσει ή να αποτρέψει την εξέλιξη της νόσου, διατηρώντας τη λειτουργικότητα των οργάνων και την ποιότητα ζωής. Παράλληλα, αναδεικνύεται η αξία συμμετοχής σε κλινικές μελέτες, καθώς οι ασθενείς αποκτούν πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες πριν την επίσημη κυκλοφορία τους.