Σημαντικές εξελίξεις στην αντιμετώπιση της Κυστικής Ίνωσης ανακοινώθηκαν στο 48ο Ευρωπαϊκό Συνέδριο, με ερευνητές να αναδεικνύουν τα οφέλη των νέων CFTR τροποποιητών. Η εκδήλωση πραγματοποιήθηκε στο Μιλάνο από τις 4 έως τις 7 Ιουνίου, συγκέντρωσε 2.000 ειδικούς από 60 χώρες, δίνοντας έμφαση στη συνεργασία και την αναζήτηση πιο αποτελεσματικών θεραπειών.

Σε ειδικό συμπόσιο της Vertex Pharmaceuticals, παρουσιάστηκαν δεδομένα για το Alyftrek, έναν CFTR τροποποιητή που ήδη έχει εγκριθεί σε ΗΠΑ και Ηνωμένο Βασίλειο, ενώ η Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται σύντομα να δώσει τελική έγκριση. Ως προς το θεραπευτικό όφελος και τη ποιότητα ζωής, οι μελέτες επιβεβαιώνουν τη σημαντική βελτίωση της υγείας των ασθενών, με τη νέα θεραπεία να μειώνει τις εξάρσεις της πνευμονοπάθειας, να βελτιώνει την διατροφική κατάσταση και να αναβαθμίζει την καθημερινότητα όσων πάσχουν από Κυστική Ίνωση.

Νέα ερευνητικά δεδομένα

Παρουσιάστηκαν επίσης πρώτα στοιχεία από μια καινοτόμο πιθανή θεραπεία, που βρίσκεται σε φάση 1 κλινικών δοκιμών. Και αυτός ο CFTR τροποποιητής υπόσχεται ακόμα μεγαλύτερη δραστικότητα, δίνοντας ελπίδα σε περισσότερους ασθενείς.

Βραβεύσεις και διεθνής αναγνώριση

Κατά την τελετή έναρξης, τιμήθηκαν πρωτοπόροι επιστήμονες, όπως ο καθηγητής Pierre Régis-Burgel για τη συμβολή του στη διεύρυνση των ενδείξεων θεραπείας. Ξεχώρισε επίσης η συγκινητική απονομή του βραβείου Συνηγόρου του Ασθενούς στην Κατερίνα Στεπάνκοβα από τη Σλοβακία, για την αφοσίωσή της στη στήριξη των ασθενών με Κυστική Ίνωση.

Νέες Προοπτικές για την Κυστική Ίνωση

Στο συνέδριο συζητήθηκαν επίσης οι προκλήσεις της πρόσβασης στις νέες θεραπείες, καθώς η τιμολόγηση και η διαθεσιμότητα των CFTR τροποποιητών εξακολουθούν να αποτελούν ζητήματα σε πολλές χώρες. Οι ειδικοί τόνισαν την ανάγκη για διεθνή συνεργασία ώστε να διασφαλιστεί ότι οι ασθενείς θα έχουν ισότιμη πρόσβαση στις καινοτόμες θεραπείες, ανεξαρτήτως οικονομικών ή γεωγραφικών περιορισμών.

Επόμενα βήματα στην ερευνα

Εκτός από τις υπάρχουσες θεραπείες, παρουσιάστηκαν νέες ερευνητικές πρωτοβουλίες που αφορούν γονιδιακές θεραπείες και εξατομικευμένες προσεγγίσεις για τη διαχείριση της νόσου. Οι επιστήμονες εστιάζουν πλέον στην γενετική επιδιόρθωση, με στόχο την οριστική αντιμετώπιση της Κυστικής Ίνωσης, ανοίγοντας τον δρόμο για θεραπείες που θα μπορούσαν να εξαλείψουν την ασθένεια από τη ρίζα της.

Στις παράλληλες συνεδρίες αναπτύχθηκαν θέματα όπως:
• νέες θεραπευτικές στρατηγικές με χρήση mRNA για διόρθωση της παραγωγής και λειτουργίας της CFTR πρωτεΐνης,
• προοπτικές της γονιδιακής θεραπείας,
• νέες προσεγγίσεις για την αντιμετώπιση της φλεγμονής των αεραγωγών — με επικείμενες κλινικές δοκιμές και στην Ελλάδα,
• η κύηση στις γυναίκες με Κυστική Ίνωση και οι επιδράσεις των τροποποιητών στην εγκυμοσύνη και το έμβρυο,
• η διατροφή και η βελτίωση της παγκρεατικής λειτουργίας,
• η ψυχική υγεία των ασθενών.

Η Αγγελική Πρεφτίτση, πρόεδρος του Συλλόγου για την Κυστική Ίνωση στην Ελλάδα, τόνισε ότι το φετινό συνέδριο είχε εξαιρετικά πλούσια θεματολογία, καλύπτοντας όλο το φάσμα των ζητημάτων που αφορούν τη ζωή των ασθενών. Όπως ανέφερε χαρακτηριστικά, «κάθε χρόνο ενισχύεται η θεματολογία για τους ενήλικες ασθενείς, κάτι που αποδεικνύει ότι η νόσος «ενηλικιώνεται» και η θεραπευτική προσέγγιση βελτιώνει διαρκώς το προσδόκιμο επιβίωσης. Παράλληλα, εξέφρασε την πεποίθηση ότι, με βάση τις συνεχείς εξελίξεις, σε 2-3 χρόνια η Κυστική Ίνωση θα είναι μια πλήρως διαχειρίσιμη χρόνια πάθηση — ανεξαρτήτως μετάλλαξης ή γονιδιακού προφίλ».