Το «πράσινο φως» έλαβε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή νέο φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ. Πρόκειται για τη πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία που στοχεύει στην ίδια τη νόσο και όχι μόνο στα συμπτώματά της.

Συγκεκριμένα, η Επιτροπή χορήγησε  άδεια κυκλοφορίας στην ΕΕ για ένα φάρμακο για τη θεραπεία της ήπιας γνωστικής εξασθένησης στα αρχικά στάδια της νόσου Αλτσχάιμερ, υπό αυστηρούς όρους. Η θεραπεία αφορά στο αντίσωμα lecanemab, με τη  δραστική του ουσία να στρέφεται κατά των αμυλοειδών πλακών: πρωτεϊνικές εναποθέσεις που προκαλούν το θάνατο των εγκεφαλικών κυττάρων των ασθενών με την πάροδο του χρόνου. Το φάρμακο επιτρέπει την επιβράδυνση της συσσώρευσής τους, αλλά όχι την αναστροφή της. Αυτό σημαίνει ότι μόνο οι ασθενείς στα πρώτα στάδια μπορούν να επωφεληθούν από αυτό.  Το φάρμακο προορίζεται για χρήση σε άτομα που έχουν μόνο 1 ή κανένα αντίγραφο του γονιδίου ApoE4 και έχουν πλάκες αμυλοειδούς βήτα στον εγκέφαλο. Οι υπόλοιποι εξαιρούνται λόγω γονιδιακής παραλλαγής και των σοβαρών παρενεργειών του: Πρήξιμο και αιμορραγία στον εγκέφαλο. Το  lecanemab, που πωλείται με την εμπορική ονομασία Leqembi, κυκλοφορεί ήδη στις ΗΠΑ, το Ηνωμένο Βασίλειο και την Ιαπωνία.

Τι κάνει τη θεραπεία διαφορετική;

Οι προηγούμενες θεραπείες για τη νόσο Αλτσχάιμερ αντιμετώπιζαν μόνο τα συμπτώματα της νόσου και όχι τις αιτιολογικές διεργασίες στον εγκέφαλο.  Το αντίσωμα lecanemab στρέφεται κατά των εναποθέσεων αμυλοειδούς (μια πρωτεΐνη) στον εγκέφαλο και έχει ως στόχο να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου.

Αξίζει να σημειωθεί ο αριθμός των ατόμων στην ΕΕ που ζουν με άνοια, ένας όρος υπό τον οποίο εμπίπτει η νόσος Αλτσχάιμερ, εκτιμάται ότι ξεπερνά τα 7,8 εκατομμύρια  δηλαδή μια αναλογία ένας στους 60 πολίτες της ΕΕ. Με τη γήρανση του πληθυσμού,  εκτιμάται ότι αυτός ο αριθμός  θα διπλασιαστεί σχεδόν μέχρι το 2050 σε 14,2 εκατομμύρια στην ΕΕ.

Η επαναξιολόγηση

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) είχε αρχικά εισηγηθεί να μην χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας για το Leqembi τον Ιούλιο του 2024. Ωστόσο, η νέα απόφαση της ΕΕ σηματοδοτεί μια θετική αλλαγή για το τοπίο της θεραπείας της νόσου του Alzheimer. Η έγκρισή τους βασίζεται σε δεδομένα από την κλινική δοκιμή φάσης ΙΙΙ CLARITY AD και στη θετική επιστημονική αξιολόγηση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, ο οποίος κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα οφέλη αυτού του φαρμάκου υπερτερούν των κινδύνων σε συγκεκριμένο πληθυσμό ασθενών με τέτοια νόσο και εφόσον εφαρμόζονται μέτρα ελαχιστοποίησης των κινδύνων. Ως εκ τούτου, η σημερινή απόφαση χορήγησης άδειας θέτει επίσης αυστηρούς όρους για τη χρήση του Leqembi, καθώς και σαφείς απαιτήσεις μείωσης των κινδύνων.

Για παράδειγμα, τα αποτελέσματα του πρωτεύοντος τελικού σημείου έδειξαν ότι το lecanemab μείωσε την κλινική έκπτωση στην κλίμακα κλινικής αξιολόγησης της άνοιας (CDR)-αθροίσματος των κουτιών (SB) κατά 31% στους 18 μήνες σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Ο αντίκτυπος της έγκρισης

Για ορόσημο έγκριση κάνει λόγο, σύμφωνα με το Europeann Pharmacutical Review  ο πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος της Biogen σχολιάζοντας ότι «Η έγκριση του lecanemab από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή σηματοδοτεί τη δέκατη τρίτη έγκριση αυτού του σημαντικού φαρμάκου (…)λεκανεμάμπη είναι η πρώτη θεραπεία που έδειξε ότι η μείωση των πλακών Aβ στον εγκέφαλο σχετίζεται με την επιβράδυνση της γνωστικής έκπτωσης σε ασθενείς στο πρώιμο στάδιο της νόσου. Πρόκειται για μια πρόοδο ορόσημο σε έναν τομέα όπου δεν υπήρξε καμία ή ελάχιστη καινοτομία τα τελευταία 20 χρόνια».