Νέα θεραπεία για αιμορροφιλία Β από τη CSL Behring

Η εταιρεία CSL Behring ανακοίνωσε συμφωνία για την απόκτηση μίας νέας γονιδιακής θεραπείας για ασθενείς με Αιμορροφιλία Β. Η θεραπεία που βρίσκεται σε τελικό στάδιο ανάπτυξης θα αποτελέσει μία από τις πρώτες, που θα παρέχουν μακροπρόθεσμα οφέλη με μία μόνο δόση.

Η θεραπεία έχει αναπτυχθεί από την uniQure, μία κορυφαία εταιρεία γονιδιακών θεραπειών. Φέρει την ονομασία AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) και αποτελείται από έναν AAV5 αδενοϊό που μεταφέρει μια γονιδιακή αλληλουχία με τον προστατευόμενο με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας παράγοντα IX-Padua. Οι γονιδιακές θεραπείες, οι οποίες βασίζονται στον αδενοϊό τύπου 5, έχουν αποδειχτεί ασφαλείς και καλά ανεκτές.

Το βασικό πλεονέκτημα της νέας γονιδιακής θεραπείας είναι ότι μία δόση αρκεί, για να αυξήσει τα επίπεδα του παράγοντα IX (FIX) στο πλάσμα –  μιας πρωτεΐνης που συμμετέχει στην πήξη του αίματος, η έλλειψη της οποίας παρατηρείται σε άτομα με αιμορροφιλία Β-  σε βαθμό ικανό να μειώσει ή ακόμη και να εξαλείψει την αιμορραγική διάθεση για χρόνια!

«Το όραμά μας για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β, είναι να προσφέρουμε καινοτόμες θεραπείες που θα τους απελευθερώσουν από την επιβάρυνση αυτής της νόσου», δήλωσε ο Διευθύνων Σύμβουλος και Γενικός Διευθυντής της CSLBehring, Paul Perreault. Πρόσθεσε επίσης, ότι «μετρώντας περισσότερες από τρεις δεκαετίες καινοτόμων θεραπειών στον τομέα των αιμορραγικών διαταραχών, είμαστε έτοιμοι να μεγιστοποιήσουμε τα δυνητικά οφέλη αυτής της θεραπείας».

Με την ολοκλήρωση της συμφωνίας με τη uniQure, η CSL Behring θα κατέχει το αποκλειστικό δικαίωμα της εμπορικής διάθεσης του  AMT-061 παγκοσμίως. «Είμαστε ενθουσιασμένοι για τη σύναψη αυτής της συμφωνίας με τη CSL Behring, έναν ιδανικό εταίρο με παγκόσμια απήχηση και δεκαετίες εμπειρίας στον τομέα της αιμορροφιλίας», δήλωσε ο Matt Kapusta, Διευθύνων Σύμβουλος της uniQure.

Τον Δεκέμβριο 2019, η uniQure ανακοίνωσε ότι σύμφωνα με δεδομένα από τη μελέτη φάσης 2 για τον καθορισμό της αποτελεσματικής δόσης του AMT-061, όλοι οι ασθενείς σταθεροποιήθηκαν και διατήρησαν τη δραστικότητα του παράγοντα IX σε υψηλά λειτουργικά επίπεδα για ένα έτος μετά τη χορήγηση μιας εφάπαξ δόσης.

H δραστικότητα του παράγοντα IX κυμάνθηκε έως το 50% των φυσιολογικών επιπέδων, με μέση τιμή 41%. Πρόκειται για επίπεδα ανώτερα από αυτά που θεωρούνται  επαρκή για την εξάλειψη ή τη σημαντική μείωση του κινδύνου αιμορραγικών συμβάντων.

Σύμφωνα με τον Εκτελεστικό Αντιπρόεδρο της CSL Behring και Επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης, Bill Mezzanotte, «Τα αποτελέσματα των μελετών με το AMT-061 είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά. Αυτή η θεραπευτική επιλογή δεν έχει δείξει μόνο αξιόπιστες και κλινικά σημαντικές αποκρίσεις ως προς τη δραστικότητα του παράγοντα IX, αλλά έχει επιδείξει επίσης εξαιρετική ασφάλεια σε διάστημα παρατήρησης ετών. Η απόκτηση του AMT-061 θα ενισχύσει επίσης το αναπτυσσόμενο χαρτοφυλάκιο των γονιδιακών θεραπειών της CSL Behring».