Νέο φάρμακο για την πορφύρα

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την πρώτη θεραπεία για ασθενείς, που πάσχουν από θρομβωτική θρομβοκυτταροπενική πορφύρα (aTTP). Πρόκειται για το σκεύασμα Cablivi της γαλλικής φαρμακοβιομηχανίας Sanofi, το οποίο στις κλινικές δοκιμές απέδειξε ότι προστατεύει τους ασθενείς.

Η θρομβωτική θρομβοκυτταροπενική πορφύρα είναι μια απειλητική για τη ζωή διαταραχή πήξης του αίματος που βασίζεται σε αυτοανοσία, η οποία χαρακτηρίζεται από εκτεταμένο σχηματισμό θρόμβων σε μικρά αιμοφόρα αγγεία σε όλο το σώμα. Αυτό οδηγεί σε σοβαρή θρομβοκυτοπενία (πολύ χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων), μικροαγγειοπαθητική αιμολυτική αναιμία (καταστροφή ερυθρών αιμοσφαιρίων), ισχαιμία και εκτεταμένη βλάβη οργάνων.

Μέχρι πρότινος, ο τρόπος αντιμετώπισης ήταν η καθημερινή εναλλαγή πλάσματος και η ανοσοκαταστολή. Όμως, τα επεισόδια της νόσου εξακολουθούν να συνδέονται με ποσοστό θνησιμότητας έως 20%, με τους περισσότερους θανάτους να εμφανίζονται εντός 30 ημερών από τη διάγνωση. Συνεπώς, υπήρχε ανάγκη για νέες θεραπείες.

Η έγκριση του νέου φαρμάκου βασίστηκε στα αποτελέσματα των μελετών TITAN και HERCULES, που τεκμηρίωσαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητά του. Οι μελέτες έδειξαν ότι η χορήγησή του οδήγησε σε μείωση κατά 74% (σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο) των θανάτων, της επανεμφάνισης της νόσου και ενός μείζονος θρομβωεμβολικού επεισοδίου.

«Η έγκριση του Cablivi είναι σημαντική, επειδή μπορεί να μειώσει σημαντικά τον χρόνο για την ομαλοποίηση των αιμοπεταλίων και να προκαλέσει μια κλινικά σημαντική μείωση των υποτροπών”, δήλωσε η Marie Scully, καθηγήτρια αιματολογίας στο Πανεπιστημιακό Κολλέγιο Λονδίνου.