Νεότερα για την θεραπεία μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων

 Το «πράσινο φως» έλαβε η Novartis από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τον χαρακτηρισμό διαδικασία ταχείας αξιολόγησης του sabatolimab (MBG453) που αφορά στη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (MDS) υψηλού ή πολύ υψηλού κινδύνου κατά IPSS-R, σε συνδυασμό με υπομεθυλιωτικούς παράγοντες.

Ο χαρακτηρισμός διαδικασίας «fast track designation» διευκολύνει την ανάπτυξη και επιταχύνει την αξιολόγηση των φαρμάκων για τη θεραπεία σοβαρών παθήσεων και την κάλυψη ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών.

Πρόκειται μια ομάδα σπάνιων και συχνά υποδιαγνωσμένων αιματολογικών καρκίνων (MDS), οι οποίοι χαρακτηρίζονται από δυσλειτουργία του ανοσοποιητικού συστήματος και πολλαπλασιασμό λευχαιμικών βλαστών.

Προς το παρόν στην «θεραπευτική φαρέτρα» διατίθενται υπομεθυλιωτικοί παράγοντες (HMA), η τελευταία θεραπευτική καινοτομία εδώ και 15 χρόνια για τα υψηλότερου κινδύνου MDS. Ωστόσο, «οι ασθενείς επιδεικνύουν κακές εκβάσεις, όπως περιορισμένη διάρκεια ανταπόκρισης, ενώ ο διάμεσος χρόνος συνολικής επιβίωσής τους είναι κάτω από ένα έτος» αναφέρεται στη σχετική ανακοίνωση της Novartis.

Η εξεταζόμενη θεραπευτική επιλογή, το sabatolimab ερευνάται,  πρώτη στην κατηγορία της και ανήηκει στην κατηγορία ανοσο-μυελικής θεραπείας που συνδέεται με τον TIM- 3, «ένα νέο στόχο που εκφράζεται σε πολλούς τύπους ανοσοκυττάρων και λευχαιμικών κυττάρων και βλαστών, αλλά όχι στα φυσιολογικά αρχέγονα κύτταρα  που είναι υπεύθυνα για την αιμοποίηση». Σύμφωνα με την Novartis, είναι υπό ανάπτυξη για τα MDS υψηλού κινδύνου και την οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML).

Για την εξεύρεση λύσης για ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα, το πρόγραμμα κλινικών δοκιμών STIMULUS περιλαμβάνει πολλές μελέτες αξιολόγησης του sabatolimab ως μέρους διαφορετικών θεραπευτικών συνδυασμών σε ασθενείς με MDS και AML, συμπεριλαμβανομένων των μελετών STIMULUS-MDS1 Φάσης ΙΙ, STIMULUS-MDS2 Φάσης III , STIMULUS-MDS3 Φάσης ΙΙ STIMULUS-AML1 Φάσης ΙΙ .