Πως καινοτόμα θεραπεία βοήθησε ασθενείς με Κυστική Ίνωση

Νέο πρόσωπο αποκτά η Κυστική Ίνωση στην χώρα μας, από θανατηφόρος νόσος μετατρέπεται σταδιακά σε διαχειρίσιμη χρόνια πάθηση  χάρη στη χορήγηση καινοτόμου θεραπείας.  Ήδη σώθηκαν οι ζωές 30 Ελλήνων ασθενών που βρίσκονταν σε κρίσιμη κατάσταση.

Πριν δυο χρόνια χάρη στην επιμονή του Πανελλήνιου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης σε συνεργασία με το Υπουργείο Υγείας, τους αρμόδιους φορείς και τη φαρμακευτική εταιρεία, οι Έλληνες ασθενείς  άρχισαν να συμμετέχουν στο πρόγραμμα πρώιμης πρόσβασης σε καινοτόμα CFTR Modulator θεραπεία που «παγώνει» τη νόσο της Κυστικής Ίνωσης. Πλέον, πρόσβαση στη θεραπεία έχουν όλοι οι επιλέξιμοι Έλληνες ασθενείς με Κυστική Ίνωση, ενώ μετά από την  πρόσφατη έγκριση ΕΜΑ για ασθενείς μικρότερης ηλικίας, πρόσβαση αποκτούν σταδιακά και οι μικροί επιλέξιμοι ασθενείς ηλικίας 6-12 ετών, όπως τονίστηκε σε συνέντευξη Τύπου που  διοργανώθηκε από τον Πανελλήνιο Σύλλογο Κυστικής Ίνωσης στο πλαίσιο της ευαισθητοποίησης και ενημέρωσης της ευρύτερης κοινότητας για την Κυστική Ίνωση.

«Πλέον μπορούμε να κάνουμε λόγο για το ‘Νέο Πρόσωπο’ της Κυστικής Ίνωσης, που από θανατηφόρος νόσος μετατρέπεται σταδιακά σε διαχειρίσιμη χρόνια πάθηση. Η Κυστική Ίνωση είναι το μοντέλο της ασθένειας που είχε τη μεγαλύτερη βελτίωση τα τελευταία χρόνια. Αυτό είναι αποτέλεσμα τόσο της επιστημονικής έρευνας όσο και συλλογικής προσπάθειας» σημείωσε η Ελπίδα Χατζηαγόρου, Αν. Καθηγήτρια Παιδιατρικής Παιδοπνευμονολογίας Αριστοτελείου Πανεπιστημίου Θεσσαλονίκης (Α.Π.Θ.), Υπεύθυνη Μονάδας Κυστικής Ίνωσης ΓΝΘ “Ιπποκράτειο” και Εκπρόσωπος της Ελλάδας στο Πανευρωπαϊκό Μητρώο Κυστικής Ίνωσης (ECFSPR) και Μέλος της Executive Committee του ECFSPR.

Ενδεικτικό είναι ότι από το Μητρώο Ασθενών με Κυστική Ίνωση των ΗΠΑ (CFFPR) με 30.000 ασθενείς, προκύπτει ότι η θεραπεία βελτίωσε την πνευμονική λειτουργία των ασθενών, μείωσε τον κίνδυνο παροξύνσεων κατά 77%, μείωσε τον κίνδυνο μεταμόσχευσης πνευμόνων κατά 87% και τον κίνδυνο θανάτου κατά 74%. Επίσης, η έναρξη των καινοτόμων θεραπειών CFTR Modulators σε μικρή ηλικία αποδείχτηκε ότι διατηρεί τη λειτουργία των πνευμόνων σε πολύ καλύτερη κατάσταση συγκριτικά με την έναρξη χορήγησης σε μεγαλύτερη ηλικία. Συνεπώς εκτιμάται ότι σημαντικό ρόλο παίζει η έγκαιρη έναρξη της αγωγής στους επιλέξιμους ασθενείς όσο το δυνατόν νωρίτερα.

Ακόμη αξιολογούνται σε κλινικές δοκιμές  άλλες θεραπείες για το ποσοστό των ασθενών που είτε δεν είχαν τα αναμενόμενα οφέλη από τις υπάρχουσες καινοτόμες θεραπείες, είτε για ασθενείς που δεν είναι επιλέξιμοι λόγω των σπάνιων γονιδιακών μεταλλάξεων τους. Στην Ελλάδα το ποσοστό αυτό είναι αρκετά υψηλό (30%) λόγω της μεγάλης μοριακής ετερογένειας που παρουσιάζει ο πληθυσμός, ενώ το  αντίστοιχο ποσοστό στις ΗΠΑ είναι 5%.

Αναφερόμενη στη θεραπεία η Ειρήνη Κατσίνη, Αντιπρόεδρος του Πανελλήνιου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης και ασθενής. «Το φάρμακο έχει αλλάξει τη ζωή μας. Το 2020 ήμουν σε αναπνευστική ανεπάρκεια τελικού σταδίου με υποστήριξη οξυγόνου. Η αισιοδοξία μου είχε δώσει τη θέση της στην απογοήτευση. Με τη συστηματική λήψη του φαρμάκου όμως άρχισα να ξανασκέφτομαι τη ζωή. Μπορώ, πια, να ονειρεύομαι και να σκέφτομαι ξανά όχι μόνο το αύριο, αλλά το εγγύς και απώτερο μέλλον».