Ο μυοδιηθητικός καρκίνος της ουροδόχου κύστης αποτελεί μία από τις πιο επιθετικές μορφές ουροθηλιακού καρκίνου, με υψηλό κίνδυνο υποτροπής και μετάστασης. Η πρόσφατη έγκριση ενός νέου συνδυαστικού θεραπευτικού σχήματος από τον FDA ανοίγει τον δρόμο για πιο εξατομικευμένες και αποτελεσματικές θεραπείες σε ασθενείς που δεν μπορούν να λάβουν σισπλατίνη.

Η χορήγηση  θεραπείας χωρίς σισπλατίνη αποτελούσε πρόκληση. Η σισπλατίνη παραμένει το πρότυπο της εισαγωγικής χημειοθεραπείας, όμως ένα σημαντικό ποσοστό ασθενών δεν είναι κατάλληλο να τη λάβει λόγω νεφρικής δυσλειτουργίας ή άλλων συνοσηροτήτων. Μέχρι πρόσφατα, οι θεραπευτικές επιλογές για αυτούς τους ασθενείς ήταν περιορισμένες, γεγονός που καθιστούσε τη διαχείριση της νόσου ιδιαίτερα δύσκολη.

Η νέα έγκριση του FDA

Στις 21 Νοεμβρίου 2025, ο FDA ενέκρινε τον συνδυασμό pembrolizumab (Keytruda) και enfortumab vedotin-ejfv (Padcev), σε κλασική ή υποδόρια μορφή, για χρήση τόσο πριν όσο και μετά τη ριζική κυστεκτομή. Το σχήμα αυτό προσφέρει μια ολοκληρωμένη νεοεπικουρική και επικουρική προσέγγιση, δίνοντας στους ασθενείς που δεν μπορούν να λάβουν σισπλατίνη μια νέα θεραπευτική δυνατότητα.

Τα αποτελέσματα της μελέτης KEYNOTE-905/EV-303

Η έγκριση βασίστηκε στα δεδομένα της μελέτης φάσης ΙΙΙ KEYNOTE-905/EV-303, στην οποία συμμετείχαν 344 ασθενείς με νεοδιαγνωσθέν μυοδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν να λάβουν τον συνδυασμό πριν και μετά τη χειρουργική επέμβαση ή να υποβληθούν σε άμεση κυστεκτομή χωρίς συστηματική θεραπεία. Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο ήταν η επιβίωση χωρίς συμβάματα (event-free survival). Τα αποτελέσματα έδειξαν στατιστικά σημαντική βελτίωση, με το διάμεσο EFS να μην έχει ακόμη επιτευχθεί στην ομάδα του συνδυασμού, σε αντίθεση με τους 15,7 μήνες στην ομάδα της άμεσης χειρουργικής αντιμετώπισης. Εξίσου εντυπωσιακή ήταν η βελτίωση στη συνολική επιβίωση, καθώς η διάμεση επιβίωση δεν είχε επιτευχθεί στην ομάδα του συνδυασμού, ενώ στην ομάδα του χειρουργείου μόνο ήταν 41,7 μήνες.

Ασφάλεια και ανεπιθύμητες ενέργειες

Το προφίλ ασφάλειας του συνδυασμού ήταν σύμφωνο με προηγούμενες μελέτες σε προχωρημένο ουροθηλιακό καρκίνο. Το pembrolizumab μπορεί να προκαλέσει ανοσολογικά μεσολαβούμενες αντιδράσεις, ενώ το enfortumab vedotin σχετίζεται με δερματικές αντιδράσεις, υπεργλυκαιμία, πνευμονίτιδα και περιφερική νευροπάθεια. Παρά ταύτα, τα περισσότερα συμβάματα ήταν διαχειρίσιμα με έγκαιρη παρακολούθηση και κατάλληλη αντιμετώπιση.

Ένα νέο κεφάλαιο στη θεραπεία

Η έγκριση αυτή σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα προόδου για τους ασθενείς με μυοδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης που δεν μπορούν να λάβουν σισπλατίνη. Για πρώτη φορά, υπάρχει μια τεκμηριωμένα αποτελεσματική θεραπεία που μπορεί να εφαρμοστεί πριν και μετά τη ριζική κυστεκτομή, προσφέροντας ελπίδα για καλύτερη επιβίωση και μειωμένο κίνδυνο υποτροπής.