Η πρώτη θεραπεία εγκρίθηκε από τον FDA για την στεατοηπατίτιδα

Η αναμονή δεκαετιών για μια αποτελεσματική θεραπεία για τη μεταβολική δυσλειτουργία που σχετίζεται με τη στεατοηπατίτιδα (MASH) έληξε.  Ο FDA έδωσε το πράσινο φως για το πρώτο φάρμακο για τη λιπώδη νόσο του ήπατος.

Πρόκειται για το ρεσμετιρόμ της Madrigal Pharmaceuticals, το οποίο θα πωλείται με την εμπορική ονομασία Rezdiffra, σύμφωνα με τοFierceFarma.com. Είναι η πρώτη θεραπεία MASH που πέρασε τη γραμμή τερματισμού του FDA, μια νόσο γνωστή ως μη αλκοολική στεατοηπατίτιδα (NASH), με μέτρια ή σοβαρή ίνωση του ήπατος ή ίνωση, που συνάδει με το στάδιο F2 και F3 της νόσου. Η έγκρισή θέτει τον πήχη για πολλές άλλες εταιρείες που επίσης εποφθαλμιούν τον τομέα, ο οποίος εκτιμάται ότι επηρεάζει περίπου το 5% των ενηλίκων στις ΗΠΑ.

Η τρέχουσα έγκριση βασίστηκε σε μια ανάλυση περίπου 900 ασθενών με επιβεβαιωμένη με βιοψία MASH και ηπατική ίνωση, οι οποίοι συμμετείχαν στη μελέτη MAESTRO-NASH. Στη μελέτη, το Rezdiffra, χορηγούμενο είτε στα 80mg είτε στα 100mg άπαξ ημερησίως, καθάρισε το MASH χωρίς επιδείνωση της ίνωσης στο 25,9% και 29,9% των ασθενών, αντίστοιχα, έναντι 9,7% για εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο, σύμφωνα με τα στοιχεία που δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine.

Η έγκριση μπορεί να επιφέρει άμεση αντιμετώπιση της ηπατικής  βλάβης, σύμφωνα με τον οNikolay Nikolov, M.D., εκτελών χρέη διευθυντή του Γραφείου Ανοσολογίας και Φλεγμονής στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA. Σε αυτούς τους ασθενείς, συστήνεται ακόμη διατροφή και  άσκηση.

Το κόστος

Η Madrigal Pharmaceuticals τιμολογεί το Rezdiffra στο χονδρικό κόστος απόκτησης των 47.400 δολαρίων πριν από οποιεσδήποτε εκπτώσεις. Προηγουμένως, οι επιδραστικοί παρατηρητές του κόστους στο Ινστιτούτο Κλινικής και Οικονομικής Επισκόπησης υπολόγισαν ότι το φάρμακο θα ήταν οικονομικά αποδοτικό βάσει κοινών ορίων εάν η καθαρή τιμή του κυμαινόταν μεταξύ 39.600 και 50.100 δολαρίων ετησίως.

Πιθανοί χρήστες

Αξιοσημείωτο είναι πως ο FDA δεν απαιτεί βιοψία ήπατος για να καθορίσει την επιλεξιμότητα ενός ασθενούς για το Rezdiffra. Πριν από την έγκριση, μια πιθανή απαίτηση βιοψίας αποτελούσε βασικό σημείο συζήτησης μεταξύ των επενδυτών, επειδή η επαχθής και επεμβατική διαδικασία θα περιόριζε την πρόσβαση στο Rezdiffra.

Kλινικό κατόρθωμα

Το Rezdiffra ήταν το πρώτο φάρμακο που πέτυχε και τους δύο στόχους, την επίλυση της MASH και τη βελτίωση της ίνωσης, σε μια δοκιμή φάσης 3. Πριν από το επίτευγμα του Rezdiffra, το Ocaliva της Intercept φαινόταν πιο κοντά στο να είναι αυτό το πρώτο φάρμακο για το MASH, μέχρι που ο FDA το απέρριψε για δεύτερη φορά τον Ιούνιο του 2023. Στην αχανή θάλασσα της ανάπτυξης φαρμάκων για το MASH είχαν προηγουμένως ναυαγήσει σχέδια από εταιρείες όπως  είναι η Pfizer, η Bristol Myers Squibb, η Genfit, η NGM Biopharmaceuticals και άλλες.