Η GENESIS Pharma ανακοινώνει νέα συνεργασία με την Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. για την εμπορική διάθεση της φαρμακευτικής ουσίας donidalorsen που αφορά το κληρονομικό αγγειοοίδημα στην Κεντρική και Ανατολική Ευρώπη.

Πρόκειται για μια σπάνια, χρόνια και δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική πάθηση, που χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενα, απρόβλεπτα επεισόδια οιδήματος, τα οποία μπορεί να επηρεάσουν τα άκρα, το πρόσωπο, την κοιλιά, τα γεννητικά όργανα, ακόμη και τον λάρυγγα, δημιουργώντας σοβαρό κίνδυνο για τους ασθενείς.

Τα συμπτώματα του συνήθως εμφανίζονται στην παιδική ηλικία ή στην πρώιμη ενήλικη ζωή, με ορισμένα άτομα να παρουσιάζουν τα πρώτα επεισόδια ήδη από την ηλικία των δύο ετών. Η νόσος επιβαρύνει σημαντικά τους ασθενείς και τις οικογένειές τους, καθώς τα απρόβλεπτα και συχνά εξουθενωτικά επεισόδια μπορούν να διαταράξουν την καθημερινότητα, να περιορίσουν δραστηριότητες και να μειώσουν την παραγωγικότητα στην εργασία ή στο σχολείο.

Η πάθηση προκαλείται κυρίως από κληρονομική ανεπάρκεια ή δυσλειτουργία του αναστολέα της C1 εστεράσης, γεγονός που οδηγεί σε ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση του συστήματος καλλικρεΐνης-κινίνης στο πλάσμα με αποτέλεσμα την υπερβολική παραγωγή βραδυκινίνης. Περίπου 15.000 άτομα ζουν με τη νόσο στην Ευρώπη, ενώ ο επιπολασμός σε παγκόσμιο επίπεδο εκτιμάται σε ένα ανά 50.000 άτομα.

Το donidalorsen αναπτύχθηκε από την Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis). Τον Δεκέμβριο του 2023, η Otsuka απέκτησε αποκλειστικά δικαιώματα για την εμπορική διάθεσή του στην Ευρώπη, κατόπιν συμφωνίας με την Ionis. Με βάση τους όρους της συμφωνίας, η GENESIS Pharma αναλαμβάνει την εμπορική διάθεση του donidalorsen σε 14 αγορές: Βουλγαρία, Κροατία, Κύπρο, Τσεχία, Εσθονία, Ελλάδα, Ουγγαρία, Λετονία, Λιθουανία, Μάλτα, Πολωνία, Ρουμανία, Σλοβακία και Σλοβενία.