Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε υπό όρους ένα νέο στοχευμένο μόριο για τη θεραπεία του υποτροπιάζοντος ή ανθεκτικού παιδιατρικού χαμηλού βαθμού γλοιώματος με συγκεκριμένες γενετικές αλλοιώσεις, προσφέροντας μια σημαντική νέα επιλογή για παιδιά από 6 μηνών και άνω. Η απόφαση αποτελεί σημαντικό βήμα για μια νόσο που, παρά τον «χαμηλό βαθμό» της, μπορεί να προκαλέσει σοβαρές και δια βίου επιπτώσεις στην υγεία και την ποιότητα ζωής των παιδιών.

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής καλύπτει και τα 27 κράτη μέλη της ΕΕ, καθώς και την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Κάθε χρόνο περισσότερα από 800 παιδιά στην Ευρωπαϊκή Ένωση διαγιγνώσκονται με παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα που σχετίζεται με συγκεκριμένες γενετικές αλλοιώσεις, μια νόσο που μπορεί να οδηγήσει σε απώλεια όρασης, δυσκολίες στην ομιλία, κινητικές δυσλειτουργίες και μακροχρόνιες νευρολογικές επιπτώσεις.

Η ανάγκη για νέες θεραπευτικές επιλογές

Παρά τα υψηλά ποσοστά επιβίωσης, πολλά παιδιά χρειάζονται επεμβατικές θεραπείες όπως είναι το  χειρουργείο, οι πολλαπλές γραμμές χημειοθεραπείας και  η ακτινοθεραπεία, με σημαντικό κίνδυνο μακροχρόνιων επιπλοκών. Η νέα στοχευμένη θεραπεία έρχεται να καλύψει ένα σημαντικό θεραπευτικό κενό, προσφέροντας μια πιο εξειδικευμένη και λιγότερο επιβαρυντική επιλογή.

Η  Ipsen για τη σημασία της έγκρισης
Η Πηνελόπη Τριανταφυλλοπούλου, παθολόγος και ιατρική διευθύντρια της Ipsen Ελλάδος, Κύπρου και Ισραήλ, τόνισε ότι η έγκριση αποτελεί «ουσιαστικό βήμα προόδου» για τους μικρούς ασθενείς και τις οικογένειές τους. Υπογράμμισε επίσης τη δέσμευση της εταιρείας στην κάλυψη ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών και τη σημασία της γρήγορης πρόσβασης των ασθενών στη νέα θεραπεία σε όλη την Ευρώπη.

Τα δεδομένα της κλινικής μελέτης Φάσης II

Η έγκριση βασίστηκε σε κλινική μελέτη Φάσης II που αξιολόγησε τη θεραπεία σε 137 παιδιά και νεαρούς ενήλικες με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό γλοίωμα χαμηλού βαθμού. Τα αποτελέσματα έδειξαν:

• Κλινικά σημαντικές αντικαρκινικές αποκρίσεις και υψηλά ποσοστά κλινικού οφέλους.
• Ταχείες και διαρκείς αποκρίσεις μέσα σε λίγους μήνες.
• Διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας, με τις περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες να είναι ήπιες έως μέτριες.
• Απλό δοσολογικό σχήμα, με από του στόματος χορήγηση μία φορά την εβδομάδα και παιδιατρικά φιλικές μορφές.

Η σημασία της νέας θεραπείας για τις οικογένειες

Ο καθηγητής François Doz από το Institut Curie σημείωσε ότι οι οικογένειες παιδιών με χαμηλού βαθμού γλοίωμα συχνά αντιμετωπίζουν χρόνια αβεβαιότητα και δύσκολες θεραπευτικές αποφάσεις. Η νέα στοχευμένη θεραπεία προσφέρει όχι μόνο μια επιπλέον επιλογή, αλλά και «ανανεωμένη αισιοδοξία» για το μέλλον των παιδιών.

Πρώτη θεραπεία που αξιολογείται στο νέο ευρωπαϊκό σύστημα JCA

Η συγκεκριμένη θεραπεία είναι η πρώτη που αξιολογείται στο πλαίσιο του νέου συστήματος Κοινής Κλινικής Αξιολόγησης (Joint Clinical Assessment – JCA), το οποίο στοχεύει στην εναρμόνιση της αξιολόγησης κλινικών δεδομένων σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ, επιταχύνοντας την πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες.

Τι είναι το παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα

Πρόκειται για έναν σπάνιο όγκο εγκεφάλου της παιδικής ηλικίας, ο οποίος μπορεί να εξελιχθεί σε χρόνια και επίμονη νόσο. Παρότι τα ποσοστά επιβίωσης είναι υψηλά, η νόσος και οι θεραπείες της μπορεί να προκαλέσουν μόνιμες επιπτώσεις στη λειτουργικότητα, την όραση, την ομιλία και την κινητικότητα. Ένα μέρος των όγκων αυτών σχετίζεται με αλλοιώσεις σε μονοπάτια σηματοδότησης κινασών, καθιστώντας τις στοχευμένες θεραπείες ιδιαίτερα σημαντικές για αυτούς τους ασθενείς.