Νέα θεραπεία για την Αιμορροφιλία Α στην Ευρώπη

Το “πράσινο φως” για την κυκλοφορία στην Ευρώπη του πρώτου και μοναδικού μορίου μονής αλύσου για την αιμορροφιλία Α, “άναψε” ο EMA. Ο λόγος για τον ανασυνδυασμένο παράγοντα VIII της CSL Behring, που προσφέρει παρατεταμένο χρόνο ημίσειας ζωής σε παιδιά και ενηλίκους, όπως ανακοινώθηκε στο πλαίσιο του συνεδρίου EAHAD (European Association of Hemophilia and Allied Disorders).

Ο Δρ. Andrew Cuthbertson, επικεφαλής Επιστημονικός Σύμβουλος και Διευθυντής Έρευνας & Ανάπτυξης της CSL Limited, μητρικής εταιρίας της CSL Behring, δήλωσε: “Επί 100 χρόνια, η CSL έχει επικεντρωθεί στην έρευνα και ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών, οι οποίες καλύπτουν τις θεραπευτικές προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς. Η έγκριση του Afstyla από τον EMA ανοίγει το δρόμο για αυτή τη θεραπευτική επιλογή στους ασθενείς με αιμορροφιλία Α στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Με την έγκρισή του το Afstyla παρέχει στους ενήλικους και στα παιδιά, μια θεραπευτική προσέγγιση που τους βοηθά να ζουν καλύτερα. Έτσι υλοποιείται η υπόσχεσή μας για ανάπτυξη και διάθεση καινοτόμων εξειδικευμένων βιολογικών θεραπειών με στόχο την ποιότητα ζωής των ασθενών”.

Το φάρμακο έχει σχεδιαστεί ειδικά για την προφύλαξη ασθενών με αιμορροφιλία Α και μπορεί να χορηγηθεί 3 ή ακόμη και 2 φορές την εβδομάδα. Και στις δύο περιπτώσεις, η κατανάλωση μονάδων παράγοντα ήταν χαμηλή.

Σχετικά με την Αιμορροφιλία A

H αιμορροφιλία Α είναι μια συγγενής αιμορραγική διαταραχή, η οποία προσβάλλει κυρίως άνδρες και χαρακτηρίζεται από έλλειψη ή δυσλειτουργία του παράγοντα VIII. Τα άτομα με αιμορροφιλία Α είναι δυνατόν να εμφανίζουν παρατεταμένη ή αυθόρμητη αιμορραγία, ιδίως στους μύες, στις αρθρώσεις ή στα εσωτερικά όργανα.

Σύμφωνα με την Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμορροφιλίας (World Federation of Hemophilia), περίπου 1 στα 10.000 άτομα γεννιούνται με αιμορροφιλία και η πλειονότητα αυτών έχει αιμορροφιλία Α.

Σχετικά με τoν ανασυνδυασμένο παράγοντα VIII

Ο ανασυνδυασμένος παράγοντας VIII μονής αλύσου της CSL Behring έχει σχεδιαστεί ειδικά για μεγαλύτερη μοριακή σταθερότητα και μεγαλύτερη διάρκεια δράσης. Χρησιμοποιώντας ομοιοπολικό δεσμό δημιουργεί μια μονή πολυπεπτιδική αλυσίδα, η οποία βελτιώνει τη σταθερότητα του παράγοντα VIII και αυξάνει τη συγγένεια του με τον παράγοντα vWF, εξασφαλίζοντας έτσι την παρατεταμένη δράση του. Αυτό δίνει στο Afstyla τη δυνατότητα χορήγησης δύο φορές ανά εβδομάδα.

Το φάρμακο ενδείκνυται για τη θεραπεία και προφύλαξη από την αιμορραγία σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α (συγγενής ανεπάρκεια παράγοντα VIII) και μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε όλες τις ηλικιακές ομάδες.

Ο ανασυνδυασμένος παράγοντας VIII έχει εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση, στις ΗΠΑ & στον Καναδά. Επιπρόσθετα οι ρυθμιστικές αρχές πολλών χωρών του κόσμου, όπως η Ελβετία και η Αυστραλία, βρίσκονται σε διαδικασία αξιολόγησης των αιτήσεων της CSL Behring για την κυκλοφορία του. Οι αιτήσεις προς τις ρυθμιστικές αρχές βασίζονται στα αποτελέσματα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης AFFINITY. Μέρος των κλινικών δεδομένων έχουν δημοσιευτεί πρόσφατα στο επιστημονικό περιοδικό Blood, που εκδίδεται από την Αμερικανική Εταιρεία Αιματολογίας, ενώ επιπρόσθετα δεδομένα σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία A δημοσιεύτηκαν πρόσφατα στο περιοδικό της Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμορροφιλίας Haemophilia.