Καλά νέα για τα παιδιά με ατοπική δερματίτιδα

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε ως πρώτο και μοναδικό βιολογικό παράγοντα το dupilumab για παιδιά ηλικίας 6 έως 11 ετών με σοβαρή ατοπική δερματίτιδα, σύμφωνα με την Sanofi. 

Η απόφαση αυτή βασίστηκε σε πιλοτική μελέτη που κατέδειξε ότι περισσότερος από τον τετραπλάσιο αριθμό παιδιών εμφάνισαν μείωση του κνησμού και περισσότερο από τον τριπλάσιο αριθμό παιδιών πέτυχαν καθαρό ή σχεδόν καθαρό δέρμα χάρη στο  dupilumab σε συνδυασμό με τοπικά κορτικοστεροειδή σε σύγκριση με τοπικά κορτικοστεροειδή μόνο.

Πορίσματα της μελέτης

Εκτιμάται ότι σχεδόν τρία στα τέσσερα παιδιά πέτυχαν βελτίωση κατά 75% στην έκταση και σοβαρότητα της νόσου, με μέση βελτίωση κατά περίπου 80%.  Το 33% και το 39% των ασθενών πέτυχαν καθαρό ή σχεδόν καθαρό δέρμα με dupilumab κάθε 4η και 2η εβδομάδα αντίστοιχα, σε σύγκριση με 11% και 10% για το εικονικό φάρμακο.

Το 77% και το 81% των ασθενών εμφάνισε κλινικά σημαντική βελτίωση στην αναφερόμενη από τον ασθενή ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία (HR-QoL) με το dupilumab κάθε 4η και 2η εβδομάδα, αντίστοιχα, σε σύγκριση με 39% και 36% για το εικονικό φάρμακο.

Η πλειοψηφία (σχεδόν το 80%) των παιδιών παρουσίασε κλινικά σημαντική βελτίωση σε μια σειρά παραμέτρων της σχετικής με την υγεία ποιότητα ζωής, οι οποίες περιλαμβάνουν τον ύπνο, το σχολείο, τη συναισθηματική ευεξία και τις σχέσεις.

Ως προς τη μείωση του κνησμού το 51% και το 61% των ασθενών πέτυχαν κλινικά σημαντική μείωση με το dupilumab κάθε 4η και 2η εβδομάδα, αντίστοιχα, σε σύγκριση με 12% και 13% για το εικονικό φάρμακο. Ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που έλαβαν dupilumab πέτυχε βελτίωση στον κνησμό ήδη από την 4η εβδομάδα.

Οφέλη

«Ως γονέας ενός παιδιού με ατοπική δερματίτιδα και ως κάποια που εργάζεται με οικογένειες που επηρεάζονται από αυτή την πάθηση σε καθημερινή βάση, έχω διαπιστώσει προσωπικά το τεράστιο σωματικό και ψυχικό φορτίο της συγκεκριμένης νόσου, καθώς και τις επιπτώσεις που μπορεί να έχει σε ολόκληρη την οικογένεια», δήλωσε η, MPH, Ιδρύτρια και Εκτελεστική Διευθύντρια της οργάνωσης Global Parents for Eczema Research (GPER) Korey Capozza. Η ίδια σημείωσε ότι η συγκεκριμένη ηλικιακή ομάδα έχει ελάχιστες θεραπευτικές επιλογές και σημαντικές ακάλυπτες ιατρικές ανάγκες.

Άξιο λόγου  είναι ότι «η ικανότητα του dupilumab να προσφέρει σημαντικά υψηλή κάθαρση του δέρματος και κλινικά σημαντική μείωση του επίμονου κνησμού ανταποκρίνεται σε σημαντικές ακάλυπτες ανάγκες στα συγκεκριμένα παιδιά. Επιπλέον, συνεχίζουμε να διερευνούμε τις δυνατότητες του dupilumab σε νεότερες ηλικιακές ομάδες και σε μια ποικιλία νόσων που χαρακτηρίζονται από φλεγμονή τύπου 2» ο M.D., Ph.D., Global Head of Research and Development της Sanofi, John Reed.

