Το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο: Γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία

Μετά το «πράσινο φως» του FDA  η γονιδιακή θεραπεία Hemgenix της CSL Behring και της uniQure για την αιμορροφιλία Β αποτελεί τη πρώτη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίνεται για τη σπάνια διαταραχή, αλλά και το νέο ακριβότερο φάρμακο στον κόσμο. Το φάρμακο θα  κοστολογείται 3,5 εκ. δολάρια ανά δόση.

Το Hemgenix έχει εγκριθεί για ασθενείς που χρησιμοποιούν σήμερα θεραπεία προφύλαξης με τον παράγοντα IX ή έχουν σοβαρή αιμορραγία ή αυθόρμητα αιμορραγικά επεισόδια. Η CSL Behring θα εμπορευματοποιήσει τη γονιδιακή θεραπεία αφού εξαγοράσει τα παγκόσμια δικαιώματα από την uniQure έναντι 450 εκατομμυρίων δολαρίων προκαταβολικά το 2020.

Παρά την υψηλή τιμή, το φάρμακο θα δημιουργήσει  εκτιμάται ότι θα διασφαλίσει «σημαντική εξοικονόμηση κόστους για το συνολικό σύστημα υγειονομικής περίθαλψης» . Συγκεκριμένα, υπολογίζεται ότι «θα μειώσει σημαντικά την οικονομική επιβάρυνση της αιμορροφιλίας Β μειώνοντας τα ετήσια ποσοστά αιμορραγίας, μειώνοντας ή εξαλείφοντας την προφυλακτική θεραπεία και δημιουργώντας αυξημένα επίπεδα [παράγοντα] IX που διαρκούν για χρόνια»,  όπως δήλωσε η CSL Behring στο Fierce Pharma. Οι ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή αιμορροφιλία Β μπορούν να κοστίσουν στα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης περισσότερα από 20 εκατομμύρια δολάρια κατά τη διάρκεια της ζωής τους, σύμφωνα με τη εταιρεία. Η CSL Behring σημείωσε επίσης ότι η τιμή δεν αντικατοπτρίζει τις αναμενόμενες εκπτώσεις που θα παρέχει η εταιρεία για τη θεραπεία, συμπεριλαμβανομένων των συμφωνιών βάσει αξίας με εμπορικούς πληρωτές.

Ωστόσο, το κόστος εξακολουθεί να είναι υψηλότερο από τη συνιστώμενη τιμή από το Ινστιτούτο Κλινικής και Οικονομικής Αξιολόγησης (ICER) της Βοστώνης. Στις αρχές αυτού του μήνα, το ICER δήλωσε ότι η Hemgenix θα ήταν δίκαια τιμολογούμενη σε τιμή άνω των 2,9 εκατομμυρίων δολαρίων.

Η ασθένεια

Η αιμορροφιλία Β προκαλείται από ένα γονιδιακό ελάττωμα που προκαλεί στους ασθενείς να μην παράγουν αρκετό παράγοντα IX, μια πρωτεΐνη που βοηθά στον σχηματισμό θρόμβων αίματος και παράγεται κυρίως από το ήπαρ. Ιστορικά, οι ασθενείς έπρεπε να στραφούν σε προφυλακτικές εγχύσεις θεραπείας υποκατάστασης του παράγοντα IX για να συμπληρώσουν τα χαμηλά επίπεδα του παράγοντα πήξης του αίματος. Δεδομένου ότι η διαταραχή είναι μια ισόβια πάθηση, τα αυστηρά προγράμματα έγχυσης μπορούν πλέον να αντικατασταθούν από μία ένεση Hemgenix, η οποία επιτρέπει στους ασθενείς να παράγουν συνεχώς τον δικό τους παράγοντα IX.

Ο FDA χορήγησε την έγκριση με βάση τα αποτελέσματα της δοκιμής HOPE-B, της μεγαλύτερης μέχρι σήμερα δοκιμής γονιδιακής θεραπείας στη διαταραχή με 54 συμμετέχοντες. Επτά έως 18 μήνες μετά την έγχυση, τα μέσα ετήσια ποσοστά αιμορραγίας των ασθενών μειώθηκαν κατά 54% σε σύγκριση με την εξάμηνη περίοδο προετοιμασίας. Το 94% των ασθενών σταμάτησαν να χρησιμοποιούν προφύλαξη μετά τη θεραπεία με Hemgenix, τερματίζοντας την προηγούμενη συνεχή θεραπεία τους.

Σύμφωνα με τη συμφωνία της uniQure και της CSL για το 2020, η uniQure δικαιούται επίσης έως και 1,5 δισ. δολάρια σε πληρωμές ορόσημων και δικαιώματα που συνδέονται με την επιτυχία του φαρμάκου. Η uniQure θα παρασκευάσει τη θεραπεία στο εργοστάσιό της στο Λέξινγκτον της Μασαχουσέτης.