Πειραματική θεραπεία ίσως εξαλείψει την παιδιατρική λευχαιμία

Στα “χνάρια” ενός “υπερόπλου” κατά της παιδιατρικής λευχαιμίας αισιοδοξούν ότι βρίσκονται Αμερικανοί επιστήμονες. 

Οι επιστήμονες της Northwestern Medicine έχουν ανακαλύψει δύο επιτυχείς θεραπείες που επιβράδυναν την πρόοδο της παιδιατρικής λευχαιμίας σε ποντίκια, σύμφωνα με τρεις μελέτες που δημοσιεύτηκαν τα τελευταία δύο χρόνια στο περιοδικό Cell και το τελικό έγγραφο που δημοσιεύθηκε στις 20 Δεκεμβρίου στο Genes & Development. Όπως έδειξε η πλέον πρόσφατη μελέτη, όταν μια βασική πρωτεΐνη υπεύθυνη για τη λευχαιμία, η MLL, σταθεροποιείται, επιβραδύνει την εξέλιξη της λευχαιμίας. Το επόμενο βήμα θα είναι να συνδυαστούν οι θεραπείες από τα τελευταία δύο χρόνια έρευνας για τη δημιουργία ενός “σούπερ” φαρμάκου κατά της παιδιατρικής λευχαιμίας, για δοκιμή σε ανθρώπους.

Όπως εξηγούν οι ερευνητές, το ποσοστό επιβίωσης για τα παιδιά που διαγιγνώσκονται με λευχαιμία MLL, έναν καρκίνο που επηρεάζει το αίμα και το μυελό των οστών, είναι μόλις 30%. Οι ασθενείς με λευχαιμία έχουν πολύ χαμηλό ποσοστό ερυθρών αιμοσφαιρίων, καθιστώντας τους αναιμικές και έχουν περίπου 80 φορές περισσότερα λευκά αιμοσφαίρια από ό, τι τα άτομα χωρίς καρκίνο.

“Αυτά τα λευκά αιμοσφαίρια διεισδύουν σε πολλούς ιστούς και όργανα των προσβεβλημένων ατόμων και αποτελούν σημαντική αιτία θανάτου σε ασθενείς με λευχαιμία”, αναφέρει ο Ali Shilatifard, καθηγητής Βιοχημείας και Μοριακής Γενετικής και Παιδιατρικής του Robert Francis Furchgott, πρόεδρος της βιοχημείας και της μοριακής γενετικής  και διευθυντής του Κέντρου Επιγενετικής του Simpson Querrey του Northwestern. “Αυτός είναι ένας καρκίνος “τέρας” με τον οποίο ασχολούμαστε εδώ και πολλά χρόνια στα παιδιά”. 

Υπάρχουν διάφοροι τύποι λευχαιμίας. Αυτή η έρευνα επικεντρώθηκε στα δύο πιο κοινά που βρέθηκαν στα βρέφη μέσω των εφήβων: οξεία μυελογενής λευχαιμία (AML) και οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL).

Τα τελευταία 25 χρόνια, το εργαστήριο του Shilatifard μελετά τη μοριακή λειτουργία του MLL μέσω στο σύμπλεγμα του, γνωστού ως COMPASS (Complex Proteins Associated with Set1). Πρόσφατα, αποδείχθηκε ότι τα συστατικά του COMPASS είναι μία από τις συχνότερα αναγνωρισμένες μεταλλάξεις στον καρκίνο. Το επόμενο βήμα αυτής της εργασίας θα είναι να φέρει τη θεραπεία σε ένα περιβάλλον κλινικής δοκιμής. Αυτό ο Shilatifard ελπίζει, όπως δήλωσε, ότι θα συμβεί τα επόμενα 3 με 5 χρόνια.

“Έχω δουλέψει σε αυτή τη μετάβαση για περισσότερο από δύο δεκαετίες και τελικά είμαστε στο σημείο όπου σε 5 με 10 χρόνια μπορούμε να έχουμε διαθέσιμο ένα παιδιατρικό φάρμακο που μπορεί να είναι αποτελεσματικό”, σημείωσε σχετικά. “Αν μπορέσουμε να αυξήσουμε το ποσοστό επιβίωσης μέχρι 85%, αυτό θα είναι ένα σημαντικό επίτευγμα” συμπλήρωσε. 

Σε προηγούμενες έρευνες από το εργαστήριο του Shilatifard, οι οποίες δημοσιεύθηκε στο Cell το 2018, εντοπίστηκαν ενώσεις που θα μπορούσαν να επιβραδύνουν την ανάπτυξη του καρκίνου διακόπτοντας μια διαδικασία μεταγραφής γονιδίων, γνωστή ως “Complex Super Elongation” (SEC). Επισημαίνεται πως αυτή ήταν η πρώτη ένωση στην τάξη της που το κάνει αυτό.

Η διαδικασία σταθεροποίησης MLL που ανακαλύφθηκε στην πιο πρόσφατη έρευνα θα μπορούσε ενδεχομένως να αποδειχθεί αποτελεσματική σε συμπαγείς όγκους, όπως ο καρκίνος του μαστού ή του προστάτη, εκτιμά ο Zibo Zhao, μεταδιδακτορικός ερευνητής στο εργαστήριο του Shilatifard. “Αυτό ανοίγει μια νέα θεραπευτική προσέγγιση όχι μόνο για τη λευχαιμία, η οποία είναι τόσο σημαντική για τα πολλά παιδιά που διαγιγνώσκονται με αυτόν τον τρομερό καρκίνο, αλλά και για άλλους τύπους καρκίνων που πλήττουν τον πληθυσμό” ανέφερε σχετικά.

Πηγή: worldpharmanews.com