Ξεκίνησε η γονιδιακή θεραπεία για τη μεσογειακή αναιμία στη Γερμανία

Η πρωτοποριακή νέα γονιδιακή θεραπεία για τη μεσογειακή αναιμία έγινε διαθέσιμη στη Γερμανία. Το πρώτο εξειδικευμένο κέντρο θεραπείας που θα χορηγήσει αυτή τη γονιδιακή θεραπεία στην Ευρώπη θα είναι το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Χαϊδελβέργης στη Γερμανία.

Σε αυτή τη φάση, η θεραπεία αφορά μόνο σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που έχουν μεταγγισιοεξαρτώμενη β’ Θαλασσαιμία, που δεν έχουν γονότυπο β0/β0 και που δεν μπορούν να κάνουν μεταμόσχευση μυελού των οστών. Η θεραπεία έχει το εμπορικό όνομα Zynteglo και διατίθεται από την εταιρεία Bluebird.

Καινοτόμος είναι και η συμφωνία αποζημίωσης με τα ασφαλιστικά ταμεία. Αυτά θα πληρώνουν μόνο εάν η θεραπεία ανταποκρίνεται στην υπόσχεσή της. Η πληρωμή θα γίνεται σε 5 ισόποσες δόσεις: Μια αρχική πληρωμή γίνεται κατά τη στιγμή της έγχυσης, ενώ οι 4 πρόσθετες ετήσιες πληρωμές πραγματοποιούνται μόνο εάν δεν απαιτούνται μεταγγίσεις για TDT για τον ασθενή.

Το Zynteglo είναι ένα κυτταρικό προϊόν που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία. Συγκεκριμένα, εισάγεται ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου της β-σφαιρίνης. Τα αιμοποιητικά κύτταρα χορηγούνται ενδοφλέβια, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

Στην κλινική μελέτη HGB 212 έλαβε μέρος το Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου της Θεσσαλονίκης και η Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, με κύρια ερευνήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο Έλληνες ασθενείς, οι οποίοι έχουν υποβληθεί στη διαδικασία και ένας έχει αναφερθεί ότι έχει θεραπευτεί.