Το dupilumab είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει τη σηματοδότηση των πρωτεϊνών ιντερλευκίνη-4 (IL-4) και ιντερλευκίνη-13 (IL-13). Δεδομένα από κλινικές μελέτες του dupilumab έχουν δείξει ότι η ιντερλευκίνη-4 και η ιντερλευκίνη-13 είναι βασικοί παράγοντες της φλεγμονής τύπου 2, η οποία παίζει σημαντικό ρόλο στην ατοπική δερματίτιδα, στο άσθμα και στη χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες.

Ο M.D., Ph.D., President and Chief Scientific Officer της Regeneron, George D. Yancopoulos, «το dupilumab είναι μια καινοτόμος θεραπεία που αντιμετωπίζει μία κύρια αιτία της ατοπικής δερματίτιδας στοχεύοντας ειδικά την υποκείμενη φλεγμονή τύπου 2 της νόσου. Το dupilumab έχει ήδη χρησιμοποιηθεί από εκατοντάδες χιλιάδες ασθενείς σε ολόκληρο τον κόσμο, στους οποίους περιλαμβάνονται ασθενείς με ατοπική δερματίτιδα αλλά και άλλες νόσους που χαρακτηρίζονται από φλεγμονή τύπου 2, όπως το άσθμα, καθώς και ενήλικες με χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες».

Χορήγηση

Σε παιδιά ηλικίας 6-11 ετών με σωματικό βάρος 15 έως <60 kg, το dupilumab 300 mg χορηγείται ως υποδόρια ένεση κάθε 4^η εβδομάδα μετά από τη δόση έναρξης που χορηγείται σε δύο ενέσεις σε απόσταση 14^ων ημερών.

Για τους ασθενείς με σωματικό βάρος >60 kg, το dupilumab 300 mg χορηγείται κάθε 2^η εβδομάδα μετά από τη δόση έναρξης που χορηγείται την ίδια ημέρα. Η δόση είναι δυνατό να αυξηθεί σε 200 mg κάθε 2^η εβδομάδα σε ασθενείς με σωματικό βάρος 15 έως <60 kg με βάση την αξιολόγηση του θεράποντος ιατρού.

Σε ότι αφορά σε παιδιά ηλικίας 6-11 ετών- το συνολικό ποσοστό των ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν 65% και 61% για το dupilumab κάθε 4^η και 2^η εβδομάδα, αντίστοιχα, και 73% και 75% για το εικονικό φάρμακο.

Ανεπιθύμητες ενέργειες

• λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού :11% και 9% για το dupilumab κάθε 4^η και 2^η εβδομάδα, 10% και 12% για το εικονικό φάρμακο,
• αντιδράσεις στη θέση ένεσης: 10% and 14% για το dupilumab κάθε 4^η και 2^η εβδομάδα, 6% και 5% για το εικονικό φάρμακο,
• ρινοφαρυγγίτιδα : 13% και 3% για το dupilumab κάθε 4^η και 2^η εβδομάδα, 7% and 10% για το εικονικό φάρμακο,
• Επιπεφυκίτιδα:7% και 9% για το dupilumab κάθε 4^η και 2^η εβδομάδα, 4% and 5% για το εικονικό φάρμακο) και
• πυρετός :3% και για τις δύο ομάδες θεραπείας με dupilumab, 2% και 0% για το εικονικό φάρμακο.

Πρόσθετες αναμενόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες

• λοιμώξεις του δέρματος:6% και 9% για το dupilumab κάθε 4^η και 2^η εβδομάδα, 13% και για τις δύο ομάδες με εικονικό φάρμακο,
• λοιμώξεις από ερπητοϊούς: 2% και για τις δύο ομάδες θεραπείας με dupilumab, 5% και για τις δύο ομάδες με εικονικό φάρμακο.