Το πρώτο ευρωπαϊκό «πράσινο φως» έλαβε θεραπεία CAR-T κυττάρων για επιθετικούς αιματολογικούς καρκίνους

Ένα βήμα πιο κοντά στην εισαγωγή στις ευρωπαϊκές αγορές νέας θεραπείας για δύο επιθετικούς αιματολογικούς καρκίνους σηματοδοτεί η θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP). Η γνωμοδότηση αφορά το tisagenlecleucel, η πρώτη για μια θεραπεία με Τ λεμφοκύτταρα με χιμαιρικούς αντιγονικούς υποδοχείς (θεραπεία CAR-T κυττάρων) σε δύο διαφορετικές ενδείξεις.

Αφορά δύο κακοήθειες Β κυττάρων, το διάχυτο από Β μεγάλα κύτταρα λέμφωμα (DLBCL) σε ενήλικες και τη B οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία σε παιδιά (B-cell ALL), καλύπτοντας ένα σημαντικό θεραπευτικό κενό. Ειδικότερα, Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) που είναι ανθεκτική, υποτροπιάζουσα μετά από μεταμόσχευση ή σε δεύτερη ή μεταγενέστερη υποτροπή σε ασθενείς ηλικίας μέχρι 25 ετών, και διάχυτο από Β μεγάλα κύτταρα λέμφωμα (DLBCL) που παρουσιάζει υποτροπή ή ανθεκτικότητα (r/r) έπειτα από δύο ή περισσότερες γραμμές συστημικής θεραπείας σε ενήλικες.

Όπως ανακοίνωσε η Novartis πρόκειται για «μια καινοτόμο εφάπαξ θεραπεία που αξιοποιεί τα Τ κύτταρα του ίδιου του ασθενούς για την καταπολέμηση του καρκίνου».

«Η θετική γνωμοδότηση της CHMP για το tisagenlecleucel αποτελεί ορόσημο για τους παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς με επιθετικούς αιματολογικούς καρκίνους στην Ευρώπη», ανέφερε η Liz Barrett, Διευθύνουσα Σύμβουλος του Τμήματος Ογκολογίας της Novartis. «Αυτή η θεραπεία που αλλάζει ουσιαστικά την πορεία της νόσου, βοηθά στην αντιμετώπιση μιας σημαντικής ακάλυπτης ανάγκης και η Novartis είναι υπερήφανη που η ηγετική θέση μας στην καινοτομία των  CAR-T κυττάρων θα κάνει ουσιαστική διαφορά στους ασθενείς στην ΕΕ», προσέθεσε.

Σε περίπτωση που εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, το tisagenlecleucel θα είναι η πρώτη θεραπεία με CAR-T λεμφοκύτταρα που θα είναι διαθέσιμη στην Ευρωπαϊκή Ένωση για δύο αιματολογικές κακοήθειες. Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίζεται σε δύο βασικές, διεθνείς, πολυκεντρικές μελέτες Φάσης ΙΙ με χορηγό τη Novartis, την ELIANA (πρώτη παιδιατρική, διεθνής προς έγκριση μελέτη θεραπείας με CAR-T κύτταρα) και τη JULIET, στις οποίες συμμετείχαν ασθενείς από την Ευρώπη, τις ΗΠΑ, την Αυστραλία, τον Καναδά και την Ιαπωνία.

Οι κακοήθειες

Τόσο η B-cell ALL όσο και το DLBCL είναι επιθετικές κακοήθειες με σημαντικά θεραπευτικά κενά για τους ασθενείς. Στην Ευρώπη, η Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) αντιστοιχεί σε ποσοστό περίπου 80% των περιστατικών λευχαιμίας μεταξύ παιδιών, και  για αυτούς τους ασθενείς που υποτροπιάζουν, η πρόγνωση είναι πτωχή. Αυτό το χαμηλό ποσοστό επιβίωσης ισχύει παρόλο που οι ασθενείς μπορούν να υποβληθούν σε διάφορες θεραπείες, μεταξύ των οποίων περιλαμβάνονται η χημειοθεραπεία, η ακτινοθεραπεία, η στοχευμένη θεραπεία ή η μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων και τονίζει την ανάγκη νέων θεραπευτικών επιλογών. Το Διάχυτο από Β Μεγάλα Κύτταρα Λέμφωμα (DLBCL) είναι η συνηθέστερη μορφή Λεμφώματος Μη Hodgkin, που αντιστοιχεί σε ποσοστό μέχρι και 40% όλων των περιστατικών παγκοσμίως. Για τους ασθενείς με υποτροπή ή για όσους δεν ανταποκρίνονται στην αρχική θεραπεία, υπάρχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές που να παρέχουν ανταποκρίσεις με διάρκεια, ενώ τα ποσοστά επιβίωσης είναι χαμηλά για την πλειονότητα των ασθενών λόγω μη καταλληλότητάς τους για αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων (ASCT) ή λόγω αποτυχίας της χημειοθεραπείας διάσωσης ή της αυτόλογης μεταμόσχευσης.

Επιπλέον  αιτήσεις για την έγκριση του tisagenlecleucel εξετάζονται από τις ρυθμιστικές αρχές στον Καναδά, στην Ελβετία, στην Αυστραλία και στην Ιαπωνία.