Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έδωσε το πράσινο φως στο donidalorsen, μια πρωτοποριακή RNA‑στοχευμένη θεραπεία για την πρόληψη των επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος. Η απόφαση σηματοδοτεί μια σημαντική εξέλιξη για τους ασθενείς που ζουν με αυτή τη σπάνια και απρόβλεπτη γενετική νόσο.

Συγκεκριμένα,  η Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στο donidalorsen για τη μακροχρόνια πρόληψη των υποτροπιαζόντων επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος (ΚΑΟ). Η απόφαση αφορά σε ενήλικες και εφήβους από 12 ετών και άνω.

Κληρονομικό αγγειοοίδημα

Το ΚΑΟ αποτελεί μια σπάνια, δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική πάθηση, η οποία εκδηλώνεται με αιφνίδια επεισόδια οιδήματος στα άκρα, στο πρόσωπο, στην κοιλιακή χώρα, στα γεννητικά όργανα και στον λάρυγγα. Υπολογίζεται ότι περίπου 15.000 άτομα στην Ευρώπη ζουν με τη νόσο, ενώ τα πρώτα συμπτώματα εμφανίζονται συχνά πριν από την ηλικία των 10 ετών.

Η απρόβλεπτη φύση των επεισοδίων επηρεάζει σημαντικά την καθημερινότητα των ασθενών, με το άγχος και την κατάθλιψη να καταγράφονται συχνά ως συνοδά προβλήματα. Η ανάγκη για αποτελεσματικές προφυλακτικές θεραπείες παραμένει υψηλή, γεγονός που καθιστά την έγκριση του donidalorsen ιδιαίτερα σημαντική για την κοινότητα των ασθενών.

Η πρώτη RNA‑στοχευμένη θεραπεία για το ΚΑΟ

Το donidalorsen αποτελεί την πρώτη στην κατηγορία του RNA‑στοχευμένη προφυλακτική θεραπεία για το κληρονομικό αγγειοοίδημα. Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 OASIS‑HAE, η οποία αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του φαρμάκου σε 90 ασθενείς. Σύμφωνα με τα δεδομένα:

• Η  χορήγηση 80 mg κάθε τέσσερις εβδομάδες οδήγησε σε μείωση κατά 81% της συχνότητας εμφάνισης επεισοδίων σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, επιτυγχάνοντας το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης.
• Με χορήγηση κάθε οκτώ εβδομάδες, η μείωση έφτασε το 55%.
• Την Εβδομάδα 24, το 91% των ασθενών που έλαβαν το φάρμακο κάθε τέσσερις εβδομάδες παρουσίασε καλά ελεγχόμενη νόσο, έναντι 41% στην ομάδα εικονικού φαρμάκου.
• Παράλληλα, καταγράφηκαν σημαντικές βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής, όπως αποτυπώθηκαν στο Ερωτηματολόγιο Ποιότητας Ζωής για το Αγγειοοίδημα.

Τι λένε οι  ειδικοί και οι οργανώσειε ασθενών

Ο Henrik Balle Boysen, πρόεδρος του HAE International, χαρακτήρισε την έγκριση «ευπρόσδεκτη εξέλιξη» που προσφέρει στους ασθενείς μια νέα θεραπευτική επιλογή προσαρμοσμένη στις ατομικές τους ανάγκες. Αντίστοιχα, ο καθηγητής Danny Cohn από το Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο του Άμστερνταμ τόνισε ότι τα κλινικά δεδομένα είναι ενθαρρυντικά και επιβεβαιώνουν την αποτελεσματικότητα του donidalorsen ως σημαντική προσθήκη στο θεραπευτικό οπλοστάσιο.

Ασφάλεια και προφίλ ανεπιθύμητων ενεργειών

Η μελέτη δεν ανέδειξε σημαντικά ζητήματα ασφάλειας, με τα προφίλ ανεπιθύμητων ενεργειών να είναι παρόμοια μεταξύ των δύο δοσολογικών σχημάτων. Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες περιλάμβαναν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, αυξημένα ηπατικά ένζυμα και αντιδράσεις υπερευαισθησίας, συμπεριλαμβανομένης της αναφυλαξίας.

Η εμπορική διάθεση και η διεθνής συνεργασία

Η Ionis Pharmaceuticals και η Otsuka Pharmaceutical Co. έχουν συνάψει συμφωνία για την εμπορική διάθεση του donidalorsen στην Ευρώπη και στην περιοχή Ασίας–Ειρηνικού. Η Ionis διατηρεί την ευθύνη για την κλινική ανάπτυξη και την κυκλοφορία στις ΗΠΑ, ενώ η Otsuka προετοιμάζει την είσοδο του φαρμάκου σε νέες αγορές, αξιοποιώντας την εμπειρία της στα σπάνια νοσήματα.

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίστηκε στη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση τον Νοέμβριο του 2025 και ισχύει για όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ, καθώς και για την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.