Στην προώθηση της κλινικής έρευνας φαρμάκων για τα παιδιά αλλά με ασφαλή τρόπο αναφέρθηκε η President EUCROF & VP Scientific Affairs, Paediatric SME, Center for Paediatric Clinical Development ICON Plc Martine Dehlinger-Kremer. Πολλά φάρμακα χορηγούνται χωρίς εξειδικευμένες μελέτες για παιδιά, αλλά πλέον υπάρχει στροφή της νομοθεσίας, ενώ νέα προσέγγιση ευνοεί την ένταξη εφήβων στις κλινικές μελέτες ενηλίκων.
Συγκεκριμένα, η κ. Dehlinger-Kremer ενημέρωσε ότι περίπου το 50-70% των φαρμάκων που χορηγούνται σε παιδιά δεν έχουν δοκιμαστεί σε παιδιατρικό πληθυσμό και έως και το 90% των φαρμάκων που χρησιμοποιούνται σε μονάδες εντατικής θεραπείας νεογνών. Οι νομοθέτες αντέδρασαν αρχικά στις ΗΠΑ και ήδη είναι καλύτερα φάρμακα για τα παιδιά, ενώ ακολούθησαν καλύτερες νομοθετικές πράξεις για νέα φάρμακα που χορηγούνται παιδιά με καθιέρωση υποχρεωτικού πλάνου. Στην Ευρώπη από το 2007 χρειάζεται πλάνο την έλλειψη άδειας. Ο παιδιατρικός κανονισμός είναι ξεχωριστός αλλά στη πρόταση για τη νέα φαρμακευτική νομοθεσία το περιεχόμενο έχει εφαρμοστεί και έχει αλλάξει ελαφρά. Ο νέος κανονισμός θα έχει ένα αντίκτυπο στον παιδιατρικό πληθυσμό αλλά θα μπει σε ισχύ την επόμενη διετία. Προς το παρόν πολλές χώρες παρέχουν κίνητρα, όμως δεν έχουν καταστήσει υποχρεωτικά αυτόν τον σχεδιασμό.
Ειδικότερα, κ. Dehlinger-Kremer αποσαφήνισε ότι όταν εγκρίνεται ένα φαρμακευτικό προϊόν για ενήλικές χρειάζεται μια δεκαετία ακόμη έρευνας για παιδιά, σχολιάζοντας ότι «οπότε το πρόγραμμα δεν λειτουργεί ιδανικά αυτή τη στιγμή». Εξαιτίας της αργής ένταξης παιδιών στις μελέτες χάθηκαν ευκαιρίες συλλογής αυτών των δεδομένων σε ένα περιβάλλον ελεγχόμενης και παρακολουθούμενης κλινικής δοκιμής. Οι προσπάθειες για τη μείωση των καθυστερήσεων στην έναρξη και την ολοκλήρωση των παιδιατρικών μελετών δεν έχουν ακόμη οδηγήσει σε μεγάλη βελτίωση στα χρονοδιαγράμματα για την έγκριση του φαρμάκου στην παιδιατρική. Ως εκ τούτου, παραμένει ένα βάρος για τους παιδιατρικούς ασθενείς και τις οικογένειές τους που αναζητούν πρόσβαση σε νεότερες θεραπείες
Για παράδειγμα στην Παιδιατρική Φλεγμονώδης Νόσος του Εντέρου (IBD) το 25% διαγιγνώσκονται περιπτώσεις ΙΦΝΕ
στην παιδική ηλικία. Το 10 με 15% όλων των ασθενών με ΙΦΝΕ στις ΗΠΑ είναι κάτω των 18 ετών, καθιστώντας την ΙΦΝΕ μια σχετικά σπάνια ασθένεια στα παιδιά. Ο στόχος της θεραπείας (ανεξαρτήτως ηλικίας) είναι να επιτευχθεί μια σταθερή, ανθεκτική κατάσταση ύφεσης της νόσου, συμπεριλαμβανομένης της ελαχιστοποίησης των ενοχλητικών συμπτωμάτων, της επούλωσης του φλεγμονώδους βλεννογόνου, και αποφυγή χειρουργικής επέμβασης και άλλων επιπλοκών. Ωστόσο σήμερα, όπως εξήγησε η κ. Dehlinger-Kremer από επτά προϊόντα για τους ενήλικες μόνο δυο είναι εγκεκριμένα για παιδιά και η έγκριση αυτή ήρθε μετά από 8 χρόνια από την έγκριση σε ενήλικους ασθενείς.
Δυσκολίες
Οι παιδιαατρικοί ασθενείς και οι οικογένειες μπορεί να είναι λιγότερο πρόθυμοι να αναλάβουν επιπλέον βάρος συμμετοχής στη δοκιμή, όταν το φάρμακο είναι προσβάσιμο σε αυτούς εκτός ετικέτας. Οι κλινικοί γιατροί ακόμη μπορεί να είναι λιγότερο διατεθειμένοι να συμμετάσχουν ή να παραπέμπουν παιδιατρικούς ασθενείς να συμμετάσχουν σε μια δοκιμή για μια θεραπεία. Ωστόσο υπάρχει ένα ηθικό ζήτημα, σχετικά με τη συμπερίληψη ευάλωτων ατόμων στην έρευνα.
Νέα προσέγγιση
Μια λύση είναι να εγγράφονται έφηβοι στις λίστες ενηλίκων για κλινικές μελέτες. Αυτό είναι εφικτό υπό προϋποθέσες για μια νόσο παρόμοια με τον πληθυσμό εφήβων, το τελικό σημείο να είναι όμοιο και η ασφάλεια να έχει ένα σχετικό προφίλ και φυσικά νααυπάρχουν πληροφορίες για να καθορίζεται η δόση αλλά και δεδομένα για την ασφάλεια.
Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *
Δ
