Νέα θεραπευτική επιλογή για την Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία

Το “πράσινο φως” για τη χορήγηση μιας νέας θεραπείας σε ενήλικες με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική B-κυτταρική πρόδρομη οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ΟΛΛ), “άναψε” ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Πρόκειται για έναν τύπο καρκίνου που εξελίσσεται ταχέως, στον οποίο ο μυελός των οστών παράγει πάρα πολλά B-λεμφοκύτταρα, έναν ανώριμο τύπο λευκών αιμοσφαιρίων.

Το Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου των ΗΠΑ εκτιμά ότι περίπου 5.970 άτομα θα διαγνωστούν με ΟΛΛ φέτος και περίπου 1.440 θα πεθάνουν από την ασθένεια.

“Για τους ενήλικες ασθενείς με Β-κύτταρα ΟΛΛ, των οποίων ο καρκίνος δεν έχει ανταποκριθεί στην αρχική θεραπεία ή έχει επιστρέψει μετά τη θεραπεία, το προσδόκιμο ζωής είναι συνήθως χαμηλό”, αναφέρει ο Richard Pazdur, MD, Δ/ντής του Oncology Center of Excellence στον FDA και Γεν. Δ/ντής του Office of Hematology and Oncology Products στο Center for Drug Evaluation and Research του FDA. “Αυτοί οι ασθενείς έχουν λίγες θεραπείες διαθέσιμες και η σημερινή έγκριση παρέχει μια νέα, στοχευμένη επιλογή θεραπείας” προσθέτει.

Η έγκριση κυκλοφορίας αφορά το inotuzumab ozogamicin, που θεωρείται ότι “δουλεύει” δεσμεύοντας τα Β-λεμφοκύτταρα ΟΛΛ που εκφράζουν το αντιγόνο CD22, εμποδίζοντας την ανάπτυξη καρκινικών κυττάρων.

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου μελετήθηκαν σε μία τυχαιοποιημένη μελέτη 326 ασθενών με υποτροπιάζοντα ή ανθεκτικά Β-λεμφοκύτταρα ΟΛΛ, που έλαβαν μία ή δύο προηγούμενες θεραπείες. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν να λάβουν θεραπεία με inotuzumab ozogamicin ή με ένα εναλλακτικό σχήμα χημειοθεραπείας. Η μελέτη μέτρησε το ποσοστό των ασθενών χωρίς ένδειξη νόσου και πλήρη ανάκτηση των αιμοπεταλίων μετά τη θεραπεία (πλήρης ύφεση ή CR). Από τους 218 ασθενείς που αξιολογήθηκαν, το 35,8% που έλαβε το inotuzumab ozogamicin παρουσίασε CR για διάμεσο 8,0 μήνες. Των ασθενών που έλαβαν εναλλακτική χημειοθεραπεία, το 17,4% παρουσίασε CR για διάμεσο 4,9 μήνες.

Ο FDA αξιολόγησε τη θεραπεία αυτή κατά προτεραιότητα, χαρακτηρίζοντάς το inotuzumab ozogamicin καινοτόμα θεραπεία. Το inotuzumab ozogamicin έλαβε, επίσης, το χαρακτηρισμό του ορφανού φαρμάκου.

Προφίλ ασφάλειας

Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του inotuzumab ozogamicin περιλαμβάνουν χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων (θρομβοπενία), χαμηλά επίπεδα ορισμένων λευκών αιμοσφαιρίων (ουδετεροπενία, λευκοπενία), λοίμωξη, χαμηλά επίπεδα ερυθρών αιμοσφαιρίων (αναιμία), κόπωση, σοβαρή αιμορραγία (αιμορραγία), Ναυτία, κεφαλαλγία, χαμηλά επίπεδα λευκών αιμοσφαιρίων με πυρετό (εμπύρετη ουδετεροπενία), βλάβη στο συκώτι (αυξημένη τρανσαμινάση ή/και γ-γλουταμυλτρανσφεράση), κοιλιακό άλγος και υψηλά επίπεδα χολερυθρίνης στο αίμα (υπερλιπιδαιμία).

Οι πληροφορίες συνταγογράφησης για το inotuzumab ozogamicin περιλαμβάνουν μια προειδοποίηση στο κουτί ότι σε μερικούς ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο προέκυψε σοβαρή ηπατική βλάβη (ηπατοτοξικότητα), συμπεριλαμβανομένης της φράξιμης φλεβίτιδας στο ήπαρ (νευρο-αποφρακτική νόσος [VOD] ή ημιτονοειδές σύνδρομο απόφραξης). Εάν εμφανιστεί ηπατοτοξικότητα, οι γιατροί πρέπει να διακόψουν τη θεραπεία ή να μειώσουν τη δόση του φαρμάκου. Εάν παρουσιαστεί VOD, οι ασθενείς θα πρέπει να σταματήσουν να παίρνουν το inotuzumab ozogamicin και να τους χορηγηθεί τυποποιημένη θεραπεία VOD, εάν είναι σοβαρή. Η προειδοποίηση στο κουτί περιλαμβάνει επίσης αυξημένο κίνδυνο θανάτου για ασθενείς που λαμβάνουν το inotuzumab ozogamicin, μετά τη λήψη ενός συγκεκριμένου τύπου μεταμόσχευσης βλαστικών κυττάρων.

Άλλες σοβαρές παρενέργειες του inotuzumab ozogamicin περιλαμβάνουν μείωση της παραγωγής αιμοκυττάρων και αιμοπεταλίων (μυελοκαταστολή), αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση και προβλήματα με τους ηλεκτρικούς παλμούς της καρδιάς (παράταση του διαστήματος QT). Οι γυναίκες που είναι έγκυες ή θηλάζουν δεν πρέπει να λαμβάνουν το φάρμακο επειδή μπορεί να προκαλέσουν βλάβη σε ένα αναπτυσσόμενο έμβρυο ή σε ένα νεογέννητο μωρό.