Σπάνιοι Ασθενείς: Γιατι είναι σημαντική η πρώιμη πρόσβαση σε φάρμακα υπό όρους έγκριση

Μείζον θέμα παραμένει η κάλυψη των αναγκών των σπάνιων ασθενών σε ζωτικής σημασίας θεραπείες, κρίσιμες για την επιβίωσή τους, σε ένα βιώσιμο σύστημα Υγείας υπενθυμίζει η Ένωση Σπάνιων Ασθενών Ελλάδος αναφορικά με την αυστηροποίηση των διαδικασιών πρώιμης πρόσβασης σε θεραπείες μέσω του ΙΦΕΤ.

Η ΕΣΑΕΑ ζητά να διατηρηθεί η πρώιμη πρόσβαση στο πλαίσιο ελέγχου των διαδικασιών εισαγωγής φαρμάκων μέσω του ΙΦΕΤ  σε ότι αφορά εγκεκριμένες θεραπείες από τον FDA και τον EMA. Στόχος είναι η ικανοποίηση ακάλυπτων αναγκών  500.00 Ελλήνων ασθενών με σπάνιες παθήσεις.

Μεμονωμένο παράδειγμα χαρακτηρίζει η ένωση την περίπτωση του Relyvrio (πρώιμης θεραπείας με άδεια επείγουσας πρόωρης χρήσης από τον FDA για τους ασθενείς με Πλάγια Μυατροφική Σκλήρυνση – ALS) και προσθέτει «δεν πρέπει να  παρεμποδίσει την εισαγωγή φαρμάκων για τους Έλληνες ασθενείς, ειδικά για αυτούς με σπάνιες νόσους». Μάλιστα η ΕΣΑΕΑ υπενθυμίζει πως σε άλλες περιπτώσεις φάρμακα με «υπό όρους έγκριση» που διατίθενται αρχικά μέσω προγραμμάτων πρώιμης πρόσβασης κατέληξαν σε επιτυχημένη πλήρη έγκριση από τους ρυθμιστικούς μηχανισμούς, προσφέροντας νωρίς τεράστια οφέλη στους ασθενείς. Δηλώνοντας προθυμία για συνεργασία και διάλογο, ΕΣΑΕΑ σημειώνει την ευθύνη όλων  κατόπιν της καταγγελίας από μεριάς του υπουργού για σπατάλη   και την προαναγγελία της πρώτης εφαρμογής περιοριστικών μέτρων στην εισαγωγή φαρμάκων από ΙΦΕΤ.  Ο κ. Γεωργιάδης υποστήριξε ότι θα πρέπει να τεθούν περιορισμοί «στη διαδικασία εισαγωγής μέσω του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ), στο πλαίσιο των αυξανόμενων δαπανών του ΙΦΕΤ για φάρμακα, μερικά εκ των οποίων είτε είναι σε μακροχρόνια έλλειψη είτε δεν κυκλοφορούν στην Ελλάδα, με τον Υπουργό να απορρίπτει την επιβολή clawback ως λύση». Επίσης, ο υπουργός υπεραμύνθηκε της θέσπισης νέων προϋποθέσεων για την εισαγωγή φαρμάκων στην Ελλάδα, για  την καταπολέμηση των καταχρήσεων και την αλλαγή κριτηρίων αξιολόγησης, ειδικά για φάρμακα που έχουν λάβει έγκριση μόνο από τον FDA επισημαίνοντας ότι δεν θα χορηγούνται πλέον τόσο εύκολα φάρμακα που δεν έχουν εγκριθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Η ΕΑΣΕΑ επισημαίνει  πως στην  έκτακτη σύσκεψη στο Υπουργείο  με τη συμμετοχή του ΕΟΦ, του ΙΦΕΤ και της Ελληνικής Νευρολογικής Εταιρείας, δεν συμμετείχε εκπρόσωπος των Ασθενών της θεραπευτικής κατηγορίας της Πλάγιας Αμυοτροφικής Σκλήρυνσης (ALS), ή των θεσμικών τους Εκπροσώπων, οι οποίοι συμμετέχουν και στις συμβουλευτικές επιτροπές τουΕΜΑ. Μεταξύ άλλων, η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος υπενθυμίζει η διαδικασία έγκρισης ενός φαρμάκου μπορεί να απαιτήσει χρόνια, ενώ η άμεση ανάγκη θεραπείας από ασθενείς με σοβαρές ή θανατηφόρες ασθένειες είναι επιτακτική. Αυτές τις ανάγκες εξυπηρετεί ο μηχανισμός της «υπό όρους έγκρισης», προσφέροντας πρόσβαση σε φάρμακα βασισμένα σε έναν περιορισμένο αριθμό δεδομένων από κλινικές δοκιμές, όπως όλα σχεδόν τα εμβόλια του covid-19.  Σε πολλές περιπτώσεις τα οφέλη υπερισχύουν των πιθανών κινδύνων, ακόμα και όταν τα πλήρη δεδομένα δεν είναι διαθέσιμα.

Τα προγράμματα πρώιμης πρόσβασης  παρέχουν:

• Πρόσβαση σε θεραπεία με φάρμακα που δεν έχουν ακόμη πλήρη έγκριση.
• Ευνοούνται ασθενείς με σοβαρές ή θανατηφόρες παθήσεις, και ειδικά για εκείνοι που πάσχουν από σπάνια νοσήματα, και διάφορες σπάνιες μορφές καρκίνου.
• Λύσεις σε παθήσεις που συχνά περιορίζονται σε λίγες ή καθόλου επιλογές θεραπείας,
• η πρόσβαση σε νέες και καινοτόμες θεραπείες 
• Παρέχεται βελτίωση της ποιότητας ζωής, καθώς και η μείωση του κοινωνικοοικονομικού φόρτου που επωμίζονται οι ασθενείς και οι οικογένειές τους είναι επιπλέον σημαντικοί παράγοντες που επισημαίνουν την επιτακτική ανάγκη για πρόσβαση σε αυτές τις θεραπείες.

Συνεπώς είναι ουσιώδες να διασφαλίζεται από το ΕΣΥ η υποστήριξη προς τις πρωτοβουλίες που προάγουν την πρόσβαση στις νέες θεραπείες, ειδικά για τους ασθενείς με σπάνιες ασθένειες.