Θετική γνωμοδότηση για σχήμα αγωγής σε παιδιά με Κυστική Ίνωση

To «πράσινο φως» έλαβε η Vertex από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση για το συνδυαστικό σχήμα ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, με ivacaftor για παιδιά με Κυστική Ίνωση ηλικίας 2 έως 5 ετών. Πλέον εκτιμάται ότι περισσότερα από 1.200 παιδιά θα είναι εκ νέου επιλέξιμα για να λάβουν φάρμακο που θα μπορούσε να θεραπεύσει την υποκείμενη αιτία της κυστικής ίνωσης.

Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ανακοίνωσε ότι η CHMP του ΕΜΑ έδωσε θετική γνωμοδότηση για την επέκταση της ένδειξης του σχήματος, για τη θεραπεία παιδιών με κυστική ίνωση, που έχουν τουλάχιστον μια μετάλλαξη F508del στο γονίδιο του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης (CFTR).

«Το σχήμα ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor σε συνδυασμό με το ivacaftor έχει επιδείξει ένα άνευ προηγουμένου κλινικό όφελος για τα επιλέξιμα άτομα που ζουν με κυστική ίνωση» επεσήμανε η Ph.D., Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer της Vertex, Nia Tatsis. «Η όσο το δυνατόν πιο έγκαιρη θεραπεία της υποκείμενης αιτίας της κυστικής ίνωσης παρέχει τη δυνατότητα επιβράδυνσης της εξέλιξης της νόσου, γι’ αυτό είμαστε ικανοποιημένοι που η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) υποστηρίζει την  επέκταση ένδειξης του συνδυαστικού σχήματος σε ασθενείς ηλικίας από 2 ετών» τόνισε η Nia Tatsis.

Σημειώνεται ότι στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το σχήμα ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor σε συνδυασμό με το ivacaftor έχει λάβει ήδη έγκριση για τη θεραπεία ατόμων με κυστική ίνωση ηλικίας 6 ετών και άνω, τα οποία έχουν τουλάχιστον μια μετάλλαξη F508del στο γονίδιο του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης (CFTR).