Καινοτόμος θεραπεία για τη χρόνια μυελογενή λευχαιμία

Η Novartis ανακοίνωσε πως το asciminib χαρακτηρίστηκε από τον FDA ως μια καινοτόμος ερευνητική θεραπεία για ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία (ΧΜΛ), οι οποίοι παρουσιάζουν αντοχή ή δυσανεξία σε προηγούμενες θεραπείες.

Η εν λόγω θεραπεία στοχεύει ειδικά τον μυριστοϋλικό θύλακα δέσμευσης στην ABL (STAMP). Ο χαρακτηρισμός βασίστηκε στα θετικά δεδομένα της βασικής μελέτης φάσης III ASCEMBL για την αξιολόγηση του asciminib. Ο FDA είχε προηγούμενα χορηγήσει στο asciminib τον χαρακτηρισμό «υπό διαδικασία εσπευσμένης έγκρισης».

Η Novartis αναμένεται να υποβάλλει αίτημα για εξέταση στο πρώτο μισό του 2021 στο πλαίσιο του προγράμματος Real – Time Oncology Review (Αξιολόγηση ογκολογικών θεραπειών σε πραγματικό χρόνο) του FDA.

Αναλυτικά, ο χαρακτηρισμός Breakthrough Therapy designation (BTD) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των Η.Π.Α., αφορά τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με θετική στο χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας χρόνια μυελογενή λευχαιμία (Ph+ ΧΜΛ) σε χρόνια φάση (CP), οι οποίοι είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία με δύο ή περισσότερους αναστολείς τυροσινικής κινάσης (TKI). Το asciminib έλαβε ακόμη τον χαρακτηρισμό BTD για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με Ph+ ΧΜΛ σε χρόνια φάση, οι οποίοι φέρουν τη μετάλλαξη T315I.

Άξιο αναφοράς είναι πως ορισμένοι ασθενείς με την συγκεκριμένη πάθηση «αγωνίζονται» για την επίτευξη των θεραπευτικών στόχων λόγω φαινομένων αντίστασης και δυσανεξίας. Εξαιτίας περιορισμένων εναπομείνασων θεραπευτικών επιλογών, οι ασθενείς που βρίσκονται σε μεταγενέστερες γραμμές θεραπείας ενδέχεται να διατρέχουν κίνδυνο εξέλιξης της νόσου.

Αυτοί οι χαρακτηρισμοί που χορηγήθηκαν από τον FDA και οι οποίοι ενδέχεται να επιτρέψουν την ταχεία ανάπτυξη και εξέταση του asciminib, βασίστηκαν στα εξής:

• Στη βασική μελέτη φάσης ΙΙΙ, ASCEMBL, όπου το asciminib συγκρίθηκε με την βοσουτινίμπη σε ασθενείς με Ph+ ΧΜΛ σε χρόνια φάση, οι οποίοι είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με δύο ή περισσότερους αναστολείς τυροσινικής κινάσης (TKI).
• Σε μία μελέτη φάσης Ι, στην οποία συμπεριλήφθηκαν ασθενείς με Ph+ ΧΜΛ, ορισμένοι εκ τους οποίους έφεραν τη μετάλλαξη T315I.

Μελέτη ASCEMBL

Πρόκειται για την πρώτη κλινική μελέτη άμεσης σύγκρισης στη  χρόνια μυελογενή λευχαιμία, η οποία χρησιμοποιεί έναν αναστολέα τυροσινικής κινάσης (TKI) δεύτερης γενιάς στο σκέλος σύγκρισης.

Επιδιωκόμενο αποτέλεσμα είναι η αξιολόγηση της ανωτερότητας του ποσοστού μείζονος μοριακής ανταπόκρισης στις 24 εβδομάδες της από του στόματος λαμβανόμενης υπό έρευνα θεραπείας asciminib (ABL001) έναντι της βοσουτινίμπης σε ασθενείς με θετική στο χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας χρόνια μυελογενή λευχαιμία σε χρόνια φάση, οι οποίοι έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με δύο ή περισσότερους TKI. Στη μελέτη συμπεριλήφθηκαν ασθενείς με αποτυχία ή δυσανεξία στην πιο πρόσφατα χορηγούμενη θεραπεία με ΤΚΙ.