Μειώθηκαν οι εγκρίσεις νέων φαρμάκων στις ΗΠΑ

Μετά από 51 εγκρίσεις νέων φαρμάκων κατά μέσο όρο ετησίως από το 2017, ο FDA κατέγραψε μόνο 37 το 2022. Συγκράτηση διαφαίνεται καθώς ο οργανισμός χρειάστηκε να αποσύρει το 2021 το Aduhelm για τη θεραπεία της νόσου Alzheimer της Biogen.

Αίσθηση προκάλεσε στον κλάδο η ανάγκη για ομοσπονδιακό έλεγχο της οδού ταχείας έγκρισης του FDA, βλάπτοντας την εικόνα του οργανισμού, σύμφωνα με το fiercepharma.com. Είχε παρακαμφθεί  μια ομάδα ανεξάρτητων εμπειρογνωμόνων που αποφάσισε ότι το Aduhelm δεν ήταν κατάλληλο. Το πάθημα έγινε μάθημα και σε αντίστοιχη απόφαση φέτος σχετικά με τη θεραπεία της Amylyx για την ALS, ο FDA αργοπόρησε να λάβει απόφαση κατά έξι μήνες προτού τελικά υπογράψει για το Relyvrio τον Σεπτέμβριο, αφού η εταιρεία παρουσίασε πιο πειστικά αποτελέσματα δοκιμών.

Ωστόσο, απορρίφθηκαν περισσότερα φάρμακα το 2022, αν και είναι δύσκολο να προσδιοριστεί, αφού ο οργανισμός δεν δημοσιεύει επιστολές πλήρους απάντησης (CRL), αφήνοντας αυτές τις γνωστοποιήσεις στις εταιρείες. Ωστόσο , σύμφωνα με ειδησεογραφικά πρακτορεία που παρακολουθούν τα CRLs, ο FDA «έχει σφίξει τα χαλινάρια». Μέχρι το πρώτο εξάμηνο του 2022, σύμφωνα με το Pink Sheet Pharma Intelligence καταγράφηκε ποσοστό έγκρισης 57,6%. Το 2021, υπήρξε αντίστοιχο ποσοστό 66,7%, σύμφωνα με την Evaluate. Μάλιστα, ένα δίμηνο, από τα μέσα Ιουνίου έως τα μέσα Αυγούστου,  ο FDA δεν ενέκρινε ούτε ένα νέο φάρμακο. Και δεν είναι ότι αυτή είναι μια παραδοσιακά αργή περίοδος για εγκρίσεις. Το 2021, για παράδειγμα, ο οργανισμός υπέγραψε οκτώ νέα φάρμακα κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου.

Εταιρείες που κέρδισαν την εμπιστοσύνη του FDA

Η  Bristol Myers Squibb ήταν στην κορυφή, αφού έλαβε τις περισσότερες εγκρίσεις (τρεις) από κάθε άλλη εταιρεία το 2022 και κάθε μία με μέγιστο δυναμικό πωλήσεων στην περιοχή των 4 δισεκατομμυρίων δολαρίων. Άξια λόγου  είναι η σημασία των συγχωνεύσεων και εξαγορών, καθώς η Camzyos αποκτήθηκε το 2020 σε μια συμφωνία 13,1 δισ. δολαρίων για τη MyoKardia και η Sotyktu ήρθε με την αγορά της Celgene από την BMS για 74 δισ. δολάρια το 2019.

Μια άλλη εταιρεία που πέτυχε μεγάλο σκορ το 2022 ήταν η bluebird bio με ένα ζεύγος γονιδιακών θεραπειών – τη Skysona και τη Zynteglo – που εγκρίθηκαν με διαφορά ενός μήνα.  Τον Νοέμβριο, η CSL Behring και η uniQure τις ξεπέρασαν με τιμή 3,5 εκατομμυρίων δολαρίων για τη νέα εγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία τους, Hemgenix. Έγκριση έλαβε η Eli Lilly για το Mounjaro, το οποίο θα μπορούσε να αλλάξει το παιχνίδι για τους ασθενείς με διαβήτη και παχυσαρκία σε μια ανταγωνιστική μάχη με τα Ozempic και Wegovy της Novo Nordisk.

Η Alnylam κέρδισε μια σημαντική έγκριση για το Amvuttra για τη θεραπεία της κληρονομικής αμυλοείδωσης ATTR.Το «πράσινο φως» έλαβε φάρμακο για το πολλαπλό μυέλωμα Carvykti της Johnson & Johnson και της Legend.

Σημειώνεσαι ότι οι αριθμοί για την ετήσια σύνοψη συνήθως διαφέρουν ελαφρώς από τον επίσημο κατάλογο του FDA, επειδή η έκθεση περιλαμβάνει εγκρίσεις για βιολογικές θεραπευτικές ουσίες και εμβόλια, αλλά δεν περιλαμβάνει διαγνωστικούς απεικονιστικούς παράγοντες, οι οποίοι εκπροσωπούνται στον κατάλογο του FDA.