Νέα θεραπεία για την αιμορροφιλία Α

Εγκρίθηκε στις ΗΠΑ ένα νέο φάρμακο για την προληπτική θεραπεία ασθενών με αιμορροφιλία Α πάνω από 12 ετών. Το βασικό του πλεονέκτημα είναι προσφέρει εξατομίκευση της δόσης ανάλογα με τις ανάγκες κάθε ασθενή.

Το αρχικό δοσολογικό σχήμα για την προφύλαξη των ασθενών είναι 2 φορές την εβδομάδα, με την ικανότητα να χορηγείται κάθε 5 ημέρες και να προσαρμόζεται μεμονωμένα σε μικρότερη ή συχνότερη δοσολογία με βάση τα αιμορραγικά επεισόδια.

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της δοκιμής PROTECT VIII, η οποία έδειξε προστασία και ασφάλεια από αιμορραγία έως 1,9 έτη (εύρος 0-2,6 έτη). Ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων ενέκρινε το Jivi και για την κατ’ επίκληση θεραπεία των ασθενών και την περιεγχειρητική αντιμετώπιση της αιμορραγίας.

Το Jivi λειτουργεί αντικαθιστώντας τον μειωμένο ή ελλιπή παράγοντα 8 (FVIII) σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω με αιμορροφιλία Α. Οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες σε ασθενείς που είχαν υποβληθεί προηγουμένως σε θεραπεία ηλικίας 12 ετών και άνω ήταν πονοκέφαλος, βήχας, ναυτία και πυρετός.

Η νέα θεραπεία έχει αναπτυχθεί από τη γερμανική φαρμακοβιομηχανία Bayer, η οποία έχει υποβάλει αίτηση άδειας κυκλοφορίας τόσο στην Ευρωπαϊκή Ένωση όσο και την Ιαπωνία. Το Jivi αποτελεί το τρίτο προϊόν της εταιρείας για τη θεραπευτική αντιμετώπιση ασθενών με αιμορροφιλία Α.

Η Αιμορροφιλία Α είναι ο πιο κοινός τύπος της ασθένειας (80% των περιπτώσεων), όπου ο παράγοντας 8 είναι αυτός που απουσιάζει ή βρίσκεται σε χαμηλά επίπεδα στο αίμα. Εμφανίζεται σε μία στις 5.000 γεννήσεις αγοριών και παγκοσμίως, υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 400.000 άνθρωποι με τη νόσο.

Στην Ελλάδα ο συνολικός αριθμός ασθενών με αιμορροφιλία υπολογίζεται περίπου στους 850-1.000. Υπάρχουν εξειδικευμένα Κέντρα Αιμορροφιλικών στα μεγάλα νοσοκομεία της χώρας, τα οποία είναι υπεύθυνα για την προμήθεια και τη χορήγηση των παραγώγων του αίματος, που χρειάζονται τα άτομα με αιμορροφιλία.