Νέα θεραπεία για αιμορροφιλία Α

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στο φάρμακο Esperoct για εφήβους (ηλικίας ≥ 12 ετών) και ενήλικες με αιμορροφιλία Α.

Η αιμορροφιλία Α είναι η πιο συνήθως μορφή της νόσου, που αφορά 9 στους 10 ασθενείς. Οφείλεται σε έλλειψη ή ανεπάρκεια του παράγοντα 8 (VIII) και αποτελεί μία κληρονομική διαταραχή της πήξης του αίματος.

Στη διαδικασία της πήξης συμμετέχουν οι παράγοντες της πήξης, δηλαδή, πρωτεΐνες που  βρίσκονται μέσα στο αίμα και ελέγχουν την αιμορραγία μέσω του σχηματισμού του θρόμβου. Όταν κάποιος από τους παράγοντες αυτούς λείπει ή δεν υπάρχει σε ικανοποιητική ποσότητα, ο σχηματισμός του θρόμβου καθυστερεί και αυτό μπορεί να οδηγήσει σε σημαντική αιμορραγία.

Το Esperoct αποτελεί ανασυνδυασμένη μορφή του παράγοντα 8 και αναπτύχθηκε από την εταιρεία Novo Nordisk. Όπως ανακοίνωσε η εταιρεία, το φάρμακο θα είναι διαθέσιμο στις πρώτες ευρωπαϊκές χώρες κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2019.

Το νέο φάρμακο θα μπορεί να χορηγείται τόσο προφυλακτικά όσο και κατ’ απαίτηση, αλλά και σε χειρουργικές επεμβάσεις σε εφήβους και ενήλικες, που πάσχουν από τη νόσο.

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα του μεγαλύτερου προγράμματος κλινικών δοκιμών, στο οποίο συμμετείχαν 270 άτομα, που είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία για σοβαρή αιμορροφιλία Α και περισσότερο από 5 χρόνια παρακολούθησης.

«Είμαστε σίγουροι ότι το Esperoct θα προσφέρει στους ανθρώπους με αιμορροφιλία Α ένα απλό και προβλέψιμο δοσολογικό σχήμα για προφύλαξη καθώς και θεραπεία αιμορραγικών επεισοδίων, με αποτέλεσμα τη βελτίωση της ποιότητας ζωής», ανέφερε ο Mads Krogsgaard Thomsen, εκτελεστικός αντιπρόεδρος και επιστημονικός υπεύθυνος της Novo Nordisk.