«Πράσινο φως» σε φάρμακο για την ενεργό μορφή δευτεροπαθώς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης

Στην έγκριση της σιπονιμόδης, για τη θεραπεία των ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης προχώρησε ο FDA.

Η πρώτη και μοναδική θεραπεία, που εγκρίνεται ειδικά για ασθενείς με ενεργό μορφή δευτεροπαθώς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης (SPMS) τα τελευταία 15 χρόνια έλαβε το πράσινο φως από τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων. Ειδικότερα, όπως ανακοίνωσε η Novartis, ο FDA ενέκρινε τη σιπονιμόδη για τη θεραπεία των ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης, συμπεριλαμβανομένης της ενεργού μορφής δευτεροπαθώς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης (SPMS), της υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (RRMS) και του κλινικά μεμονωμένου  συνδρόμου (CIS). Η δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS) είναι μια μορφή πολλαπλής σκλήρυνσης πουχαρακτηρίζεται από προοδευτική και μη αναστρέψιμη νευρολογική αναπηρία.

Η σιπονιμόδη αναμένεται να είναι διαθέσιμη στις ΗΠΑ σε περίπου μία εβδομάδα. Δεν απαιτείται παρακολούθηση των ασθενών κατά την πρώτη δόση (FDO, παρακολούθηση καρδιακής λειτουργίας κατά την έναρξη, εκτός αν έχουν συγκεκριμένες προϋπάρχουσες καρδιακές διαταραχές.

«Ένας από τους πιο σημαντικούς στόχους της θεραπείας της πολλαπλής σκλήρυνσης είναι η επιβράδυνση της εξέλιξης της αναπηρίας και η διατήρηση της γνωστικής λειτουργίας. Με τη σιπονιμόδη οι ασθενείς με ενεργό μορφή δευτεροπαθώς προϊούσας  πολλαπλής σκλήρυνσης (SPMS) θα έχουν πρόσβαση στην πρώτη αποτελεσματική από του στόματος θεραπεία που στοχεύει στην εξέλιξη της νόσου, ακόμα και όταν η πολλαπλή σκλήρυνση μεταβαίνει σε στάδιο όπου η επιδείνωση είναι ανεξάρτητη  από τις υποτροπές. Η σιπονιμόδη αποτελεί απόδειξη της αποστολής της Novartis για τον επαναπροσδιορισμό της ιατρικής. Είμαστε ενθουσιασμένοι που η συνεχιζόμενη δέσμευσή μας να σταματήσουμε την πολλαπλή σκλήρυνση έχει οδηγήσει σε μια πολυαναμενόμενη θεραπεία για αυτούς τους ασθενείς που έχουν ανάγκη», δήλωσε ο Paul Hudson, Διευθύνων Σύμβουλος, Novartis Pharmaceuticals.

Οι περισσότεροι ασθενείς θα μεταβούν από την υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS) στη δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS) στην πορεία του χρόνου. Επομένως, η πρώιμη έναρξη της θεραπείας είναι κρίσιμη για τους ασθενείς ώστε να μειωθεί ο ρυθμός εξέλιξης αναπηρίας. Η εξέλιξη της αναπηρίας πολύ συχνά περιλαμβάνει – μεταξύ άλλων – επίδραση στη βάδιση, που θα μπορούσε να οδηγήσει στο να χρειάζονται οι ασθενείς βοήθημα βάδισης ή αναπηρικό αμαξίδιο, δυσλειτουργία της ουροδόχου κύστης και έκπτωση νοητικής λειτουργίας.

Η έγκριση του της σιπονιμόδης βασίζεται σε δεδομένα από τη κλινική μελέτη Φάσης ΙΙΙ EXPAND, μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη που συνέκρινε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της σιπονιμόδης έναντι του εικονικού φαρμάκου σε άτομα που πάσχουν από δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση . Οι ασθενείς που εντάχθηκαν στη μελέτη EXPAND αποτελούν έναν αντιπροσωπευτικό πληθυσμό τυπικών ασθενών με δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS): κατά την έναρξη της μελέτης οι ασθενείς είχαν μέση ηλικία τα 48 έτη, έπασχαν από πολλαπλή σκλήρυνση για περίπου 16 έτη και περισσότεροι από το 50% είχαν μέση τιμή 6.0 στη Κλίμακα Εκτεταμένης Κατάστασης Αναπηρίας (EDSS) και είχαν ανάγκη βοηθήματα για τη βάδιση. Η σιπονιμόδη μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας με 3μηνη επιβεβαίωση (CDP) (κύριο καταληκτικό σημείο, 21% μείωση έναντι του εικονικού φαρμάκου, p=0.013, 33% μείωση έναντι του εικονικού φαρμάκου σε ασθενείς με δραστηριότητα υποτροπής στα δύο έτη πριν από την έναρξη, p=0.0100). Επιπροσθέτως, η σιπονιμόδη καθυστέρησε σημαντικά τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας με 6μηνη επιβεβαίωση (CDP) (26% έναντι του εικονικού φαρμάκου, p=0.0058) και μείωσε τον ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών (ARR) κατά 55%. Επιπλέον, η μελέτη EXPAND έδειξε σημαντικές ευνοϊκές εκβάσεις σε άλλες σχετικές μετρήσεις για τη δραστηριότητα της πολλαπλής σκλήρυνσης, συμπεριλαμβανομένης της γνωστικής λειτουργίας, της ενεργότητας της νόσου με βάση την μαγνητική τομογραφία και της απώλειας εγκεφαλικού όγκου (συρρίκνωση του εγκεφάλου).

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες αντιδράσεις (επίπτωση μεγαλύτερη από 10%) ήταν η κεφαλαλγία, η υπέρταση και η αύξηση των τρανσαμινασών. Η Novartis έχει δεσμευτεί να παρέχει τη σιπονιμόδη σε ασθενείς σε παγκόσμιο επίπεδο και επί του παρόντος έχουν προγραμματιστεί επιπρόσθετες υποβολές σε ρυθμιστικές αρχές υγείας εκτός των ΗΠΑ. Αναμένεται έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές για τη σιπονιμόδη στην Ευρωπαϊκή Ένωση στα τέλη του 2019, ενώ επιπρόσθετες εγκρίσεις αναμένονται εντός του 2019 στην Ελβετία, την Ιαπωνία, την Αυστραλία και τον Καναδά.